基因工程治療心髒病?一家美國初創公司正在研發“心髒病預防針”，欲通過基因編輯療法降低心髒病的發病率，預計在3年内開啟人體實驗近日，其基因編輯計劃得到谷歌母公司Alphabet風險投資基金的支持，完成了5850萬美元的A輪融資，接下來我們就來聊聊關于基因工程治療心髒病?以下内容大家不妨參考一二希望能幫到您!

基因工程治療心髒病

一家美國初創公司正在研發“心髒病預防針”，欲通過基因編輯療法降低心髒病的發病率，預計在3年内開啟人體實驗。近日，其基因編輯計劃得到谷歌母公司Alphabet風險投資基金的支持，完成了5850萬美元的A輪融資。

這家新興生物技術公司名為Verve Therapeutics，由美國麻省總醫院基因組醫學中心主任、前哈佛醫學院心髒病專家Sekar Kathiresan創立。

人體内的膽固醇含量與心髒病的發病率相關，随着年齡的增長，膽固醇可能會堵塞血管并最終導緻心髒病發作。據《衛報》報道，Verve Therapeutics準備運用CRISPR-Cas9基因編輯技術，轉變肝髒中參與制造低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的PCSK9基因。該公司的首席科學顧問、賓夕法尼亞大學的遺傳學家克朗⋅穆蘇努魯（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9修飾小鼠的PCSK9基因，成功地将小鼠的膽固醇降低了35％至40％。

Verve Therapeutics強調稱其隻開發編輯體細胞的治療方法，這種基因編輯不會傳遞給後代。

2014年，《科技日報》曾報道克朗⋅穆蘇努魯及其同事的PCSK9基因編輯研究。兩人當時發表在美國心髒協會雜志《循環研究》發表的研究顯示，通過基因組剪輯技術轉變PCSK9肝髒基因的功能，可以降低心髒病發作風險。他們的動物實驗表明，隻需打一針就能永久降低小鼠體内膽固醇水平，使心髒病發作風險降低40%到90%。

當時，克朗⋅穆蘇努魯表示，“這一方法來治療心髒病，從實驗室到人類臨床試驗，可能還要10年左右”。

研發心髒病基因編輯療法的初衷是改變心髒病的治療範式。

Sekar Kathiresan對路透社表示，大多數心髒病患者需要每天服藥，但現有的心髒藥物存在價格高、副作用大等缺點。基因編輯療法可以将心髒病的治療範式從每日吃藥、每月注射藥物轉變成“一勞永逸”方式。即通過一次性基因治療就可以永久性地防止心髒病發作。

據《衛報》報道，該公司預計在三年内開展人體實驗，對患有罕見遺傳疾病的心髒病易發群體進行治療。如果治療效果安全有效，将推廣至更多人群。Kathiresan表示，該基因編輯療法可以用于那些曾經曆心髒病發作且希望避免再度發作的成年人。

近日，Verve Therapeutics獲得由谷歌母公司Alphabet旗下風險投資基金領投的5850萬美元A輪融資。據悉，這筆資金将用來開展早期動物實驗。

除Alphabet的風險資本部門外，Verve Therapeutics的A輪投資方還有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。

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