在今年5月舉行的北京科技周上，工作人員介紹展出的幹細胞與再生醫學相關内容。 人民視覺

最近，國際幹細胞研究領域的重要突破接連不斷：利用iPS細胞(誘導性多能幹細胞)培育出了肝髒、膽管和胰髒3種迷你器官；鑒定出人類血液幹細胞的關鍵調節因子，激活後可以顯著提升血液幹細胞在體外的自我更新能力；揭示了如何利用幹細胞來培養成熟的胰島素生成細胞，找到了幹細胞治療Ⅰ型糖尿病的新方法……這些新進展為幹細胞技術應用于醫學實踐注入了新動力。

長期以來，臨床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神經退行性疾病和癌症等，缺少明确高效的治愈方法，如何醫治這些發病率不斷增加的重大疾病，成為醫學界面臨的巨大挑戰。以幹細胞技術為核心的再生醫學逐漸發展起來，并成功應用于一些疾病的治療中，日益受到患者的青睐。

幹細胞有超強的分化、更新和修複能力

專家介紹，最早的幹細胞治療始于骨髓移植，早在20世紀60年代就已經開始了實驗性治療，到70年代，異體骨髓移植已經在治療血液系統疾病中廣泛應用。但由于配型不易、骨髓資源稀缺等原因，真正能夠得到救助的病人很少。80年代，出現了自體造血幹細胞移植的研究，雖然其複發率較異體移植要高一點，但不存在配型和骨髓來源問題，因此得到了廣泛的應用。自體骨髓造血幹細胞移植不僅可以用于治療白血病，還可以用于淋巴瘤和某些實體瘤的治療。

幹細胞究竟具有何等超能力？專家指出，簡而言之，幹細胞就是一類會“變”的細胞。

首先，它有自我更新能力，可以在動物胚胎和組織中一直分裂并保持原本的未分化狀态；其次，它有分化的能力，也就是“變”的能力，在不同的培養條件下，它可以變成不同種類、具有不同功能的細胞；再者，它是一類在細胞發育過程中處于較原始階段的、尚未充分分化的、尚不成熟的細胞。

“以血細胞為例，如果把血細胞的産生比作一棵枝繁葉茂的大樹，那造血幹細胞則是大樹的樹幹，而其它紅細胞、白細胞等各種血細胞則是在樹幹上生發出來的枝葉。”中科院院士、中科院動物研究所所長周琪說。

和造血幹細胞類似，我們身體的各種組織器官中幾乎都蘊含着幹細胞，如神經幹細胞、胰島幹細胞、生殖幹細胞、間充質幹細胞等，這些幹細胞因為隻能向特定類型的細胞進一步分化，被稱為成體幹細胞。如果說成體幹細胞好比大樹的樹幹，那麼大樹的樹根就是胚胎幹細胞。

周琪解釋說：“胚胎幹細胞可以保持無限的自我更新的特性，還能在一定的條件下分化為體内的各種組織細胞類型，被認為是最具臨床應用價值的‘萬能細胞’。”

幹細胞是個大家族，根據不同的标準，可做多種區分。比如，成體幹細胞和胚胎幹細胞是根據幹細胞的來源進行的分類。根據它的發育等級和分化能力，還可分為全能幹細胞、多能幹細胞和單能幹細胞。

中科院廣州生物醫藥與健康研究院院長、研究員裴端卿說：“再生醫學就是以幹細胞為‘種子’，利用其超強的分化、更新和修複能力，培育出新的器官組織等，替換被損傷的、自身病變或衰老的器官。”

在一些疾病的臨床治療中初見成效

經過20多年的積累，目前我國幹細胞研究取得很大成就，并逐步在應用領域拓展開來。近年來，我國出台了一系列幹細胞制劑和臨床研究的管理制度和規範，備案了一批幹細胞臨床機構和臨床研究項目。截至今年3月，已有4批35個幹細胞臨床研究項目經國家衛健委和藥監局備案。

其中，利用幹細胞開展脊髓損傷修複已初見成效。在中科院遺傳與發育生物學研究所，戴建武研究團隊研制出基于膠原蛋白的神經再生支架，結合間充質幹細胞植入病人脊髓後，能夠引導脊髓再生。目前，參與臨床試驗的陳舊性完全性脊髓損傷患者70例，50%以上的患者出現植物神經功能或感覺平面改善；參與臨床試驗的急性完全性脊髓損傷患者近20例，建立了更為嚴格的急性脊髓損傷判定标準，部分患者有明顯的運動功能改善。

戴建武團隊還利用膠原生物材料結合自體骨髓幹細胞，修複不孕患者瘢痕化的子宮壁，成功引導子宮内膜再生，共計入組200餘例，截至2019年8月，已誕生56位健康嬰兒。

“幹細胞移植治療、基于幹細胞的藥物篩選和疾病發病機制的進一步探讨和研究，将推動再生醫學的發展，在臨床上形成全新的治療手段或‘藥物’，對治療依靠現有手段無法根治的疾病，提高人類的生活質量和延長人類壽命具有重大意義。”周琪說。

做好原創研究，讓幹細胞技術造福人類

受訪專家表示，雖然我國再生醫學研究及産品轉化取得長足進展，但發展中仍有一些問題值得注意。

“比如，幹細胞産品的政策監管應該與産業化進程相匹配，幹細胞的制備、臨床研究及轉化需建立科學合理的技術标準體系等，這些問題都需要政府監管部門與科研、臨床工作者共同解決。”戴建武說。

幹細胞還存在被濫用于昂貴的美容和不規範臨床醫療的隐患。“以營利為目的、治療效果不明的幹細胞臨床應用大量開展，導緻了‘幹細胞亂象’，給科學和市場發展帶來不良影響。”周琪說。

專家表示，隻有借鑒藥品研發的路徑管理，才能避免“幹細胞亂象”，讓好技術真正造福人類。

周琪指出，當前，我國幹細胞研究進步較快，論文數量、影響因子等主要指标進入世界前列，但應當清醒地看到，真正引領性的工作較少。“從理念到前期理論基礎、核心技術的創新，主要是發達國家的科學家做出來的，我們必須追求自己的源頭創新。”

為了進一步提升原始創新能力，加強中國幹細胞領域科研的實力，中科院在“幹細胞與再生醫學”戰略性先導專項的基礎上，啟動“器官重建與制造”戰略性先導科技專項，圍繞體外、原位和異體再生等新技術和理論開展科學探索。

裴端卿表示，可以肯定的是，按照當前的發展趨勢，iPS細胞技術仍然是幹細胞技術發展的重點，因為該方法能理性化改變細胞命運，進一步優化和創新的空間較大。

專家指出，作為一項革命性的全新技術，幹細胞的研究和臨床試驗不會一帆風順，但從國内外已取得的進展看，用幹細胞技術來幫助治療人類重大疾病，前景可期。

《 人民日報 》( 2019年12月09日 19 版)

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