吳冰（化名），是國内首例創新使用吉瑞替尼治療複發性難治性FLT3突變急性髓系白血病的成年患者，也是首位實現新藥械轉化的患者。

醫生透露，吳冰使用特許藥第二天，白細胞由原來的90%下降至目前的60%，等到11次的時候，病情控制效果極佳，除了有點惡心和疲乏，沒有任何不适。

經專家們檢查評估，準許吳冰于11月12日出院，後續隻要按時吃藥以及每天遠處監控血常規情況即可。

吳冰這樣特殊白血病可以得到這麼好的效果，讓更多白血病患者受到鼓舞！

急性髓系白血病，是骨髓性造血芽細胞異常增殖的血液惡性腫瘤，這屬于白血病類型裡的一個分支。發病的機理是，骨髓内異常芽細胞的快速增殖，最終幹擾和影響了正常造血細胞的産生。

相比常見的腫瘤疾病，急性骨髓性白血病比較罕見。在我國的發病率是1.62/10萬，低于美國發病率4.36-6.13/10萬和日本3.25-5.85/10萬。

急性骨髓性白血病可以是原發的，也可以是繼發性的，放射性的暴露、緻癌物暴露、既往血液病史等都會誘發該病的發生。

這麼特殊的白血病，我們需要謹慎起來，當身體有2個典型症狀時，要及時治療。

1.持續發熱，由于感染引起免疫系統的刺激反應，因此導緻持續發熱；

2.口腔以及牙龈出血，眼底、球結膜出血較易見。

吉瑞替尼屬于靶向藥物，屬于二代FLT3抑制劑。對FLT3突變具有抑制作用，用來治療複發性或難治性FLT3突變急性髓系白血病成年患者，這也是FDA批準的首個用于複發性難治性急性粒細胞白血病的FLT3抑制劑。

該藥的作用原理是，能夠對攜帶FLT3-ITD基因變異和FLT3酪氨酸激酶蛋白與基因變異的FLT3産生抑制作用，并且還能夠在AML細胞系中抑制AXL受體的活性。吉瑞替尼有更好的活化結構，能夠從根本上抑制癌細胞的增殖，進一步凸顯更好的抗癌效果。

2019年發表在《新英格蘭醫學雜志》上的臨床試驗顯示，使用吉瑞替尼的患者，和未使用的患者對比，使用的患者的中位總生存時間為9.3個月，而未使用藥物的患者是5.6個月。不但提示患者的生存期延長，而且還能實現完全的緩解，有一些患者體内的白細胞全部或部分恢複正常水平。

綜合的結果顯示，使用吉瑞替尼治療增加了患者4個月的中位總生存期，同時，完全緩解率相對增高，嚴重的副作用相對較低。

目前，吉瑞替尼在美國、日本、加拿大、巴西、韓國和澳大利亞已經上市。在今年四月份的時候，吉瑞替尼的生産企業安斯泰來已經向我國提出了上市申請，而且該申請獲得了CDE（國家食品藥品監督管理局藥品審評中心）的受理。

按照以往的審核流程，一款新藥在國内上市，從申請到最終批複，中間經曆的時間可能相對較長。不過海南作為先行示範區，而且在醫藥衛生的創新示範領域，納入全國罕見病目錄的病種共121種，根據這項原則的指導，海南的樂城區引進的首批罕見病藥品品種接近50種。

換言之，作為先行示範區，一些罕見病的藥物引進和使用，采取了不同以往流程的使用原則。新藥品的審批和使用速度和國際先進的研發水平在逐漸把持同步的節奏，如此一來，很多相對罕見的疾病患者，就不用再為沒有藥物使用而煎熬了。

這種不斷創新的形式，打破了國内傳統制度規則的束縛，從而可以跟國際的一些最新而具體的情況接軌，這對于大衆的健康而言，就能優先提供相對好的解決方案。因此下一步，将會有更多的罕見病患者，有望用最快的速度得到藥物的治療。

在我們日常生活中，要養成健康的生活習慣，不熬夜，多運動；注意飲食健康，平時注意減少高鹽辛辣加工産品的攝入；還要遠離有害放射性物質。

總而言之，即使是特殊的癌症，我們也不要輕易放棄，要相信現在醫療政策與水平，會給我們帶來希望！#清風計劃##健康科普排位賽##癌症防治手冊#

參考資料：

[1]《白血病靶向藥吉瑞替尼落地樂城先行區》.海南日報.2020.11.4

[2]《安斯泰來「吉瑞替尼」在華上市申請拟納入優先審評》.海口日報.2020.11.13

[3]《全國首個治療複發性或難治性FLT3突變急性髓系白血病靶向藥"吉瑞替尼"落地博鳌樂城》.人民網.2020.11.3

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