BioMarin制藥公司近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥産品委員會（CHMP）已發布一份積極審查意見，建議授予基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox，BMN270）附條件上市許可（CAM）：作為一種一次性輸液，用于治療重度A型血友病成人患者。具體為：無因子VIII抑制劑史且未檢測到腺相關病毒血清型5（AAV5）抗體的重度A型血友病成人患者。

　　現在，CHMP的意見将遞交至歐盟委員會（EC）審查，後者預計将在今年第三季度做出最終審查決定。據估計，在歐洲、中東、非洲，有超過20000名成人受到重度A型血友病的影響。Roctavian有潛力成為全球第一款治療A型血友病的基因療法。如果獲批，Roctavian将标志着A型血友病治療的一個重大裡程碑，這種開創性的療法，有潛力使患者實現“一勞永逸”的效果。

　　A型血友病也被稱為因子VIII（FIII）缺乏或經典血友病，是一種由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X連鎖遺傳病，患者會反複發生持續或自發性出血，特别是在關節、肌肉或内髒器官中，長期可導緻殘疾。目前，重度A型血友病的護理标準是長期終身靜脈輸注凝血因子VIII，以維持血液中有足夠的凝血因子VIII，以防止出血。

　　valrox是一種基于腺相關病毒（AAV）的基因療法，通過單次輸注，治療重度A型血友病患者。該療法通過遞送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身體能夠自行産生VIII因子，從而減少持續預防性治療（靜脈輸注因子VIII）的需求。

　　valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）

　　CHMP的積極審查意見，基于valrox臨床開發項目的全部數據。該項目是A型血友病基因治療研究中最廣泛的項目，包括全球性GENEr8-1 3期研究的2年結果，以及1/2期劑量遞增研究6e13 vg/kg劑量組随訪5年、4e13 vg/kg劑量組随訪4年的數據。

　　今年5月底，BioMarin公布了1/2期研究的最新結果，該研究代表了valrox的最長臨床觀察期，分别對6e13 vg/kg劑量組随訪了6年、4e13 vg/kg劑量組随訪了5年。結果顯示，valrox具有持續的止血效果。

　　來自6e13 vg/kg劑量組随訪6年的結果表明：在數據截止時，該劑量組所有患者均未使用預防性因子VIII治療，平均累積年化出血率（ABR）仍然低于1，并大大低于基線水平；與基線相比，第6年的ABR為0.7，6年内平均累積ABR減少95%，因子VIII使用減少96%。

　　來自4e13 vg/kg劑量組随訪5年的結果表明：在數據截止時，該劑量組所有患者均未使用預防性因子VIII治療。在數據截止前6個月，一名患者暫時恢複預防性因子VIII治療了一個月，之後在最後一次随訪中無出血。與基線相比，4e13 vg/kg劑量組第5年的平均ABR為0.7，5年内平均累積ABR減少91%，因子VIII使用減少93%。

　　6e13 vg/kg劑量組和4e13 vg/kg劑量組中因子VIII活性水平的軌迹與最近幾年的觀察結果相符。

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