齊魯晚報記者 李靜 張琪

彭克意小心翼翼地規避着所有可能造成自己出血的地方，一旦出血，他就不得不面臨着不可估計的疼痛和危險。

這是所有血友病患者憂慮的事情，而彭克意正是一個血友病患者。血友病是一種隐形遺傳性罕見病，分為A型、B型。每一萬名新生兒中就會有一名血友病患者，以發病率估算，中國約有14萬名血友病患者，其中患者絕大部分為男性。而患者需要終生用藥。

隻有持續不斷地向體内注射凝血因子，彭克意才能努力“接近正常人的生活”。但還有很多像彭克意一樣的患者會擔心，如果發展為抗體患者，就需要注射“艾美賽珠單抗注射液”，承擔昂貴且沒有盡頭的賬單。

每年4月17日是“世界血友病日”，在這個特殊的日子，齊魯晚報記者走進彭克意等血友病患者，聽他們講述背後的故事。

彭克意從一歲起患血友病，靠不斷注射藥物與病魔抗争（受訪者供圖）

隻能清醒地忍受着疼痛

“玻璃人”，過去的報道裡，媒體這樣稱呼血友病患者。在彭克意的記憶中，他成長始終伴随着脆弱、腫痛和出血。

1993年，彭克意出生在山東濟南章丘的一個農村家庭。一歲多時的一天，彭克意一直疼得哭鬧，父母發現他的臀部有一大塊又腫又硬的淤青。父母将彭克意帶到醫院檢查，重度血友病A型的确診病例，徹底改變了這個家庭。

血友病是一種隐形遺傳性罕見病，按照缺乏的凝血因子不同，血友病分為A型、B型，其中A型（凝血因子Ⅷ缺乏）占比約80%-85%。該病發病率約為萬分之一，以發病率估算，中國約有14萬名血友病患者，其中患者絕大部分為男性。血友病患者凝血時間延長，終身具有輕微創傷後出血不止甚至自發性出血傾向，臨床主要表現為關節、肌肉、髒器的自發性出血，缺乏治療可導緻慢性和緻殘性的關節疾病，若出血點涉及腦部或其他主要髒器，短時間内即可導緻不可逆的身體損傷甚至危及生命。

父母不希望在他們眼中身患“絕症”的兒子，成為别人眼中的“另類”，于是将他送進了幼兒園。彭克意每周都會有一兩次關節不明原因地腫脹和出血，他會疼得整宿整宿地睡不着覺。“關節腫起來就像氣球似的。”即便累到睡着，彭克意仍然在睡夢中發出疼痛的呻吟聲。

除了硬抗，彭克意沒有更好的辦法。

上初三時的一天，因為爬樓梯，彭克意的髂腰肌嚴重出血，回家躺了将近兩個月。髂腰肌的損傷和兩個月沒有活動，彭克意發現自己已經失去了行走的力量。“即便躺着，身上還是會有地方出血。這裡疼完那裡疼，連呼吸都是疼的。”彭克意無奈辍學在家，徹底結束了校園生活。

最嚴重的時候，彭克意一年出血超過80次。有時候，他感覺到身體某一處關節不對勁，一個小時内能夠腫到正常關節的兩倍大。疼痛是持續刺激的，有時候一次持續三五天，有時候幾個月。可惡的是，他昏不過去，隻能清醒地忍受着疼痛。

“最好的青春就是在家裡躺着度過的。那時候，我已經覺得自己沒有未來了，隻能等死。”

身體成了“藥瓶”，自己給自己打針

2009年，一次偶然的機會，彭克意得到北京血友之家聯系的贈藥——“人凝血因子Ⅷ”。輸入“人凝血因子Ⅷ”後，彭克意第一次在腳踝腫脹的情況下，睡了個好覺。

“既然不會死，當然要好好活，反正都會出血，不如多做些什麼。”看到有藥可醫的希望，彭克意決定走出家門。

2011年，彭克意到一家培訓機構學習電腦維修。當時彭克意的身體狀況很差，隻能坐在帶輪的椅子上滑行。之所以不用輪椅或者拐杖，是因為他的肘關節稍不注意，就會出血。

2011年底，彭克意想找一份工作，攢錢買藥。在參加過多次招聘會，投出海量簡曆，頻頻因為患有血友病而被拒後，彭克意逐漸變得心灰意冷。

沒想到，有一家電腦維修店通知彭克意面試。為了這個難得的機會，彭克意特意打扮了一番。但是因為左腿伸不直，左腳就夠不到地，彭克意隻能在鞋裡墊上厚厚的增高鞋墊。幸運的是，彭克意通過了面試，但他剛開始隻能拿到一個月1000多元錢的實習工資。

夠不到地的左腳

而這時，彭克意體重60公斤左右。一瓶200單位的“人凝血因子Ⅷ”價格是398元，他每個月使用六到八瓶藥，一個月的藥費3000元左右。“每個月湊來湊去隻能湊這些錢，所以隻能用這麼多藥。”彭克意說。

一個既現實又無奈的問題是，怎麼買藥呢？父母每個月會補給彭克意一部分錢，湊夠3000元錢，彭克意就到血液中心買七八瓶藥。買完藥，彭克意再将發票給媽媽拿去報銷，大概能報銷2000元錢左右。媽媽報銷完的錢給他，他再攢夠錢繼續去買藥。如此循環。

報銷需要等一個多月，這就意味着彭克意需要用這七八支藥撐到下個月把藥買出來。所以他舍不得用足量的藥，隻是疼的時候才打上一針。

為了省下醫院的器械費、手續費等，彭克意便在出租房附近找到一家小診所，請求對方幫忙打針。

2012年的一天，天還沒亮，彭克意就疼醒了。彭克意本能地感知到自己的腿已經開始腫脹，但是這個時候小診所還沒有開門，但他需要熬到天亮才能去打針。

兩個小時以後，已經錯過了最佳的藥物治療時間。彭克意試探着将腳碰到地面，但這個時候，他已經疼得無法走路了。

彭克意疼急眼了，決定嘗試着給自己打針。他心想：“針眼穿過皮膚的那一下能有多疼，總比身上這些地方疼得輕多了。”

彭克意央求房東幫他把藥從冰箱裡取出，然後他拔下了注射器的針帽。彭克意眉頭擰緊，一邊回憶着醫生幫他注射時的動作，一邊右手拿着注射器将針頭紮進了左手的靜脈血管，将藥推了進去。這一針，順利得有些意外。

但第二天，彭克意沒有了之前的好運氣。他紮了好幾針，要麼就是沒有紮進靜脈血管，要麼就是出現回血的情況，最後他忍痛到了診所。彭克意向醫生講述前一天經曆，講着講着就哭了。醫生給彭克意做了演示，并教了他注射的技能。

自己給自己打針

經曆了這一次的生死掙紮，彭克意也感受到自己掌握注射技能的重要性。從那以後，他開始自己給自己打針。當左手布滿針眼無處下針時，彭克意練就了左手紮右手的技能。他說，“不管是左手紮右手，還是右手紮左手，我都已經慢慢習慣了。”

母親患癌父親出車禍，他成了體格最好的人

小時候，彭克意總會重複一個夢境。“爸媽萬一身體有什麼狀況，而我的腿剛好也腫着。他們說渴了的時候，連小孩都能倒杯水，可我卻做不到。我特别害怕那種無力感。”

“人凝血因子Ⅷ”這種藥物，有止血功能，卻沒有關節修複功能。彭克意的身體狀況還是在持續惡化，所以他想做雙膝關節置換手術。

這也成了引發他與父母之間“戰争”的導火索。一方面，籌錢難，父母無力支付手術費；另一方面，父母恐懼手術的風險。

通過網絡衆籌，彭克意解決了一部分手術費。2017年正月十七，彭克意終于做了雙膝關節置換手術。

彭克意以為會迎來新生，卻在術後一個半月複查時，發現膝蓋有粘連的情況，需要二次手術。因為備下的藥不足，造成出血，彭克意這一次整整疼了一個多月，體重也從120多斤驟降到86斤。

術後腿部矯正治療

2018年下半年，在彭克意的身體恢複得越來越穩定時，他的生活又被撕開一個大口子。彭克意的母親查出了乳腺癌。

慶幸的是，母親住院的時候，彭克意沒有發作。母親經曆手術、化療、鍛煉，彭克意都陪伴在母親身邊，一起撐了下來。

彭克意的生活沒有就此平靜。

2020年，母親确診肺癌。同年臘月，父親出車禍，腰椎有所損傷。彭克意無奈地說，“以前我是家裡體格最差的，現在我成了家裡體格最好的。”

“病孩子”成了會長，從幫助自己到幫助别人

彭克意深知，一個“病孩子”，拖垮的可能不僅僅是自己和父母，可能拖垮幾代人。

2016年，作為北京血友之家濟南會員單位，濟南血友之家成立。2020年，濟南血友之家正式注冊，彭克意擔任會長。“因為淋過雨，也想為更多人撐傘。”彭克意希望讓更多患者和家長具備積極規範的治療方式和面對出血的處理技巧。

趙豔娜與彭克意相識，是因為自己的孩子小林患有血友病A型。

小林考上大學，是讓趙豔娜覺得這輩子最有成就的事情。“孩子以前都坐在輪椅上了，我們害怕他一輩子都站不起來了。”回想起來，趙豔娜仍然感到後怕。

2002年，小林出生在泰安新泰市的一個農村家庭。兩歲時，小林不小心摔倒，頭磕在床頭，他突然口中“噴血”。在被确診為“血友病A型”之前，小林被誤診為腸胃炎、腦出血，耽誤了治療時間。當醫生告知小林患有血友病這種“絕症”時，趙豔娜和丈夫抱頭痛哭。

小林需要終生用藥。對于小林的家庭來說，這是個承受不起的無底洞。

為了給孩子及時治療，趙豔娜夫妻倆決定搬到濟南，一邊打工，一邊照顧孩子。因為怕小林磕碰導緻身體出血，趙豔娜将家裡的桌角都貼上了防撞貼，家裡幾乎不存在任何“直角”。

趙豔娜将家裡的桌角都貼上了防撞貼

小林喜歡念書。他告訴趙豔娜：“媽媽，我不敢停下，我一直向前跑就感覺輕松一些。”小林越努力，越懂事，趙豔娜越心酸。

小林上四年級的時候，額頭磕到凳子角，淌得滿臉都是血。送到醫院後，小林打上藥。晚上，小林睡着後，血從小林的額頭往外淌。而眼淚，從趙豔娜的眼睛裡往外淌。這次治療，總花費是8000多元錢。

趙豔娜也是後來參加彭克意組織的血友之家活動中，了解到按需治療和預防治療的差别，以及預防治療的好處。

高二時，小林的腿腫到無法走路。“那一次，孩子撕心裂肺地喊疼。”因為病情積累時間過長，小林坐上了輪椅。

小林沒有放棄讀書。有一次，在到外地考試時，因為坐車時間長，小林的腳腕腫了起來。這是危險的信号。趙豔娜隻能在病友群求助，彭克意緊急幫忙聯系藥和醫院。趙豔娜接回小林時已經是晚上十二點，匆忙送到醫院打上了“救命藥”。“以前不懂，孩子嚴重時才打藥，現在孩子終于能夠按期打藥。”趙豔娜感慨。

現在小林在讀大二，正準備考研，希望将來研究血友病課題。“孩子身體好好的。”就是趙豔娜最大的心願。

面對高昂藥費的生死徘徊

作為終生使用藥物，凝血因子用量與患者體重直接挂鈎。彭克意現在體重80公斤左右，按照标準用藥量，他需要至少隔一天注射700單位“人凝血因子Ⅷ”。但是，根據自己的支付能力，彭克意隻能三天用藥一次，一次打1000單位。一瓶1000單位的“注射用重組人凝血因子Ⅷ”價格是3000多元錢，一年需要用藥120多次，一年總藥費是36萬元左右。按照居民醫保年度最高報銷25萬的額度，彭克意隻能夠打80次，剩下的40次就需要再想辦法。

随着醫保報銷額度加大，加上各種援助基金，以及參與臨床試驗項目，彭克意的藥費問題正在逐步解決。

對于彭克意來說，他盼着兩個事兒：一個是，今年跟女友結婚後，能過上穩定的日子。二是，把血友之家繼續做下去，不管走到哪一步，繼續走下去。

彭克意今年将與女友結婚

但還有很多像彭克意一樣的患者會擔心，如果用藥不規律，從而變成抗體患者。這樣的擔憂，已經是一些人需要面對的現實。抗體患者作為“罕見病中的罕見病”，而成為抗體患者就意味着，再注射凝血因子就會無效。

日前，血友之家微信公衆号為《比“無藥可醫”更令人絕望的是“有藥難及”——中國血友病患者緻羅氏制藥的一封公開信》，引發大家對血友病A抗體患者的廣泛關注。

北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤

北京血友之家罕見病關愛中心理事長關濤介紹，據血友之家不完全統計，2021年全國血友病A抗體患者約1000人（為血友之家APP用戶主動申報彙總結果，真實數據應遠大于該數量），其中全年出血24次以上的抗體患者達35人，占有出血登記患者人數的20%。

“艾美賽珠單抗”是羅氏制藥的一款創新藥，于2018年12月在我國正式獲批上市，是目前國内上市的唯一一款适用于血友病A抗體患者的預防治療藥物，可顯著降低A型抗體患者的出血事件。

關濤介紹，作為終生使用藥物，該藥用量與患者體重直接挂鈎，标準用量為1.5毫克/周/公斤，按照銷售價格8100元/30毫克的定價計算，患者年治療費用約為2萬元/公斤，體重60公斤的患者年治療費用将達到120萬元，即便體重較低的兒童患者年治療費用也達到數十萬元。高昂的藥價令抗體患者從原來的“無藥可醫”，無奈的轉變為“有藥難及”。

據彭克意講，濟南應該還沒有患者使用“艾美賽珠單抗”。考慮到研發成本高等因素，藥企降價并不是一蹴而就的事情。關濤說：“從沒有藥，到有治愈感，跨度是非常巨大的。我們希望艾美賽珠單抗能夠降價或者入醫保，這樣患者才能用得起。”

而在“艾美賽珠單抗”降價之前，這一部分打不上藥的抗體患者，隻能面對高昂的費用做着生死徘徊。

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