白血病，是兒童惡性腫瘤中的“緻命殺手”。對于少數高危複發難治的白血病患兒來說，長期存活成為一種奢望，“複發”兩個字就像無情的命運審判官，常常給予苦苦支撐的家庭緻命一擊。

近期，南方科技大學醫院血液内科連續成功開展兩項具有國際領先水平的新技術，為兩個生存希望渺茫的白血病患兒帶來新生的希望。

據悉，這兩項技術目前在國際上尚未見相關病例報道研究，一個是運用小劑量亞砷酸聯合靶向藥物治療複發難治急性早幼粒細胞白血病，使腎移植術後M3白血病複發患者得到緩解；另一個是應用CD19/CD22 CAR-T細胞免疫技術序貫造血幹細胞移植治療兒童急性淋巴細胞白血病，讓複發難治惡性血液病患兒得到緩解。

南科大醫院血液内科醫生查房。

8歲白血病患兒腎移植後複發

醫生再次助她闖過“鬼門關”

8歲的小沐，曾經是一名急性早幼粒細胞白血病（M3型白血病，APL）患兒。由于病情複發，今年5月，她來到了深圳南方科技大學醫院血液内科。

5年前，年僅4歲的她，被診斷為“急性早幼粒細胞白血病，DIC，溶血尿毒綜合征”。南方科技大學醫院血液内科周晉教授團隊經過探索治療，将她從死亡線上拉回，小沐的白血病病情得到緩解。

不幸的是，因為合并溶血尿毒綜合征，孩子的腎髒已經受到了永久損傷。

後續3年裡，患者家屬領着孩子踏上了治療腎病的漫漫長路，沒有辦法再進行白血病的鞏固治療。

2019年6月，7歲的小沐經曆了腎活檢、規律透析、自行腹膜透析等等艱難的過程，終于進行了腎移植。腎移植後，小沐需要長期吃免疫抑制劑。藥物對白血病可能産生的影響是血液科醫生一直擔心的問題。

果不其然，今年5月小沐的血常規出現異常，骨穿證實了M3白血病複發。

M3緩解後進行腎移植的成功病例尚未見報道，腎移植後M3白血病複發再治療的情況更絕無僅有，家屬都已經做了最壞的打算。

如何再次和死神搶人？周晉教授又一次探索制定了小劑量亞砷酸聯合靶向藥物治療的方案，将小劑量BCL-2抑制劑與小劑量亞砷酸聯合，針對不同的機制對抗白血病細胞，使藥物之間起到協同作用。

雖然小沐在以往治療過程中消化道、腹腔反複感染，給治療增加了難度，但是此次周教授制定的個體化治療方案，并未對小沐移植腎的功能造成明顯的損傷。

經過長達56天的治療後，小沐的白血病完全緩解，并且達到了分子生物學緩解，複查骨穿PML-RARα融合基因也轉陰。

小沐又一次幸運成功闖過了鬼門關。

“這可能與如此複雜急重的患者很少能夠長期生存有關。如果再次與死神博弈成功，這是小沐生命的奇迹，也将為團隊對未來腎移植患者複發M3白血病患者救治提供寶貴經驗。”周晉教授團隊在國内首次運用小劑量亞砷酸聯合靶向藥物治療腎移植後M3白血病複發患者，取得了既是期望之中也在意料之外療效。國際尚無相關研究報道。

白血病患兒高危複發難治

雙靶CAR-T細胞治療初顯成效

複發，是白血病患兒及家庭的夢魇。

對于大多數急性淋巴細胞白血病-B 細胞型（B-ALL）的患兒，經過3年漫長的化療，最終可能回歸正常生活，但也有少數高危複發難治的兒童，被拒于生門之外。

今年6歲的小姜，就像是一位被命運判了死刑的孩子。

2019年8月，小姜被确診為B-ALL伴有TP53突變。經過數次大大小小的化療後，小姜的TP53 仍舊為陽性。

今年9月16日，小姜在父母陪伴下，再次來到南方科技大學醫院血液内科找周晉教授就診。複查顯示，小姜的TP53基因結果為胚系突變47.2%。B-ALL、TP53陽性、還有着種種髓外浸潤的表現，所有一切都表明:這是高危難治性易複發的白血病患兒，隻有移植才能博回幾許生機。

移植費用高，等候時間長，還有複發風險。可如果不移植，或者等候移植時間長，就隻能夠等待死神的降臨，進退兩難，不知所措。

還有其他辦法嗎？正在大家一籌莫展時，南方科技大學醫院血液内科周晉教授沉思良久後緩緩說道:“或許還有一種辦法，CAR-T細胞治療後緊接着進行移植”。

CAR-T細胞治療作為一種新型治療手段，這個團隊已經應用5年，并且取得良好的成效。團隊經過檢索，目前國内外均未見CD19/CD22雙靶CAR-T細胞輸注序貫造血幹細胞移植治療複發/難治性B細胞惡性血液腫瘤的公開研究報道，也就是沒有前例可借鑒，但是周晉教授決定大膽一試。

經過充分溝通，他帶領團隊為小姜進行CD19/CD22 CAR-T治療，之後序貫造血幹細胞移植。CAR-T細胞輸注後，患者表現為中度發熱，外周血中性粒細胞下降，診斷CRSI級。通過PCR技術檢查，患者CAR-T細胞拷貝數達到預期，複查骨髓達到完全緩解。

完全緩解後的小姜和他的家人，終于能暫時安下心來，小姜的命暫時保住了。下一步，序貫異基因造血幹細胞移植對于他們又是一場考驗。

運用CD19/CD22 CAR-T序貫造血幹細胞移植治療将為複發難治的白血病患兒提供了寶貴的救治經驗。南科大醫院李麗敏主任醫師表示，未來南科大醫院将不斷深入CAR-T細胞治療的專科特色，為更多難治白血病患兒帶去生的希望。

【見習記者】劉珊

【通訊員】黃賢君

【作者】 劉珊

健康情報局

來源：南方 - 創造更多價值

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