罕見病藥品概念圖。圖/IC photo

“祝賀國産氯巴占成功上市！”“終于又為癫痫患者解決了一個難題。”“真的很感動，謝謝每一個為此努力過的人……”據人民日報健康客戶端報道，10月22日，在國産氯巴占片上市發布會上，一條條祝賀氯巴占上市的評論不斷刷新着，這是不少罕見癫痫病患兒家屬期待已久的事情。

雖然氯巴占是一種小衆藥品，但近年來該藥多次引發社會的廣泛關注。以前與氯巴占有關的多為負面消息，比如又有罕見癫痫病患兒因缺乏這種藥而陷入治療的困境、家長為救罕見病兒購藥涉嫌販毒等。2021年，一篇《1000多位罕見病患兒家屬聯名求助：我們的孩子需要氯巴占！》的文章，更是将其推上了輿論的風口浪尖。

類似事件的背後，是情與法之間的激烈沖突。一方面，氯巴占是罕見癫痫病的特效藥，沒有這種藥，患兒的症狀極難控制，不讓患兒使用這種藥，不合情理；另一方面，氯巴占在國内尚未合法上市，并且氯巴占具有成瘾性，屬國家二類精神管制藥品，代購和私自交易這種藥，于法不容。

為了化解這道難題，相關部門一直在努力。如果說，國家衛健委相繼發布《氯巴占臨時進口工作方案》等文件，是化解燃眉之急的臨時舉措，那麼此次國産氯巴占片上市，則屬徹底解決問題的長遠之策。除了研發進展可圈可點之外，“上市”二字還預示着氯巴占在國内已具合法身份，技術和司法層面的雙突破，将使罕見癫痫病患者的用藥難題迎刃而解。

2022年1月1日，醫生為患者注射諾西那生鈉注射液。新京報資料圖

民有所呼，我有所應，針對罕見病患者的急難愁盼，理應多一些特事特辦的“罕見力度”。事實上，國家政策也沒少對罕見病患者網開一面，給予特殊照顧。

比如，過去治療脊髓性肌萎縮症這種罕見病的諾西那生鈉注射液每針70萬元，由于價格太貴，很多人對其大幅降價和納入醫保不抱奢望，但醫保部門敢為難為之事，該藥通過“靈魂砍價”，價格降至每針3.3萬元，并被納入醫保。醫保報銷後，患者隻需個人支付幾千元，很多家長因此喜極而泣。

再如，2022年國家醫保目錄調整，有344個藥品通過初步審查，其中罕見病用藥有19個，占比很大。藥品納入醫保目錄的過程嚴謹、要求嚴格，有時可謂百裡挑一。但目前國内67%的上市罕見病用藥已被納入醫保目錄，如此高納入比例，是任何一類藥品都不曾有過的特殊待遇。

據悉，此次國内上市的國産氯巴占片規格為10mg/片，每盒28片，定價84元每盒。“全球最低價格”也為經濟困難的用藥家庭減輕了負擔。

每個生命都值得珍惜，罕見病患者的任何合理用藥需求都值得尊重，特事特辦地幫助他們，應該成為常見行動。

無論是自制“化合物”，還是上市氯巴占仿制藥，技術難度都比較小，更大範圍化解罕見病用藥難題，還要有敢啃“硬骨頭”的決心和能力。

罕見病用藥如此緊缺，除了市場交易和藥品流通等方面存在障礙之外，最根本的問題是特效藥品種稀缺，研發進展緩慢。因此，應通過購買研發成果、發放研發補貼等方式，激勵罕見病藥品的研發與生産。

罕見病藥品有充沛的源頭活水，有通暢的中間渠道，方能将更多質優價廉的特效藥、救命藥送到罕見病患者手中，切實護佑民衆生命健康。

撰稿 / 秋實（醫務工作者）

編輯 / 徐秋穎

校對 / 趙琳

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