來源：人民日報健康客戶端

“内分泌疾病是一個全身性的疾病，在很多情況下是比較隐匿、不容易發現的，且病因也複雜，這樣就需要更多基層醫院和綜合醫院提高對内分泌疾病的認知，及時發現内分泌系統的疾病，給患者帶來健康方面及時的保障。”北京朝陽醫院内分泌科主任王廣教授指出。

3月10日，國家衛健委衛生發展研究中心研究員趙琨教授、北京兒童醫院内分泌遺傳代謝中心主任鞏純秀教授、北京朝陽醫院内分泌科主任王廣教授、維昇藥業首席執行官兼董事盧安邦做客人民日報健康客戶端2022“兩會健康策”系列訪談，聚焦“建立内分泌疾病精準防控體系”，實現慢病系統性管理和精準治療。

内分泌疾病患兒的用藥需求仍得不到滿足

北京兒童醫院内分泌遺傳代謝中心主任鞏純秀教授介紹說，兒科的内分泌系統疾病種類很多，其中很多都屬于罕見病，有一部分診斷涉及症狀問題，比如大家關注比較多的矮小。

“一定要分清楚哪些是真正的疾病，哪些隻是表象，不要盲目追求長高。一方面不要亂用藥，另一方面，如果确有疾病也不要諱疾忌醫，要及時診斷、及時治療，不要錯過真正的生長期。對于該治的身高相關的疾病一定要早治、長療程，而且是規範治療、安全用藥，這樣才能夠達到降低生長遲緩率的目标。”鞏純秀說。

“目前，一些兒童矮小相關的疾病治療率非常低，主要是因為病人的依從性比較差，對于長時間每一天打一次生長激素，對于孩子和父母而言都是很難堅持的。” 維昇藥業首席執行官兼董事盧安邦說，“在新藥研發方面，我們在内分泌領域可做的事情還非常多，對于生長激素缺乏的矮小症而言，我們要做的就是研發，讓藥物注射的頻次大幅度下降。”

國家衛健委衛生發展研究中心研究員趙琨指出，目前在兒童内分泌疾病方面還存在很多問題，特别是在内分泌系統兒童用藥方面，藥品短缺、缺乏兒童劑型等問題，都導緻内分泌疾病患兒的救治需求得不到滿足。對兒童來說，他們完全是另一個群體，所有生理、生化以及對藥品在體内發生的藥代動力學絕不是縮小的概念，所以我們要為兒童量身定做、為不同生長階段的兒童打造适合他們生理特點的藥物。同時，我們要規範兒童的診治治療，如果有藥，要個據兒童不同生長時期給他們适宜的藥物，而不是讓兒科醫生隻能連猜帶掰地給孩子用藥，這樣既不精準，也不科學。”

“我們鼓勵生産研發單位，特别是自主研發單位的企業可以在國家利好政策扶持下，生産兒童劑型、品規的藥物，讓患兒可以按照身高、體重來用藥。”趙琨說。

此外，“雖然近年來兒科醫生隊伍确實得到了較好的補充，但是當前兒科醫生的缺口仍然較大，培養一名優秀的專科兒科醫生需要很長的時間。”鞏純秀建議，做好兒科醫生的分級培訓，加強基層醫生的兒科專業知識和診療能力，同時要實現基層醫院與高級别醫院上下互動轉診，這樣在兒科醫生短缺的情況下，可以有效優化資源配置。

漏診、誤診、無藥可醫，内分泌患者需全周期管理

鞏純秀教授表示，慢性疾病需要長期治療，早診早治尤為重要，其中正确地診斷又是重中之重，其次就需要更好的藥品，這需要政府、醫院、企業以及患者要形成良性聯動，為患者提供有效的、良好的醫療服務。

内分泌治療領域涵蓋170餘種疾病，可發生在全年齡階段，很多情況需終身接受治療。

“現在内分泌疾病發病率越來越高，除了糖尿病以外，甲狀腺疾病，包括甲亢、甲狀激素産生過多、甲狀激素缺乏、甲狀腺功能減退、甲狀旁腺激素的亢進、以及甲狀旁腺激素缺乏等等。”王廣說。

王廣指出，我們還有很多内分泌系統疾病是不容易被發現的，比如某一種很重要的激素缺乏引起的疾病，其症狀是逐漸顯現的，導緻很多内分泌疾病表現出來的是隐匿、不典型的，但這種情況其實更危險。此外，很多内分泌系統的激素缺乏疾病在很多基層醫生中認知是不足的，加之很多基層醫院，甚至是縣級醫院，都不具備檢測内分泌激素的能力，就導緻很多内分泌疾病被漏診、誤診。

“例如甲狀旁腺功能減退，患者會出現低鈣血症、高磷、高尿鈣等表現，但這種表現一般體檢不一定會及時發現，檢測甲狀旁腺激素也有可能并不是常規的體檢可以看到的，這部分病人就會出現一些漏診的情況，患者會出現注入肌肉抽搐、乏力、肌肉疼痛等症狀，經過長時間漏診以後，甚至會表現出來腎髒功能的損傷，如果嚴重的情況下，甚至會出現氣管平滑肌的痙攣收縮，甚至會導緻窒息。”王廣說。

趙琨教授指出，慢性疾病需要全生命周期的管理，特别是對内分泌系統疾病，尤其是内分泌系統當中罕見的疾病。首先我們要依托國家搭建的強大的分級診療系統，患者可以先在家附近找到有資質的醫療機構，先進行鑒别診斷，若相關疾病超出它們的診療能力，便通過醫聯體、醫共體等系統，快速精準地轉診至上級醫院，由具備相關資質的醫療機構和醫生進行精确診斷并給出治療方案，之後再回到當地醫院進行維持治療和随訪，病情有需要時再啟動轉診機制。這樣就避免了患者在體系外流轉，甚至被小道消息、民間庸醫耽誤治療時機，進而實現慢病系統性的管理和精确的治療。

在内分泌患者用藥方面，維昇藥業首席執行官兼董事盧安邦表示，目前内分泌患者臨床上的用藥需求尚未得到滿足，尚有半數以上的疾病目前是無藥可醫的。對于一個創新藥公司而言，特别是内分泌領域，我們希望可以精耕細作，因為裡面的疾病很多，需求很大，同時我們在做新藥開發的時候，也想到企業的社會責任，希望在單病種方面，例如軟骨發育不全和甲旁減，都可以助力相關機構建立起更多的國内基礎流行病學數據。

責編：邱越

主編：張赫

校對：王艾冰

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