每年的9月是“國際血液腫瘤關注月”，旨在提升大衆對血液腫瘤的認知，血液系統惡性腫瘤主要包括白血病、淋巴瘤、骨髓瘤三種類型。而急性髓系白血病（AML）是成人中最常見的急性白血病類型，在過去10年間，AML的發病率在不斷上升，然而患者生存率并沒有明顯的改善。

白血病是一類造血幹細胞惡性克隆的疾病，由于白血病細胞的克隆性導緻增殖失控、分化障礙、凋亡受阻，因此在骨髓和其他造血組織中出現大量增殖累積，并浸潤其他非造血組織和器官，同時還會抑制正常的造血功能。

在流行病調查中顯示，在我國惡性腫瘤導緻的死亡率中，白血病分别居于男性第6位和女性第7位，在兒童和35歲以下成年人中則居首位。

近年來，由于科學研究、技術等進步，白血病的治療方面也有了極大的改善。在白血病宣傳月，Jeffrey R.Schriber博士回顧了白血病的治療進展。

醫學博士Jeffrey R.Schriber在接受采訪時說：“白血病治療的所有變化，事實上，在大多數血液系統惡性腫瘤中，在過去 5 到 10 年終都在以驚人的速度發生着”。

在白血病治療模式長期沒有改變之後，對疾病病理學和分子靶向的理解的更新改變了許多患者的前景。急性和慢性白血病的治療方法都經曆了演變，而這種演變給患者提供了更好的生存結果和更耐受的治療方案。

白血病包括急性髓細胞性白血病 (AML)、急性淋巴細胞性白血病 (ALL)、慢性髓性白血病 (CML) 和慢性淋巴細胞性白血病 (CLL)，研究不同類型白血病相關的潛在分子因素，可以使醫生能夠做出明智的決定來積極治療白血病患者。

FLT3過度表達意味着AML的不良預後，而ALL則不然，異基因HSCT對這類型的患者來說更關鍵。

因此，研究人員開發了FLT3抑制劑，第一個是midostaurin（Rydapt, Tauritmo），通過大型随機臨床試驗，發現接受midostaurin治療組在無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）中有明顯的優勢。Schriber博士說：“從AML的角度來看，這是20多年來白血病治療的第一次重大變化。現在，要立即做的就是檢測患者是否為FLT3陽性。如果是，則添加midostaurin，或者至少還有2種其他靶向FLT3的藥物。”

而此時，這種新認識導緻了其他療法的出現，用于IDH1突變的ivosidenib（Tibsovo）和用于IDH2突變Enasidenib（Idhifa），目前對這兩種情況都有抑制劑。

AML患者的平均年齡約為65歲。其中許多患者，尤其是患有FLT3陽性或更嚴重疾病的患者，會考慮接受異基因HSCT。這類型的患者通常病得很重，可以使用一種針對BCL-2的口服抑制劑Venetoclax，且可與常用的耐受性良好的藥物聯合使用。

以前遇到白血病患者，讓患者進行骨髓活檢，确診白血病類型及其亞型，想讓他們盡快接受治療。但是這兩年，德國研究聯盟白血病的急性骨髓性白血病登記處的一項研究表明，患者其實不必立即進行治療，如果等待結果，看看是FLT3-、IDH1-還是IDH2陽性，再确定、調整療法。

在成人中，80%的白血病患者患有AML，可能有20%或30%患有ALL。但在兒童上則是相反的。目前兒童ALL治療效果非常好，因為大多數的患者都會接受強化治療。而對于成人ALL患者來說，起治療方案上也在兒童治療方案上得到了啟發。

在ALL中，通常看到患者是費城陽性還是費城陰性。費城染色體是9号和22号染色體之間的一個易位，它可以引起CML，但它也是ALL的典型特征。酪氨酸激酶抑制劑（TKI）療法的出現改變了這一切。多年來，一直使用這些藥物來治療成年人。但最近，有數據顯示，随着得到更好的TKI，可能不再需要為所有這些病人進行造血幹細胞移植。

現在知道，在 ALL中，患者可能會進入緩解期，但他們還沒有達到分子反應。嵌合抗原受體（CAR）T 細胞改變了我們的工作，尤其是在年輕的 ALL 患者中。可以挽救以前無法救治的患者，這些患者中有很多是兒童。

有一種全新的治療CML的藥物，叫做asciminib（Scemblix），它針對不同的領域。在那些其他TKIs失敗的罕見患者中，這種藥物比我們在一項大型随機試驗中與之比較的一些其他藥物更有效。通常認為CML是一種容易處理的疾病，而現在有一些東西可以在它更難治療時使用。

CLL是最常見的白血病類型。能夠識别出TP53等生物标志物，這表明該疾病将更具侵襲性。觀察患者是否有免疫球蛋白基因突變，這具有良好的預後。

最大的變化是從10年前曾經做過的化學療法轉向免疫療法。Venetoclax可以與抗體療法一起使用并且非常有效，但它可以使血細胞計數減少一點，從而使患者生病。另一組藥物是布魯頓酪氨酸激酶BTK抑制劑。BTK與惡性細胞的生成和增殖方式有關。有多種有效的BTK抑制劑，現在已在許多患者中使用。因為這些方案，CLL患者可以不再接受化療。

Schriber博士認為最艱難的是，面對白血病複發患者，行動永遠不夠快。雖然已經取得了很大的進步，但仍然有許多患者無法被治愈。因此仍然需要快速調整并發現如何盡可能多地将藥物組合使用，以獲得更好的療效。

分子靶向藥物及免疫治療藥物在白血病中的研究和進展是非常多、非常重要的。靶向藥物中，絡氨酸激酶抑制劑已經進展到了第二代，主要優勢是可以降低高危患者的疾病進展。免疫治療方面，CAR-T細胞療法也已經在CD19、CD22上于部分ALL的治療上取得不錯的療效。

未來的治療上還需繼續對分子層面的變異進行研究，緻力于尋找更有效和可靠的治療靶點。

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