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多發性硬化最新版指南

14年前，電影《一公升的眼淚》模糊了萬千觀衆的視線。因主人公亞也的命運多舛，年少懵懂的北京女孩毛毛也曾淚濕衣襟。

“從知道生病到微笑着面對大家，至少需要一公升的眼淚。”2014年4月，花樣年華的毛毛像亞也一樣遭遇人生重創——被确診患有罕見病——多發性硬化。在一句句“為什麼是我”的追問和随時可能決堤的眼淚中，她漸漸接受了現實，也記住了這句如同内心獨白般的經典台詞。

幸運的是，在已确認的7000多種罕見病中，僅1%的罕見病有有效治療藥物，多發性硬化就是其中的一種。家人的不離不棄，讓毛毛的人生一步步走向光明。如今，28歲的她再次重溫這部電影，亞也的一句“我決定承認現在的我”，道出了毛毛内心的堅定。

“人不可以逃避苦難，亦不可放棄希望。”毛毛說，史鐵生的這句話指引她，為更多的人帶去生的希望。自21歲被确診，7年間，雖然經曆過多次複發，但在與病魔鬥争的同時，毛毛讀完了大學，加入了病痛挑戰基金會，與病友們站在一起，為戰勝罕見病披荊斬棘。

“為什麼是我”

2013年國慶節期間，毛毛接了個發傳單的兼職。一天下來，精力充沛的她第一次感到異常疲累，但是她完全沒有意識到這是多發性硬化在向她傳遞“信号”。

之後，病魔肆虐，疾病初期的疲累症狀逐漸進展到不能走直線、不能爬樓梯，甚至是不能走路。期間，毛毛多次就醫，均被告知年輕人經常熬夜太累了。

2014年春天的一天，買菜回家的媽媽讓毛毛幫忙開門。“哦”了一聲後，她發現自己的身體完全不聽使喚，已邁不開腳步，驚慌失措間首次意識到問題的嚴重性，在休息了一晚上症狀都沒有恢複的情況下，才在父母的陪伴下到大醫院就診。經過一系列檢查、多個科室醫生的會診之後，終于“塵埃落定”——多發性硬化。

“為什麼是我？”這是毛毛内心不斷重複的疑問。

而多發性硬化的發病原因至今未明，據中國免疫學會神經免疫分會主任委員胡學強教授介紹，多發性硬化是一種嚴重、終身、進行性、緻殘性的中樞神經系統脫髓鞘疾病，好發于20歲-40歲的人群，且女性患者居多。

肢體運動障礙、感覺障礙、疲勞和平衡障礙等都是多發性硬化常見的臨床表現。85%多發性硬化屬于複發緩解型，作為一種病程進展性疾病，如果未能得到有效治療，約50-60%的患者最快5年會進展為繼發進展型多發性硬化。患者可能出現無法緩解的行走困難、認知損害、視力損害等症狀，嚴重影響工作和生活。據統計，“43%的患者生活不能完全自理，88.5%的患者因此失業失學。”胡學強說，我國約有3萬多名多發性硬化症患者，“2018年，首批121種罕見病被納入《第一批罕見病目錄》，多發性硬化就是其中之一。”

“越早幹預越好”

雖然，毛毛的就醫過程并非一帆風順，但與其他病友相比，彎路走得并不多，就診也較及時。據她介紹，在目前能取得聯系的3000餘名病友中，很多人輾轉多年才得以确診。

因為罕見，即便是臨床醫生也知之甚少，再加上症狀不典型，進一步增加了确診的難度。多種因素下，在我國，多發性硬化的平均确診時間長達1年，近50%患者曾被誤診。

“越早治療，堅持治療效果越好。”毛毛早已明白這個道理，也通過自己的努力幫助病友早日走出誤區。

多發性硬化屬于神經免疫性疾病，我國神經免疫專科醫生人數還不多。同時，優質醫療資源集中在大城市，其他地區相對薄弱，患者在大城市才能得到正确診斷。為此，胡學強認為，要突破原有診療的壁壘，探索以患者為中心的罕見病診療模式。

據他介紹，中國免疫學會神經免疫分會牽頭，在全國建立了首批20多家多發性硬化診療中心，打造高質量、高标準的患者管理體系，利用中心輻射周邊的聯動轉診機制，提升綜合診療能力。

多發性硬化的早期幹預能有效控制急性期發作症狀，減少複發頻率和嚴重程度。胡學強呼籲，提高公衆，尤其是患者對該疾病的認知尤為重要。患者一旦出現四肢乏力，視力下降，感覺異常，走路不穩，就應該引起足夠警惕，及時就醫，從而延緩疾病進展，為自己赢得更多獨立行走和生活的時間。

“複發給我帶來深深的恐懼”

毛毛的多發性硬化在急性期治療後得到很好的控制，使其一度誤認為身體已無大礙。尤其是在面對價格高昂的藥物時，有兩次遇到斷藥超過一個月的情況。

“我當時想，少吃一回藥沒有關系。既節約了金錢，又免去了身體的皮肉之苦”就是這一念之差，導緻了疾病的複發。毛毛說，複發帶來的打擊甚于被确診，自己陷入深深的絕望與自責。随之而來的治療-再複發-再治療，又使其認為自己将永遠掙紮在疾病的深淵。

多發性硬化的欺騙性使很多患者像毛毛一樣走了彎路。胡學強說，多發性硬化的治療分為急性期和緩解期兩種。在急性期，臨床多采用短療程大劑量糖皮質激素沖擊療法來減輕急性發作症狀。症狀得到緩解後，患者應該接受緩解期治療，即控制疾病進展、預防複發，也被稱為疾病修正治療（DMT）。

而疾病修正治療很難讓患者産生直接的“獲益感”，再加上用藥花費等原因，很多患者中途自行斷藥，導緻疾病複發。在我國，58%的患者一年複發一次以上。

胡學強表示，如果在疾病早期，也就是在損傷累積不嚴重和大腦修複能力未喪失前，此時，疾病修正治療的反應性最高，接受規範化治療，患者獲益最大。

“規範治療，讓病魔别再猖狂”

經曆過複發的毛毛似乎一下子長大了，從内心深處認識到了用藥依從性的重要性，也接受了用藥的必然性——藥不能停！

“就算想要回到過去，時間也不會倒流。既然這樣，我就要去接受和愛惜現在的自己，規範治療，讓病魔别再猖狂”毛毛有着與亞也相同的心路曆程，病情進一步緩解後，她不再抗拒，乖乖地按照醫囑用藥，接受規範化治療。

近5年，疾病沒再複發，毛毛像普通人一樣工作生活。她經常把那段刻骨銘心的複發經曆和經驗講給病友聽，希望他們别走自己的老路。

目前，我國共有4種疾病修正治療藥物，分别是幹擾素、特立氟胺、芬戈莫德以及西尼莫德。其中芬戈莫德和西尼莫德剛剛被納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2020版）》。芬戈莫德是具有10歲及以上兒童和成人多發性硬化适應症的DMT藥物。西尼莫德是唯一對有進展的複發型多發性硬化症患者實現神經修複，延緩殘疾進展的口服DMT藥物，彌補了這一治療領域的空白。

胡學強表示，對患者和醫生來說，芬戈莫德和西尼莫德被納入國家醫保目錄，是一個振奮人心的消息，患者可以有更多治療選擇，治療費用也會大幅降低；有利于提高規範化治療率，減少疾病複發、延緩殘疾進展。

據悉，部分省份，如北京、青島已将多發性硬化納入門診報銷範圍，但各省市醫保落地執行政策存在差異，如還未納入門診報銷範圍，患者仍面臨有了醫保，但還是“用不起藥”的困境，也有部分患者通過住院獲得報銷，造成了醫療資源的浪費。

為此，胡學強與毛毛呼籲，希望加速醫保政策在各個省市的落地執行，讓更多患者能夠最大化享受到醫保政策的紅利，實現“健康中國，一個都不能少”的願景。

文：本報記者 王天鵝

來源： 健康報

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