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基因療法可以治愈艾滋病嗎

健康 更新时间:2025-03-18 21:08:43

  基因療法可以治愈艾滋病嗎?最新報道稱,基因療法有望治愈艾滋病,但是目前的研究還處于初級階段,需要進行更多的試驗。基因治療被認為是取代藥物治療的可行方法。研究人員希望通過對感染個體體内嵌入一個或多個基因,來抵抗病毒。迄今為止,所有藥物都不能根治艾滋病,隻能抑制HIV的複制。所以人們也把根治艾滋病的希望寄托于基因療法。

  艾滋病的基因療法比較複雜,是要從被感染的人體T細胞中用基因剪刀剪除HIV的基因片段或整個基因組,因為HIV是一種逆轉錄病毒,在感染人的細胞(主要是CD4+T細胞)時,會将自身的RNA逆轉錄為DNA後插入到宿主基因組中以便進行複制和合成新的病毒顆粒。為此,必須找到人體T細胞中隐藏的HIV,并且要用基因剪刀精确地剪掉HIV。

  現在,美國天普大學劉易斯-卡茨醫學院神經病毒學中心主任卡尼尼(Kamel Khalili)研究小組利用CRISPR/Cas9基因剪刀對大鼠和小鼠進行試驗,首次成功地從存活的大鼠和小鼠的基因組中切除了HIV-1基因的一大段序列,從而使得HIV不再能複制。這證明能從感染了HIV的活細胞中切除HIV的基因和基因組。

  基因療法可以治愈艾滋病嗎?卡尼尼等人采用的基因剪刀就是CRISPR/Cas9基因剪刀,在此前的研究中,卡尼尼等人已經證明,CRISPR/Cas9基因剪刀能剪除來自人和動物的感染了HIV的細胞中的HIV基因,甚至是清除感染細胞中的HIV-1,而且對宿主細胞沒有任何副作用。首先,卡尼尼等人證實采用CRISPR/Cas9基因剪刀能夠從人T細胞中切除HIV-1的基因組。

  此後,卡尼尼研究團隊又着重研究是否能清除潛伏在人CD4+T細胞中的HIV,結果證明基因剪刀不僅能将HIV從T細胞中清除,而且在HIV已被根除的T細胞中,CRISPR/Cas9基因剪刀的持續存在能阻止T細胞被HIV再次感染。他們在體外開展試驗,先将來自HIV感染者的T細胞在體外進行培養,随後證實利用CRISPR/Cas9基因剪刀處理這些T細胞能夠抑制HIV複制并顯著地降低病人T細胞中的HIV數量。

  但是,上述試驗隻是在體外細胞中進行的,還沒有在活體動物身上,更不用說人身上進行試驗了。為此,卡尼尼研究團隊設計在活的大鼠和小鼠身上進行試驗。他們用HIV感染轉基因大鼠和小鼠,使HIV整合進大鼠和小鼠的細胞中。然後,研究人員使用重組腺相關病毒(rAAV)載體運送系統把CRISPR/Cas9基因剪刀運送到這兩種轉基因動物的血液中,兩周後再提取這兩種動物的大腦、心髒、腎髒、肝髒、肺部和脾髒在内的每種組織的細胞和血細胞進行檢測,結果發現,雖然這些器官的細胞中還含有HIV的基因,但HIV的特定DNA(基因)片段都被切除。在分析大鼠和小鼠體内的HIV的RNA時,發現經基因剪刀切除部分HIV的基因片段後,能顯著地降低循環淋巴細胞和淋巴結中的HIV的RNA水平,這表明HIV基因組片段被切除後,能顯著抑制大鼠和小鼠細胞中的HIV的基因表達和複制。

  當然,這隻是在活體動物身上取得艾滋病基因療法的初步進展,能否應用于人身上,還需要進行人體試驗。另一個可以考慮的方法,如果這種基因療法有效并可以應用于人時,還可以與現在的抗逆轉錄病毒藥物組合使用,從而進一步抑制HIV的基因複制。

  以上就是基因療法可以治愈艾滋病嗎的詳細介紹,希望對大家有所幫助。最後專家提醒大家,對于艾滋病這種傳染性極強的性病,預防重于治療,所以生活中大家要積極的預防艾滋病。

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