治療重症肌無力最好選擇?

這是一種罕見的慢性神經肌肉疾病，重症肌無力因病程長、難治療、多複發受到關注絕大多數重症肌無力患者均在接受藥物治療，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情；此外還有10%-20%難治型患者、15%-20%可能發展為危象的患者，成為臨床治療的重要挑戰最新消息來了，這種創新療法獲批，有望帶來突破變革，為攻克全身性重症肌無力提供了全新的治療手段

治療重症肌無力最好選擇

這是一種罕見的慢性神經肌肉疾病，重症肌無力因病程長、難治療、多複發受到關注。絕大多數重症肌無力患者均在接受藥物治療，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情；此外還有10%-20%難治型患者、15%-20%可能發展為危象的患者，成為臨床治療的重要挑戰。最新消息來了，這種創新療法獲批，有望帶來突破變革，為攻克全身性重症肌無力提供了全新的治療手段。

全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod獲美國食品藥品監督管理局批準，用于治療乙酰膽堿受體抗體陽性的成人全身型重症肌無力。efgartigimod已經成為了多年來重症肌無力創新性藥物的新突破。

作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，早在2018年，重症肌無力已被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。在我國，重症肌無力的發病率約為0.68/10萬人年，女性發病率高于男性，且以青壯年為主，許多患者首次發病多見于黃金年齡，四分之一的患者在19歲之前首次出現症狀，一半以上患者在30歲前出現症狀。

全身型重症肌無力是一種罕見的慢性神經肌肉疾病，其中IgG抗體會破壞神經與肌肉之間的溝通，導緻人體虛弱和可能危及生命的肌無力。超過85%的重症肌無力患者在發病24個月内進展為成人全身型重症肌無力，可能影響全身肌肉，進而導緻極度疲勞和面部表情、言語、吞咽和活動困難，在更危及生命的情況下，可能因為呼吸衰竭、肺部感染等導緻死亡。确認有乙酰膽堿受體抗體的患者約占成人全身型重症肌無力總人群的85%。

efgartigimod的獲批是基于全球3期臨床研究ADAPT的結果，該結果已發表于2021年7月出版的《柳葉刀·神經病學》。這項26周的随機、雙盲、安慰劑對照的全球性、多中心臨床研究，旨在評估efgartigimod在成人全身型重症肌無力患者中的安全性和療效。經過這種創新療法治療後，有明顯更多的乙酰膽堿受體抗體陽性的成人全身型重症肌無力患者是重症肌無力日常生活評分應答者。

這種創新療法何時能在中國開啟？再鼎醫藥創始人杜瑩博士表示：“中國大約有20萬名全身型重症肌無力患者，将加速創新療法惠及更多患者，滿足他們尚未被滿足的醫療需求。Efgartigimod有潛力成為中國治療成人全身型重症肌無力的同類首創的FcRn療法。”

來源：周到上海

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