審批效率再加碼?藥品是治病救人不可或缺的有力武器，國内一些患者卻面臨“境外有藥，境内無藥可用”的局面3月29日，國家衛健委就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見，國内無注冊上市、無企業生産或短時期内無法恢複生産的境外已上市臨床急需少量藥品，将可以通過“特殊進口通道”進入國内，接下來我們就來聊聊關于審批效率再加碼?以下内容大家不妨參考一二希望能幫到您!

審批效率再加碼

藥品是治病救人不可或缺的有力武器，國内一些患者卻面臨“境外有藥，境内無藥可用”的局面。3月29日，國家衛健委就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見，國内無注冊上市、無企業生産或短時期内無法恢複生産的境外已上市臨床急需少量藥品，将可以通過“特殊進口通道”進入國内。

此前，國家藥監局通過發布三批臨床急需境外新藥名單，加速引進境外新藥。新京報記者依據丁香園Insight數據庫統計，自2018年11月發布第一批臨床急需境外新藥正式名單至今，三批名單中的73個品種，已經有46個獲批，平均獲批時長321天，最短獲批時長僅為57天。

從臨床需求出發，“按需引進”

2021年7月以來，各地病友陸續反映，氯巴占被海關查扣，大量癫痫患兒面臨斷藥危機。氯巴占尚未在我國上市，一些患兒家長隻能通過海淘或代購求取孩子的“救命藥”。“氯巴占事件”的發生，再次引發社會對代購進口藥以及“境外有藥，境内無藥可用”現象的關注，也引起政府部門的重視。3月29日，國家衛健委就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》（以下統稱為《方案》）公開征求意見。

其實，在《方案》公開征求意見前，國家藥監局、地方藥監局、醫療機構及公益組織已經進行探索。2020年11月20日，全球首個獲批治療早衰症的藥物洛那法尼（lonafarnib）在美國獲批上市。浙江大學醫學院附屬兒童醫院（簡稱“浙大兒院”）與蔻德罕見病中心開展政策調研，進行醫學倫理、法律規範、用藥安全等多方面反複論證，并向浙江省衛健委和浙江省藥監局咨詢，最後由浙大兒院向國家藥監局提交臨床急需進口洛那法尼的申請。2021年6月18日，國家藥監局綜合司就浙江省藥監局提交的申請下發回複函，同意浙大兒院進口洛那法尼。

此次征求意見的《方案》，同樣是由醫療機構提出臨時進口申請，并提交相關材料，拿到複函後，醫療機構便可依據複函向口岸藥品監督管理部門申請辦理《進口藥品通關單》，此類進口藥品，無需進行口岸檢驗，由醫療機構、經營企業依法對臨時進口藥品承擔風險責任。

“面對患者的臨床需求，政府積極出台政策是件好事。”蔻德罕見病中心創始人、主任黃如方表示，監管之外（即國外上市，國内未上市）的藥物，很多患者不管是通過代購還是其他方式，其實一直都在使用。一旦出問題，對于監管機構而言，存在一定的壓力，同時也造成了市場的混亂。所以《方案》更大的意義在于，能在解決一些臨床急需藥品引進的過程中發揮重要作用。由醫療機構提出申請，患者的需求可以和臨床醫生進行對接。而醫生對于藥物的安全性、有效性等都非常了解，所以由醫療機構提出申請，會是一個解決思路。

黃如方也指出，《方案》的落地執行可能會遇到問題，因為主動申報意味着要承擔責任，醫療機構是否有意願去推動是個問題，具體執行時還需要再觀察效果。

46款藥平均審批時長不到一年

為滿足百姓的用藥需求，我國不斷深化藥品審評審批制度改革，加快新藥上市。浦銀國際證券研報中的一組數據顯示，2021年CDE新藥審批時長中位數為412天，較2020年477天有所下降。近五年，中位審批時長為400-450天，相比2012-2016年平均679天明顯縮短。

2018年5月，國家藥監局會同國家衛健委發布《關于優化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》，大幅簡化境外上市新藥審批程序。2018年8月，國家藥監局藥品審評中心（CDE）發布《關于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知》，自此開始，先後發布三批名單，合計共有73個品種被納入。

在臨床急需境外新藥上市的系列政策措施落實之下，新藥審批法定時限與發達國家接近，境外新藥國内上市進程持續提速。新京報記者根據丁香園Insight數據庫盤點，三批臨床急需境外新藥名單73個品種中，已經有46個品種獲批，占比達63.01%，平均獲批時長321天，涵蓋腫瘤、遺傳代謝性疾病、皮膚疾病、呼吸系統疾病等十餘個治療領域，用時最短的僅為57天。

以目前關注度較高的腫瘤治療領域（包括血液系統惡性腫瘤）來看，共有6款産品獲批引進，全部被納入優先審評審批，平均審批時長217天，最短的為磷酸索尼德吉膠囊，審批時長151天。磷酸索尼德吉于2015年在美國獲得加速批準上市，2016年12月，印度太陽藥業以1.75億美元從諾華獲得該藥全球權益。2021年2月19日，磷酸索尼德吉在國内的上市申請獲受理，2021年3月便被納入優先審評審批，2021年7月便獲批進口，用于治療基底細胞癌。

“臨床急需境外新藥名單相當于列出了歡迎清單，歡迎境外新藥進入中國，解決中國患者的治療需求，宏觀政策是積極開放的，很有力度。”黃如方也遺憾地表示，第四批名單遲遲沒有發布，而全球還有很多獲批上市的新藥。沒有持續更新的原因，目前尚不明确。

除加快境外新藥的審評審批之外，2013年2月28日由國務院批準設立的海南博鳌國際醫療旅遊先行區，通過國家賦予的“國九條”和《關于支持建設博鳌樂城國際醫療旅遊先行區的實施方案》等先行先試政策，已經成為國際藥械企業進入中國市場最主要的通道，初步實現了醫療技術、設備、藥品與國際先進水平“三同步”。

新京報記者 王卡拉 張秀蘭

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