目前對急性白血病流行病學和預後的認識主要是基于臨床試驗的數據。由于臨床試驗的選擇性偏倚，其數據可能與現實生活中的普通白血病人群有所不同。國家血液系統疾病臨床醫學研究中心通過電子病曆（EHR）建立了一個全面的數據庫，以促進血液病（即急性髓系白血病[AML]、急性淋巴細胞白血病[ALL]和急性早幼粒細胞白血病[APL]）的研究。該數據庫建立的目的是為了深入了解這些惡性疾病的流行病學，評估治療反應，比較中國不同地區的結果。此外，希望能夠确定預後和預測因素，以改善療效和患者護理的質量。王建祥教授團隊将對該數據庫10年的真實世界回顧性分析結果公布于今年ASH年會上。

研究方法

該數據庫于2001年開始開發建立。從患者電子病曆中提取數據，進行整合和質量檢查。該數據庫的建立有助于臨床專業人員識别符合條件的患者，建立研究項目，進行回顧性分析和跟蹤患者的結果。

研究者對該數據庫進行了10年的真實世界數據回顧，以評估記錄數據的質量，此外，還描述了急性白血病患者的臨床特征、細胞遺傳學特征和生存情況。收集變量的完整性是可以接受的，可用于統計分析。在2010年1月1日至2020年12月31日期間，共有3404例被診斷和治療的患者（1895例男性和1509例女性）被納入。相當一部分患者（>60%）是中國北方和東北地區的居民。人口統計學和基線特征還包括年齡、年齡分層、基線血檢、移植和研究參與情況。分子突變NPM1、FLT3和CCAAT/CEBPA等被納入篩查。研究者探讨了AML患者中不同染色體核型組的治療緩解率和預後情況。

研究結果

AML、ALL和APL亞組的患者人數分别為2345、769和290。血常規結果很好地顯示了各亞組的臨床特征（表1）。在AML亞組，NPM1、FLT3-ITD、KIT和CEBPA雙突變的發生率分别為17.9%、13.2%、8.7%和10.1%（表2）。在ALL亞組，640例（83.2%）為B-ALL，129例（16.8%）為T-ALL。在B-ALL中，256例（33.3%）為Ph陽性。

10年的總生存率分析顯示，與ALL亞組相比，AML亞組患者的預後更好（圖1）。在該數據庫中，有1780例AML患者（不包括APL）被納入了細胞遺傳學分析。真實世界數據中不同的細胞遺傳學風險組的生存率分别由ELN2017和MRC風險分層來區分（圖2A-B）。

值得注意的是，該研究發現了兩種罕見但複發性的異常，16例為t(7;11)(p15;p15)，12例為t(16;21)(p11;q22/q24;q22)，顯示出較高的複發率和死亡率。與正常核型組相比，這兩個亞型的生存率較差，在CR1期可能建議進行移植（圖2C），因此，研究者建議将這兩個亞型視為更差的風險組（盡管目前的指南中都沒有提到）。在數據庫中，t(8；21)的發生率為17.9%（圖3）。為了探讨額外的染色體異常對t(8;21)預後的影響，研究者發現額外的4号三體患者的總生存率比沒有4号三體的患者要差（圖2D），這在以前的報告中很少提及。

研究結論

這個真實世界的數據庫對于定義AML、APL和ALL在臨床中的綜合特征具有重要意義。該結果為我們對急性白血病的認識提供了參考，并确定了AML中罕見染色體核型的預後。

參考來源：Yan Li, et al. 2021 ASH. Abstract #3062.

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