大家在治療當中，總能看到各個戰友群裡傳來的許多好消息，也會聽到醫生或者其他患者及家屬們說起，“CR”、“PR”和“五年生存率”。他們都是什麼意思？對戰友們來說，都代表了什麼呢？本文中，高博醫學（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫院成人淋巴瘤科胡凱主任專家團隊，為大家帶來了完整、詳細的解讀~

一、什麼是「CR」？

1、CR為何會擁有如此的魅力？

淋巴瘤、骨髓瘤患者，無論哪種類型，最為關心的就是“療效”！！

對的，這個CR，就是療效評價，也就是“Complete Remission”的英文縮寫，翻譯過來就是“完全緩解”的意思。

CR對于醫生來說，是用目前公認的檢查方法，已經找不到腫瘤存在的證據了；

CR對于患者來說，由于腫瘤及腫瘤治療所産生的不适都已經消失了。

這個目标，是我們治療所追求的最佳療效。

2、達到怎樣的評估指标，才能叫做CR呢？

CR很重要，那麼用什麼方法來評價是不是“CR”，就更重要！

各種檢查的方法，由于對發現腫瘤殘存的敏銳程度不一樣，所以不同手段看到的結果是不一樣的。

以淋巴瘤為例，同一個患者：B超相當于用眼睛看，增強CT相當于用放大鏡看，PET/CT相當于用顯微鏡看，基因檢測就相當于高分辨度電子顯微鏡了。

所以，B超可能看到沒有異常淋巴結了，增強CT有可能還有明顯的病竈；增強CT已經正常了，改用PET/CT卻還能看到高代謝的小病竈；用PET/CT檢查已經陰性了，用基因檢測的方法還可能發現腫瘤存在的蛛絲馬迹。

我們會根據大量的研究數據和反複論證，選擇敏銳程度比較适中并且對腫瘤殘留檢查也準确的手段來作為公認的标準。

3、達到了「CR」，就意味着治愈了嗎？

不是！！

對于腫瘤這個大壞蛋，大家絕對不能輕敵！！

由于存在“CR”就等于“治愈”這樣的誤解，很多患者在達到CR後就過早終止了治療，後期疾病複發後難以控制，使得原本一片光明的治療前景，重新陷入困境。

為什麼會這樣？

這是因為腫瘤作為基因突變導緻的疾病，發病是在微觀的細胞水平，而現有的檢測手段很難達到如此微小的境地。因此在這樣的微觀世界裡，我們所說的腫瘤消失，都是所謂的“腫瘤消失”。

例如骨髓瘤，我們現在最先進的檢測手段，可以檢測到每一百萬個細胞裡藏着的一個腫瘤細胞，看上去似乎已經非常敏銳了，但事實上在浩若星辰的人體細胞宇宙裡，百萬分之一也意味着還有不少腫瘤細胞，足以成為引起未來複發的星星之火。

因此，檢測不到腫瘤細胞不等于真的沒有腫瘤細胞，CR是治愈的基礎，但達到CR後仍需要繼續努力。患者還要繼續化療，甚至要做移植來強化鞏固治療，才能在CR的基礎上争取治愈。

4、CR率和CR有什麼不同嗎？

CR率，是指我們對某一類患者采用同一種治療模式後，在特定的時間節點進行效果評價，與單純所緻的“CR”不同，它是達到CR患者所占的比例，是個群體概念。顯而易見，CR率越高，說明這種治療方法整體治療越有效。

患者朋友們在看待CR率的時候，需要注意兩點：

（1）CR率是一個群體概念，說明的是一個趨勢和可能性，但對單個患者來說，對預測療效僅有一定參考的價值，不是完全可靠。

（2）大家都希望選擇CR率高的方案，但一定要看這個方案的CR率是在治療哪一類患者時得到的。比如同一個方案在初治患者和複發患者中的CR率可以是天壤之别。

因此，隻有患者的基本狀況和計算CR率時納入的患者情況一緻的時候，這個CR率才有參考價值。

二、什麼是「PR」？

1、PR會比CR遜色多少？

上面我們說到，大家最關心的就是疾病治療的療效！但是，有一些疾病的治療并不是一下就能達到最佳的“CR”。

所以，還有其他的療效評價：

以淋巴瘤為例，從有效到無效，分為CR，PR，NR。NR就是無效，大家都很好理解，就是目前的治療沒有效果。

那麼，介于CR和NR之間的PR是怎樣的呢？

PR是"部分緩解Partial Remission”的英文縮寫。“部分”緩解，至少是有效果對吧？那麼，腫瘤減少多少屬于“PR”呢？

答案：PR，是指經過治療，腫瘤有明顯的縮小，一般要減少了50%以上，但是沒有達到CR（完全緩解）那麼好的效果。

看到這個結果的時候，至少告訴我們兩點：

（1）當前的治療是有效的；

（2）戰鬥沒有結束，治療還要繼續。

2、對于不同的疾病，PR的意義也有所不同

PR這個結果，在不同疾病中意義也有不同：

對于預計對化療高度敏感的疾病，PR往往是不能接受的效果，甚至提示預後不好，例如淋巴母細胞淋巴瘤、淋巴母細胞白血病、伯基特淋巴瘤等。因為對于這樣猙獰的敵人，如果我們沒有在鬥争中占絕對的上風，它就很有可能會反撲。

而對于一些本來就預計對化療不太敏感的惰性淋巴瘤來說，PR是可以接受的，可以繼續這個方案再看看。

3、達到PR的療效，能做自體移植嗎？

有很多患者在準備自體移植的時候，對移植前療效評價是PR的結果非常糾結，認為PR時做移植會容易複發。其實，PR時是否能進行移植，也是需要個體化判斷的，不能籠統否定。

首先，PR這個“腫瘤縮小50%”的概念是很寬泛的，如果雖然是PR，但：（1）瘤負荷已經很低了，隻是達不到CR标準；（2）前期化療已經很充分了，預估再反複化療也不可能進一步改善療效。這時，就可以考慮移植。

第二，如果評價PR已經是化療所能達到的最佳療效了（就是預估再打化療也無法達到CR），而自體移植是達到CR的唯一可能性方法時，就是移植的機會！

比如：不少骨髓瘤患者的移植就是在這種情況下進行的；近期也有彌漫大B細胞淋巴瘤的研究顯示，PR狀态下做自體移植的效果和同等情況下做CAR-T治療效果類似。

原來，“PR”這個療效也不能一概而論，它對于每個人的意義是不同的，每個患者都需要個體化的評價指标來指導個體化的治療方案哦！

三、什麼是「5年生存率」？

1、什麼樣的标準才是“治愈”的裡程碑？

接下來，我們聊一下我們的終極目标，也就是治愈的裡程碑——5年生存率。隻有它，才配得上最精美的王冠，是真正的“無冕之王”。

“5年生存率”分為兩種：

第一種最優秀，是指緩解後從來不複發，平平安安度過5年。從治愈的角度來說，這種無病狀态的“5年生存”是最理想的，也是最接近治愈的。

另一種是，這5年還是有間斷的複發，經過各種治療，磕磕絆絆度過5年。

2、為何以“5年生存率”作為治愈标準？

血液腫瘤達到CR後，複發率是逐年降低的，大部分的複發都發生在停止治療後的一年内；如果平安度過第一年，70%的患者就問題不大了；如果平安度過第二年、第三年，近90%的患者就不會複發了；如果平安度過了5年，再複發的可能性就很微小了，所以，基本就可以算治愈了。

3、用“5年生存率”評價也有個體化嗎？我們需要注意什麼呢？

的的确确，“5年生存率”的評價也有個體化。

對于一些所謂的惰性淋巴瘤，例如濾泡細胞淋巴瘤，很難治愈，但疾病進展緩慢，每次治療都能穩定很長時間，然後複發，再治療後又可以緩解很長時間，但很可能再次複發。對于這類患者，我們會随訪觀察更長的時間，往往是看10年生存率。

最後，大家還要注意：

（1） “5年生存率”也隻是一個群體的整體概念，常常用來評估治療方案和治療藥物的療效，同樣不能準确預測單個患者的複發與生存；

（2）影響5年生存率的因素很多，包括疾病因素、患者基本身體狀态、所評估的治療方法等，所以千萬不要在自己身上生拉硬套，産生不必要的誤解和焦慮。

總結一下：PR是乘勝追擊，繼續戰鬥的号角；CR是階段性勝利，達到治愈的基石；5年無病生存是最終勝利的目标！

我們一起加油，希望大家都能早日康複，取得抗癌勝利！！！

■ 專家團隊介紹

克曉燕教授

現任北京大學第三醫院血液科主任醫師高博醫學（血液病）北京研究中心成人淋巴瘤學科帶頭人

博導、二級教授，北京大學醫學部血液學系副主任

高博醫學（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫院成人淋巴瘤科首席顧問

中國女醫師協會血液學會前任主任委員

中國女醫師協會靶向專業委員會主任委員

中國女醫師協會腫瘤學專家委員會常務副主委員

中國老年協會血液腫瘤委員會副主委員

中國醫藥教育協會血液學專業委員會副主任委員

中國抗癌協會淋巴瘤專委會常委

《白血病淋巴瘤雜志》副主編，多家雜志編委

衛生部、北京市醫療技術鑒定咨詢專家

中央保健會診專家

胡凱主任

主任醫師，醫學博士，高博醫療（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫院血液四科（成人淋巴瘤科）主任。

内科畢業于華西醫科大學，2012年獲得北京大學醫學部内科血液病專業博士學位。2005年至2019年就職于北京大學第三醫院，2019年至今就職于北京高博博仁醫院。目前從事血液惡性腫瘤的多學科綜合治療，擅長淋巴瘤、多發性骨髓瘤、白血病的早期診斷，以内科化療為主的綜合規範化治療、分子靶向治療、自體/異體造血幹細胞移植及生物治療，對生物标志物指導下的免疫治療有深入研究，熟悉掌握淋巴瘤的最新國際診療規範。參與20餘項國際、國内多中心臨床研究，及時掌握國際淋巴瘤、多發性骨髓瘤診治前沿新動向。第一作者及通信作者發表中英文論文30 餘篇，參編參譯著作5本。

學術任職：中國老年學學會老年腫瘤專業委員會委員，中國健康管理協會健康科普專業委員會委員，中國醫藥教育協會造血幹細胞移植及細胞治療專業委員會委員，北京腫瘤協會臨床研究專業委員會委員，北京市醫學會血液委員會青年委員。

科研成果及獲獎情況：

1.實用新型專利，發明名稱：一種分離裝置，專利号：201420394032X

2.EHA口頭彙報：

1). Genetic landscapes and curative effect of CAR T-cell immunotherapy in relapse and refractory DLBCL patients.

3.ASH口頭彙報：

1). Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation with Conditioning Including Donor Humanized CAR-T Cells for Refractory/Relapsed B-Cell Non-Hodgkin Lymphoma and Multiple Myeloma

2). Auto Hematopoietic Stem Cell Transplantation Combined with Another Target Humanized CAR-T Cells for Refractory/Relapsed B-Cell Non-Hodgkin Lymphoma after Failure of Murinized CD19-CAR-T Therapy

楊帆主任

高博醫療（血液病）北京研究中心北京高博博仁醫院血液四科（成人淋巴瘤）十病區，副主任醫師。

從事血液科工作近20年 , 專業方向為急性淋巴細胞急性髓系白血病、急性淋巴細胞白血病、骨髓增生異常綜合征/骨髓增殖性腫瘤(MDS/MPN)、T細胞淋巴瘤、B細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤等惡性血液病的自體及異基因造血幹細胞移植及移植後合并症的診治。近年在在國際大會APBMT、EHA、ASH分别發表多篇壁報及報告，主題圍繞供者CART聯合異基因造血幹細胞移植的臨床研究、靶向藥物治療（BCL-2抑制劑治療急性髓系白血病移植術後複發）、惡性血液病移植後複發的含CD38單抗的聯合治療、IL7R基因突變與移植後aGVHD的相關性研究、移植後TMA的影響因素及臨床研究等。其中行異體CART結合異體造血幹細胞移植治療淋巴瘤及骨髓瘤為國内首創模式，在2021年ASH（美國血液學年會）、2021第三屆淋巴瘤骨髓瘤免疫與靶向治療國際高峰論壇、2021中國女醫師協會血液學專委會分會大會均做了大會發言，得到國内外關注及認可。400-600餘例床次/月，門診複查病例約300餘例次，互聯網服務100餘人次；對難治/複發患者的治療有獨到見解，對處理移植後急、慢性移植物抗宿主病、VOD、TMA、PTLD、感染、複發、CART後CRS及ICANS等并發症有豐富經驗。

學術任職：

中國女醫師協會第一屆血液專業委員會委員

中國女醫師協會血液淋巴專委會委員

中國女醫師協會血液學專委會白血病學組委員

中國女醫師協會血液學專委會多發性骨髓瘤及相關疾病專業學組委員

北京癌症防治學會血液病工作委員會紅細胞疾病專委會委員

高博醫療集團成人淋巴瘤（秘書）、免疫治療、造血幹細胞移植專委會委員

國内外大會發言及壁報：

2019.8.31日第24屆國際亞太血液及骨髓移植會議（APBMT&ICBMT）大會發言

Clinical observation on Venetoclax-based combinations for adult patients with

acute myeloid leukemia relapsing after allogenic stem cell transplantatio

2020 CCO 3篇壁報

應用高通量測序技術針對遺傳易感基因對移植後aGVHD影響的探索性研究抗CD38單抗聯合BCL2抑制劑為主的聯合方案治療惡性血液病異基因造血幹細胞移植術後複發的臨床觀察

急性髓系白血病異基因造幹細胞移植術後複發患者應用含有Venetoclax的方案誘導及維持治療療效觀察

2020年ASH 2篇壁報

Interleukin-7 Receptor Gene Heterozygous Mutations in Recipients Significantly Increase Acute Graft-versus-Host Disease after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation

Daratumumab and Venetoclax-Containing Regimens in the Management of Relapse after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Hematological Malignancies

2020年APBMT 2篇壁報

Exploratory research on the effect of the Immunodeficiency Genetic Susceptibility Genes on

Acute Graft-versus-Host Disease after allogeneic transplantation in hematological malignancies

by Whole Exome Sequencing (WES)

Clinical observation on Venetoclax-based combinations for adult patients with acute myeloid leukemia relapsing after allogenic stem cell transplantation

2021中國女醫師協會血液學專委會分會大會發言：

講題:《親緣半相合供者全⼈源 CD19 CD22 雙靶CART 聯合異基因造⾎⼲細胞移植》

2021第三屆淋巴瘤骨髓瘤免疫與靶向治療國際高峰論壇：

講題:《供者CART作為異基因移植預處理方案治療難治複發B細胞淋巴瘤及多發性骨髓瘤的臨床研究》

2021年ASH（美國血液學年會）大會發言

ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION WITH CONDITIONING INCLUDING DONOR HUMANIZED CAR-T CELLS FOR REFRACTORY/RELAPSED B-CELL NON-HODGKIN LYMPHOMA AND MULTIPLE MYELOMA

參研臨床研究（GCP及IIT研究）：

1、供者全人源CD19/CD22雙靶CAR T細胞聯合異基因造血幹細胞移植治療成人難治/複發B細胞淋巴瘤單中心、開放、非随機、單臂臨床試驗

2、供者全人源BCMA CAR T細胞聯合異基因造血幹細胞移植治療難治/複發多發性骨髓瘤單中心、開放、非随機、單臂臨床試驗

3、供者全人源CD7 CAR T細胞聯合異基因造血幹細胞移植治療成人難治/複發T淋巴母細胞淋巴瘤/白血病單中心、開放、非随機、單臂臨床試驗：

4、評價TJ011133單藥及聯合阿紮胞苷（AZA）治療急性髓系白血病（AML）或骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的安全性和耐受性、藥代動力學、藥效動力學以及初步療效的多中心、開放I/IIa期臨床研究：

5、CNCT19細胞注射液治療複發難治非霍奇金淋巴瘤的II期臨床試驗

6、評估抗人CD19 T細胞注射液在複發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤受試者中的有效性和安全性的Ⅱ期臨床研究

7、一項在複發或難治性彌漫性大 B 細胞淋巴瘤(DLBCL)中國患者中評價 Loncastuximab Tesirine 有效性和安全性的II期、開放性、單臂研究

8、TQ-B3525治療複發/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）單臂、多中心II期臨床試驗

9、評價HMPL-689治療複發/難治邊緣區淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤患者的療效和安全性的多中心、單臂、開放性臨床研究

10、馬來酸艾維替尼膠囊治療複發或難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、套細胞淋巴瘤、彌漫性大 B-細胞淋巴瘤等非霍奇金淋巴瘤的 I 期臨床試驗方案

11、一項在複發性/難治性T細胞淋巴瘤受試者中評價口服白細胞介素-2誘導性T細胞激酶抑制劑CPI-818的I/Ib期劑量遞增試驗

12、探索異體γδ T細胞（YT-γδT）治療複發或難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）或外周T細胞淋巴瘤（PTCL）安全性及有效性的臨床研究

13、一項評價溶瘤病毒（OVV-01）注射液聯合 tiNK 細胞注射液治療晚期惡性腫瘤患者的安全性、耐受性及有效性的單臂、開放性臨床研究

14、全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（CT103A）治療複發/難治性多發性骨髓瘤患者的I/II期臨床研究

15、在對至少一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節類藥物和一種抗 CD38 抗體難治的中國多發性骨髓瘤（三重難治性 MM）受試者中評價 ELRANATAMAB (PF-06863135) 的安全性、藥代動力學、藥效學和療效的 IB/II 期開放标簽研究

發表文章：

1、《移植物抗宿主病預防性治療研究進展》（《白血病.淋巴瘤》2005年2月第14卷第1期）；

2、《造血幹細胞移植後急性移植物抗宿主病發生與顆粒酶B、穿孔素及FasL基因表達的相關性》（《中華血液學雜志》2006年4月第27卷第4期）；

3、《rHuG-CSF動員健康供者外周血造血幹細胞的效果觀察》（《腫瘤》2007年9月第27卷第9期）

4、《The correlation between cotransplantation of mesenchymal stem cells and higher recurrence rate in hematologic malignancy patients: outcome of a pilot clinical study》（《Leukemia》2008，1–7& 2008 Nature Publishing Group All rights reserved 0887-6924/08）

5、《急性髓系白血病化療期間合并曲黴菌肺炎治療1例報道》（《中國實用内科雜志》2014第34卷 Suppl.2）；

6、《重組人凝血因VIIa治療16例血液病及異基因造血幹細胞移植術後合并中至重度出血的療效觀察》（《中華血液學雜志》2017年3月第38卷第3期）；

7、《Risk Factors for Graft-Vnersus-Host Disease After Transplantation of Hematopoietic Stem Cells from Unrelated Donors in the China Marrow Donor Program》(《Ann Transplant》.2017 Jun 27;22:384-401)

8、《聚乙二醇化G-CSF與重組人G-CSF促進惡性血液病異基因造血幹細胞移植後造血恢複的對比研究》（《中華血液學雜志》2017年10月第38卷第10期）；

9、《Efficacy and safety of venetoclax in combination therapy for relapsed acute myeloid leukemia after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation》（《 Blood Cell Therapy-The official journal of APBMT》Vol. 4 Issue 3 No. 2 2021）

參與著書：

《淋巴瘤免疫及靶向治療手冊》

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