最近，FDA 已批準諾華公司的 Leqvio (inclisiran用于治療成人雜合子家族性高膽固醇血症 (HeFH) 或需要降低低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 的動脈粥樣硬化性心血管疾病(arteriosclerotic cardiovascular disease，ASCVD )。

Novartis 首席執行官 Vas Narasimhan 表示：“Leqvio 是降低 LDL-C 的革命性方法，為醫療保健系統如何應對心血管疾病創造了新的可能性，這是我們這個時代的一個挑戰。”

動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）

ASCVD，它包括冠心病、腦卒中和外周血管疾病，在臨床上常見的疾病種類有：

①冠心病：急性冠脈綜合征（包括不穩定型心絞痛、急性心肌梗死）

②腦卒中：一般指腦動脈粥樣硬化所的缺血性卒中，包括腦梗死或短暫性腦缺血發作（TIA）；

③動脈粥樣硬化源性周圍動脈疾病：比如下肢動脈硬化狹窄所緻的下肢動脈硬化閉塞症、高血壓、高血糖、高血脂、肥胖、高尿酸血症等，這些都是心腦血管疾病的主要原因或主要危險因素,而且臨床中這些危險因素往往成簇發生，使得心血管風險成倍增長。

家族性高膽固醇血症

家族性高膽固醇血症（FH）又稱家族性高β脂蛋白血症。臨床特點是高膽固醇血症、特征性黃色瘤、早發心血管疾病家族史。

這是最常見的遺傳性高脂血症，也是脂質代謝疾病中最嚴重的一種，可導緻各種危及生命的心血管疾病并發症出現，是冠狀動脈疾病的一種重要危險因素。

家族性高膽固醇血症是一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病，有家族性的特征，患者本身低密度脂蛋白（LDL）膽固醇數值異常超高，是正常人的4-6倍，通常LDL-C為500-1200mg/dL，甚至超過700mg/dL。本病最顯著的臨床表現為血LDL-C水平增高、黃色瘤、角膜弓和早發性冠心病。

Leqvio成為了全球第一個也是唯一一個小幹擾RNA（siRNA）降膽固醇（LDL-C）療法。該藥活性成分為inclisran，這是一種首創的siRNA，具有一種新的作用機制。

通過RNA幹擾（RNAi）作用，強效、持久地降低動脈粥樣硬化性心血管疾病、雜合子家族性高膽固醇血症患者的LDL-C水平。Leqvio 被批準用284 mg作為初始皮下注射給藥，三個月後第二次給藥，并在此後每六個月繼續用藥一次。

大約每 250 個人中就有1人有高膽固醇血症。成年人 (8%) 患有動脈粥樣硬化性心血管疾病 。

Leqvio的臨床試驗的臨床試驗

在三項随機、雙盲、安慰劑對照試驗中，研究人員觀察了Leqvio 的有效性。該試驗招募了 3,457 名患有成人雜合子家族性高膽固醇血症或臨床動脈粥樣硬化性心血管疾病的成人患者。

在所有三項研究中，主要的有效性結果指标是從試驗開始到第 510 天（第 17 個月）的 LDL-C 變化百分比。在每項試驗中，參與者在四個不同的日子接受了 284 mg 的 Leqvio 或安慰劑的皮下注射：第 1 天、第 90 天（第 3 個月）、第 270 天（第 9 個月）和第 450 天（第 15 個月）。

• 研究 1 招募了 1,561 名患有 ASCVD 的成年人。在第 510 天，Leqvio 組的 LDL-C 平均降低了 51%，而安慰劑組的 LDL-C 平均增加了 1%。
• 研究 2 招募了 1,414 名患有 ASCVD 的成年人。在第 510 天，Leqvio 組的 LDL-C 平均降低了 46%，而安慰劑組的 LDL-C 平均增加了 4%。
• 研究 3 招募了 482 名 HeFH 成人。在第 510 天，Leqvio 組的 LDL-C 平均降低了 40%，而安慰劑組的 LDL-C 平均增加了 8%。

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