罕見病申請救助?■ 本報記者 袁宇“從沒有想過，能在國内用上Isturisa”近日，患者張女士在海南博鳌樂城罕見病臨床醫學中心服下國際創新藥物Isturisa據了解，該藥用于治療名為庫欣綜合征的罕見病，該病在全球發病率僅為百萬分之二，在中國每年大概有2800-4200新增患者數如果不治療，近50%的患者活不過5年，我來為大家科普一下關于罕見病申請救助?以下内容希望對你有幫助!

罕見病申請救助

■ 本報記者 袁宇

“從沒有想過，能在國内用上Isturisa。”近日，患者張女士在海南博鳌樂城罕見病臨床醫學中心服下國際創新藥物Isturisa。據了解，該藥用于治療名為庫欣綜合征的罕見病，該病在全球發病率僅為百萬分之二，在中國每年大概有2800-4200新增患者數。如果不治療，近50%的患者活不過5年。

張女士在得知患上罕見病庫欣綜合征後，了解到美國食品藥品監管局和歐盟在2020年批準了第一個控制皮質醇的口服藥Isturisa，臨床效果非常好。

盡管治療疾病的藥物有了着落，但Isturisa作為“孤兒藥”在國外剛上市，在中國還未上市，購藥就成了一個大問題。

“一次偶然得知海南博鳌樂城罕見病臨床醫學中心，可以通過樂城先行區的特殊政策引進國外的創新藥物。于是通過醫生聯系到樂城管理局，再通過中心順利引進了新藥Isturisa。人生有了新的希望。”張女士說。

在接到患者的用藥申請後，樂城管理局經過初步評估将相關信息轉給了博鳌樂城維健罕見病中心，并溯源聯系該藥品廠商，為患者尋藥。

“中心通過在香港的母公司，借助全球BD網絡資源，與海外藥商建立了聯系。”罕見病中心工作人員介紹，經過多次對接确定了Isturisa作為特許藥引進到博鳌樂城先行先試，為患者治愈病痛，“實際上，這個流程我們已經比較熟悉了。已經在樂城引進了近10款國際罕見病藥。”

該藥3月初提交線上審批材料，3月中旬即獲得省藥監局最終批複，同意進口Isturisa。作為先行區首款慢性罕見病口服藥，此次整個申報流程都非常順利，也體現了海南省監管部門對罕見病“孤兒藥”的支持和認可。

Isturisa通過審批後立即進入臨床應用，項目落地醫療機構選在博鳌樂城維健罕見病中心所在的博鳌未來醫院，由海南省人民醫院内分泌專家方團育教授團隊提供專家支持，博鳌未來醫院内分泌科主任劉卓宇及護士團隊負責基礎醫護對接。

“患者在樂城首次服用Isturisa後，可以依照‘帶藥離園’的政策帶回家服用。”方團育告訴海南日報記者。

“通過樂城先行區，國内患者能夠使用未在國内上市的海外新藥治愈病痛。這既是患者的剛需，也是樂城的使命。”樂城先行區管理局相關負責人表示，樂城先行區通過制度集成創新不斷優化患者用藥流程。

記者了解到，中國患者在樂城先行區使用國際新藥治愈病痛，相關病例數據也将支持臨床真實世界研究，這對于國内更多罕見病患者來說是更大的利好。

“通過樂城，罕見病藥物在中國的可及性将有極大提高。” 博鳌樂城維健罕見病臨床醫學中心相關負責人表示，一方面國際最新的“孤兒藥”可以在樂城用，治愈患者；另一方面，也能通過真實世界研究加速在中國市場上市，讓更多罕見病患者通過正規便捷的合法渠道接受高端、全面的醫療服務。

來源： 海南日報

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