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血友病嚴重有生命危險嗎

健康更新时间:2024-10-04 02:17:20

昨日，國家藥品監督管理局在官網宣布，已經于近日批準艾美賽珠單抗注射液（英文名：Emicizumab Injection）進口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。

艾美賽珠單抗注射液作為臨床急需品種，被納入優先審評程序加快審評審批。

血友病嚴重有生命危險嗎（血友病死亡血友病能活多久）1

A型血友病是什麼樣的罕見病？

A型血友病又名抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症；

1、遺傳關系很大：在遺傳性凝血病中占首位，是由于X染色體上的抗血友病球蛋白基因（FⅧ基因）突變。

2、主要表現：出血傾向，出血部位廣泛，常反複發生，可形成血腫，關節變形，死因多為顱内出血。

由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隐性遺傳性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出現不受控和頻繁的持續或自發性出血。

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A型血友病：一個小外傷全家都會緊張的罕見病

1、A型血友病生活中需要避免外傷，一旦由外傷或其他原因引起出血，要及時處理。

2、避免進行不必要的手術，如果需要手術，應該咨詢血液科醫生。

血友病能活多久？

事實上，血友病是一種很難治愈的疾病，會伴随病人終身。血友病患者如果得不到有效的治療，常常會出現肢體殘疾的情況。但是隻要在兒童時期堅持治療，就可以防範殘疾發生。

所以說，血友病隻要初期預防得當，就能有效的避免惡劣的情況發生。血友病能活多久，也要看血友病患者的治療情況。

血友病嚴重有生命危險嗎（血友病死亡血友病能活多久）3

A型血友病的治療方法：替代療法

（1）首選方法：輸血漿來源FⅧ，長期大量使用：可能産生獲得性凝血因子抑制物。

（2）重組FⅧ的替代治療：

優點：不受病毒污染，藥代動力學試驗表明其與血漿FⅧ的生物半壽期極其相似；(從1987年始，已試用于臨床)

重組FⅧ與血漿FⅧ作用相同，亦無明顯的毒副作用。長期大量使用需要注意獲得性凝血因子抑制物的産生。

血友病嚴重有生命危險嗎（血友病死亡血友病能活多久）4

羅氏公司研發艾美賽珠單抗注射液在替代療法中的優勢：

1、首先艾美賽珠單抗是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體；

2、可代替活化凝血因子Ⅷ的輔因子活性，促進FⅨa對FⅩ的活化；

3、 FX活化進而導緻凝血酶的生成顯著增加，使FⅧ功能障礙或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位達到止血；

4、用于A型血友病患者常規預防性治療以防止出血或降低出血發生的頻率。

5、艾美賽珠單抗注射液臨床療效明确，風險可控，耐受性良好，給藥便利依從性好，在不同種族患者之間未見明确療效及安全性差異。

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18年11月30日，國家藥品監督管理局批準艾美賽珠單抗進口注冊，作為近20年來批準的首個血友病治療新藥。期待該藥盡快上市開售！

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