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艾博生物的mrna技術

圖文 更新时间:2025-04-30 07:02:57

來源:藥智網/森林

艾博生物的mrna技術(Bluebird基因療法Zynteglo獲FDA批準上市)1

2022年8月17日,美國FDA宣布,批準bluebird bio公司開發的基因療法Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel)上市,用于治療需要接受常規血紅細胞輸注的β地中海貧血患者。新聞稿指出,這是針對這一患者群體首款獲得FDA批準的基因療法。


Bluebird同時獲得了一張優先審評券。


Zynteglo是一款一次性基因療法。它将從患者體内分離的造血幹細胞在體外進行基因工程改造,讓它們能夠生成功能正常的β珠蛋白。這些造血幹細胞在輸注回患者體内後,會源源不斷地生成具有正常功能的血紅細胞,極大減少患者對輸血的需求。在理想情況下,患者甚至不需要進行輸血治療。這款療法此前已在歐盟獲得批準。


Zynteglo的效果和安全性得到兩項多中心臨床研究的支持。參與者包括需要接受常規血紅細胞輸注的成人和兒童β地中海貧血患者。療效的評估标準為輸血獨立性(transfusion independence),定義為患者在不接受血紅細胞輸注的情況下,維持預定的血紅蛋白水平至少12個月。在接受Zynteglo治療的41名患者中,89%達到輸血獨立性。最新随訪結果顯示,這一療效表現出良好的持久性。


bluebird為Zynteglo的定價為280萬美元,成為價格最昂貴的藥物。這一定價是基于臨床價值來定價的,經過Zynteglo治療,絕大部分患者都可以擺脫輸血依賴,血紅蛋白都可以達到或接近正常水平。



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