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如何提高哺乳動物細胞蛋白表達量

圖文更新时间:2025-02-12 11:20:43

如何提高哺乳動物細胞蛋白表達量?科技日報北京7月26日電（記者聶翠蓉）英法合作團隊在25日出版的《自然·通訊》雜志發表論文稱，他們以狗為動物試驗模型開發的基因療法，成功治好了杜氏肌營養不良症（DMD），為下一步開展人類臨床試驗鋪平了道路，向治愈人類DMD患者邁出重要一步，今天小編就來說說關于如何提高哺乳動物細胞蛋白表達量?下面更多詳細答案一起來看看吧!

如何提高哺乳動物細胞蛋白表達量

科技日報北京7月26日電（記者聶翠蓉）英法合作團隊在25日出版的《自然·通訊》雜志發表論文稱，他們以狗為動物試驗模型開發的基因療法，成功治好了杜氏肌營養不良症（DMD），為下一步開展人類臨床試驗鋪平了道路，向治愈人類DMD患者邁出重要一步。

DMD患兒均為男性。在新出生的男嬰中，每5000人就有一人會患上此病。這些患兒在幾歲時就會表現出肌無力症狀，如行走緩慢、跑步時容易跌倒、上樓和下蹲困難、走路呈典型鴨步等；一般到15歲之前，會惡化到無法自己行走，依靠輪椅生活；随後各種肌無力、呼吸及心髒問題相繼出現，病人很少能活到40歲。

科學家們認為，DMD由一種與抗肌萎縮蛋白有關的基因變異引起，這些基因變異會影響抗肌萎縮蛋白的生成，進而影響肌肉的健康和功能。新研究中，法國南特大學和英國倫敦大學的科學家合作，研發出一種新型基因轉移療法，成功恢複了實驗狗體内抗肌萎縮蛋白的表達。

負責抗肌萎縮蛋白生成的基因包含230萬個堿基對，是“體型龐大”的人體基因之一，現有腺相關病毒載體很難将這麼大的基因載入患者體内。研究小組将抗肌萎縮蛋白基因進行了“壓縮”，隻選取了其中關鍵序列的基因片段，制作出功能性縮微版抗肌萎縮蛋白，并成功利用腺相關病毒載入12隻DMD狗的體内。

研究表明，向這些狗僅注射治療一次，兩年來這些狗的病情被成功抑制，不但臨床症狀穩定，肌肉功能還得到了很大程度的恢複。

研究人員表示，他們的基因療法首次表現出對DMD的長效治療潛力，基因表達和臨床效果維持了兩年之久，而且沒發現任何毒副作用和對這些轉基因制劑的免疫排斥。研究人員稱，DMD是基因療法長期以來的重點研究對象，現在隻需足夠資金，這項研究就能馬上進入人體臨床試驗。

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