基因治療能改變遺傳病嗎-tft每日頭條

基因治療能改變遺傳病嗎

健康更新时间:2024-08-16 18:03:59

基因治療能改變遺傳病嗎?新華社華盛頓１２月１９日電（記者林小春）美國食品和藥物管理局１９日宣布，已批準美國火花基因療法公司的Ｌｕｘｔｕｒｎａ基因療法，用于治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者這是第一種治療遺傳性疾病的基因療法在美國獲準上市，此前獲批上市的基因療法主要用于癌症治療，現在小編就來說說關于基因治療能改變遺傳病嗎?下面内容希望能幫助到你，我們來一起看看吧!

基因治療能改變遺傳病嗎

新華社華盛頓１２月１９日電（記者林小春）美國食品和藥物管理局１９日宣布，已批準美國火花基因療法公司的Ｌｕｘｔｕｒｎａ基因療法，用于治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。這是第一種治療遺傳性疾病的基因療法在美國獲準上市，此前獲批上市的基因療法主要用于癌症治療。

美藥管局局長斯科特·戈特利布在一份聲明中說：“今天的批準标志着基因療法領域的又一個‘第一次’，這既是指全新的作用機理，也是指把基因療法的使用範圍擴展至癌症治療之外，用于治療視力受損。這個裡程碑凸顯了這種突破性方法在治療一系列廣泛的挑戰性疾病方面的潛力。”

根據這份聲明，Ｌｕｘｔｕｒｎａ療法将用于治療與雙等位基因ＲＰＥ６５突變相關的遺傳性視網膜營養不良疾病。該病損害患者的視力，甚至導緻特定患者完全失明，美國約有１０００到２０００名患者，但此前一直沒有有效治療方法。

該療法的使用方式是直接向患者視網膜細胞注射ＲＰＥ６５基因的正常拷貝，讓這些細胞産生能将光信号轉換成視網膜電信号的正常蛋白質，從而改善患者視力。

一項涉及３１名ＲＰＥ６５基因突變患者的臨床試驗表明，與對照組相比，接受該治療的患者視力得到明顯提高。

火花基因療法公司稱，将于明年１月提供Ｌｕｘｔｕｒｎａ的價格等更多信息。

迄今，美藥管局一共批準三種基因療法，另兩種療法于今年早些時候獲批。與Ｌｕｘｔｕｒｎａ不同的是，另兩種均為嵌合抗原受體Ｔ細胞免疫療法（ＣＡＲ－Ｔ），通過改造患者自身免疫細胞來清除癌細胞的方式，分别用于治療特定白血病患者和特定淋巴癌患者。

戈特利布認為，基因療法現在正處于一個“轉折點”，“我相信基因療法将成為治療甚至治愈許多重病難病的支柱”。

更多精彩资讯请关注tft每日頭條，我们将持续为您更新最新资讯!

查看全部

网友关注

健康男生怎樣減肥最有效
男生怎樣減肥最有效?堅持不懈的堅持運動減肥，每周一到兩次的高體能鍛煉，比如和朋友一起去羽毛球館打打羽毛球呀、踢踢足球呀什麼的，反正一定要讓自己流出汗來，最好是大汗淋漓在這裡，有一點要特别注意，就是制定的有氧運動，可千萬不要一下子超出了人體的... 2022-06-11
健康金櫻子的作用與功效
金櫻子的作用與功效?功效是固精縮尿、固崩止帶、澀腸止瀉金櫻子是一味中藥，它的主要功能是固澀，性味酸、甘、澀，歸腎膀胱、大腸經，功效是固精縮尿、固崩止帶、澀腸止瀉，常用來治療遺精、滑精、遺尿、尿頻、崩漏帶下、久瀉久立等病症，今天小編就來聊一聊... 2022-06-18
健康常喝可樂得腎結石
常喝可樂得腎結石?男子為溶腎結石每天喝兩大瓶可樂，我來為大家科普一下關于常喝可樂得腎結石?下面希望有你要的答案，我們一起來看看吧!常喝可樂得腎結石男子為溶腎結石每天喝兩大瓶可樂兩年後患上怪病，頭上冒汗雙腳冰涼本報訊(記者武葉通訊員張智)為了... 2022-11-06
健康遠動減肥好方法
遠動減肥好方法?跳繩還記得上一次跳繩是什麼時候嗎？說不定是小學時期吧其實跳繩是一項簡單而又有益身心的運動，并不隻是小孩的玩意在同等時間内，跳繩所消耗的熱量比其他運動還要多呢而且對場地沒什麼限制，随時都能鍛煉一番，我來為大家科普一下關于遠動減... 2022-07-26
健康隻有健康管理師證書能幹嘛
健康管理師證書有用嗎？健康管理師報考條件人的生活離不開很多東西，但是，最重要的是有一個健康的身體，那麼我們今天就來說說健康管理師這個職業，健康管理師主要是針對人的身體通過監測、評估、分析等等，查找其問題所在，并給出相應的改善方案，讓其恢複健... 2022-12-11
健康韭菜功效與作用及禁忌
韭菜功效與作用及禁忌?韭菜，屬百合科多年生草本植物，以種子和葉等入藥具有健胃，提神，止汗，固澀等功效韭菜性味甘、辛、性溫、無毒根、葉搗汁有消炎止血、止痛之功，下面我們就來說一說關于韭菜功效與作用及禁忌?我們一起去了解并探讨一下這個問題吧!韭... 2022-07-19
健康長期不吃晚飯到底能不能減肥
說起減肥這種行為，有很多女性都不會感覺到陌生。畢竟現在有一句口頭禅是：瘦身是女性的終身事業，這句話代表着很多女性對于減肥有着一定的渴望和想法。在時代變遷過程中，人們對于審美觀的提高和改變，都會造成生活細節等多個方面的不同變化。在這個以“瘦”... 2022-11-01
健康有什麼有效的運動減肥方法
運動是減肥的最健康的方法，但是很多人都覺得運動減肥太費時間。其實快速減肥的運動有很多，以下就給大家介紹最為有效的七個快速減肥的運動!跳繩跳繩也是燃燒脂肪效果很好的，跳繩30分鐘可以消耗440卡的熱量。以減掉1公斤的脂肪要消耗7200卡熱量來... 2022-11-29
健康甘油三酯偏低對心髒有什麼影響
人體内甘油三酯高是導緻心腦血管疾病發病的主要原因，所以要控制體内的甘油三酯，嚴格限制膽固醇的攝入量，不宜脂肪較高的食物，否則很容易導緻心血管疾病的發生，那麼我們具體了解該如何控制甘油三酯？甘油三酯裡膽固醇的量占25%，低密度膽固醇占70%。... 2022-12-11
健康減肥食譜一周瘦10斤代餐
減肥食譜一周瘦10斤代餐?嗨喽，大家好，今天分享減肥餐和減肥需要的注意事項，今天繼續把一些比較常見的，無論是飲食還是運動方面，問得比較多的問題，總結一下，我來為大家科普一下關于減肥食譜一周瘦10斤代餐?下面希望有你要的答案，我們一起來看看吧... 2022-12-03
健康經常喝茶和白開水對身體好嗎
天天喝白開水和天天喝茶的人，10年以後，誰的身體會更好，說到這個問題，我就想到我的爺爺和奶奶，從我長記性起，我就天天看到我的爺爺拿着一個古老的茶杯，在喝茶，而我也不喜歡喝茶，所以，我也沒有過多留意我爺爺喝的什麼茶，隻是天天都看到我爺爺在喝茶... 2022-10-25
健康陳皮的功效與禁忌
陳皮的功效與禁忌?理氣健脾，燥濕化痰内有實熱、舌紅少津者慎用陳皮苦、辛，溫，歸脾、肺經功效為理氣健脾，燥濕化痰陳皮辛香走竄，溫通苦燥，入脾胃經，有行氣、除脹、燥濕的功效，故可治療脾胃氣滞、濕阻導緻的脘腹脹滿、食少吐瀉，尤其适合寒濕阻滞中焦的... 2022-07-26
健康黃芪泡酒的功效與作用吃法
黃芪泡酒的功效與作用吃法?黃芪泡酒，有改善氣色的功效黃芪能補氣升陽、利水消腫、固表止汗，适用于氣虛引起的倦怠乏力、氣短、盜汗、水腫等，我來為大家講解一下關于黃芪泡酒的功效與作用吃法?跟着小編一起來看一看吧!黃芪泡酒的功效與作用吃法黃芪泡酒，... 2022-06-13
健康白花蛇舌草的功效與作用及禁忌
白花蛇舌草的功效與作用及禁忌?白花蛇舌草的功效與作用：（1）白花蛇舌草能提高身體免疫力白花蛇舌草能提高人類身體的免疫力，它不但能提高免疫細胞活性，還能抑制人體内腫瘤細胞的生長，對人體内的金黃色葡萄球菌以及在痢疾杆菌還能肺炎球菌等多種緻病菌都... 2022-08-04
健康越來越多年輕人腎囊腫
一、什麼是腎囊腫腎囊腫是屬于良性的疾病，指的是患者一側腎髒或者是兩側腎髒出現包塊、囊腫，囊腫内部是液體也就是囊液外面有一層膜将其包裹起來。在CT或者是在超聲的檢查下表現在腎髒實質内部有有包塊，呈圓形的或者是橢圓形的，并且内部的密度度比較低。... 2022-11-11
健康吃了菠蘿嘴巴周圍刺痛
吃了菠蘿嘴巴周圍刺痛?5月8日，安徽合肥，大學生小宋和舍友買了兩個菠蘿，吃了半個後發現嘴部腫脹出血小宋說，買完菠蘿回宿舍，因為沒鹽就用水沖洗了一下她吃了半個後舌頭有些刺痛，看到菠蘿上有血，舌頭和嘴巴也開始腫脹，半小時之後血才止住醫生表示，菠... 2022-12-06
健康魚腥草的功效與禁忌
魚腥草的功效與禁忌?魚腥草的功效：（1）魚腥草治肺病咳嗽盜汗魚腥草有治肺病咳嗽盜汗的作用，可以用二兩魚腥草葉與一個豬肚子炖湯服用，炖湯時将魚腥草葉放時豬肚子裡面，每日服用一劑，連用三劑，今天小編就來聊一聊關于魚腥草的功效與禁忌?接下來我們就... 2022-07-26
健康犯痛風能吃菜花嗎
食物中的嘌呤成分如果過高，攝入後會直接影響到體内的尿酸總量而誘發痛風，因而痛風患者在飲食上才會有如此多的限制。海鮮、肉類、動物肝髒這些是較為熟知的高嘌呤食物，但一些食物的嘌呤量人們并不了解，因此哪些食物痛風患者可以吃，哪些又是痛風患者碰不得... 2022-11-23
健康韭苔炒牛肉絲的家常做法
“韭苔炒牛肉”是我們家中常備，夏日人人都喜愛準備的家常美味菜色。在酷暑炎炎的季節裡，日常的菜色還是以清淡為主比較好，避開大魚大肉的油膩，改以清新的牛肉去代替，充分補充人體所需要的營養成分元素。究竟是什麼原理呢？我們來闡述下。牛肉的肉質具備天... 2022-11-23
健康炒紅薯杆的功效與作用
炒紅薯杆的功效與作用?功效和作用：（1）紅薯杆對于心血管疾病有一定的預防，下面我們就來說一說關于炒紅薯杆的功效與作用?我們一起去了解并探讨一下這個問題吧!炒紅薯杆的功效與作用功效和作用：（1）紅薯杆對于心血管疾病有一定的預防。（2）紅薯杆有... 2022-06-17
健康太子參的功效
太子參的功效?太子參的功效：太子參這個藥主要産于我國的江蘇、山東、安徽等地，它又被人們稱為孩兒參、童參，下面我們就來說一說關于太子參的功效?我們一起去了解并探讨一下這個問題吧!太子參的功效太子參的功效：太子參這個藥主要産于我國的江蘇、山東、... 2022-06-05
健康幹陳皮泡水喝功效與禁忌
幹陳皮泡水喝功效與禁忌?陳皮是藥食兩用的中藥材，時間越長，它的藥用價值就越高陳皮皮具有，祛濕化痰，理氣健脾的功效，常用來治療食少吐瀉，咳嗽痰多以及脘腹脹滿等症狀效果越好，我來為大家科普一下關于幹陳皮泡水喝功效與禁忌?下面希望有你要的答案，我... 2022-06-14
健康血小闆減少會得白血病嗎
血小闆減少症是一種血小闆計數低的疾病，而血小闆（血栓細胞）是無色的血細胞，有助于血液凝結，它通過在血管損傷處結塊和形成栓塞來止血，而血小闆減少症可能由骨髓疾病（如白血病）或免疫系統問題引起，或者它可能是服用某些藥物的副作用，它會影響兒童和成... 2022-10-22
健康小麥米的功效與作用
小麥米的功效與作用?小麥米具有消炎殺菌，防癌，抗癌，滋陰補腎功效，接下來我們就來聊聊關于小麥米的功效與作用?以下内容大家不妨參考一二希望能幫到您!小麥米的功效與作用小麥米具有消炎殺菌，防癌，抗癌，滋陰補腎功效。含有維生素B，蛋白質，碳水化合... 2022-06-12
健康右胸口一直疼是不是心髒病
右胸口一直疼是不是心髒病?心血管醫生在門診中最常聽到一句話就是“胸口痛”，，今天小編就來聊一聊關于右胸口一直疼是不是心髒病?接下來我們就一起去研究一下吧!右胸口一直疼是不是心髒病心血管醫生在門診中最常聽到一句話就是“胸口痛”，這個症狀常見且... 2022-10-16
健康菠蘿蜜的籽有什麼功效
菠蘿蜜的籽有什麼功效?提高自身免疫力：菠蘿蜜的籽中含有豐富的蛋白質、碳水化合物、磷、鈣、鐵等營養成分，人體适量的食用，能夠加快身體的代謝速度，補充人體營養，在一定程度上提高自身免疫力，接下來我們就來聊聊關于菠蘿蜜的籽有什麼功效?以下内容大家... 2022-06-17
健康男人的胡子長得快好還是長的慢好
長胡子是男性的一種特征，一般在進入青春期後身體逐漸發育成熟，雄激素逐漸增加也會長胡子，而有些男性發現自己的胡子長得特别快，年紀輕輕就滿臉都是胡子，而有些男性在成年後胡子的量并不多，讓人疑惑為什麼男人有的胡子長得快，有的長得慢，是否有什麼區别... 2022-11-29
健康艾臍貼可以減肥嗎
艾臍貼可以減肥嗎?艾臍貼對于減肥一般隻是起到了輔助作用，有很多女性，肥胖的原因是濕氣太重，導緻腹部有贅肉，腿變粗等，所以用艾臍貼可以除濕氣，這樣對于後天的肥胖是有一定作用的，我來為大家講解一下關于艾臍貼可以減肥嗎?跟着小編一起來看一看吧!艾... 2022-06-17
健康年齡大了腿腳無力是怎麼回事
如果您有以下這些感受或者經常聽家裡的老人說，感覺人越來越瘦，身體乏力，尤其是腿腳無力，整個人看上去幹癟又消瘦，走路還容易摔倒，不妨看下這篇文章。這種現象其實并非衰老引起的正常現象，而是“肌少症”，這是在中老年人群中很常見的一個問題，是困擾着... 2022-11-16
健康數字健康是什麼
數字健康是什麼?來源：人民網－人民日報家住浙江杭州深藍廣場小區的徐阿姨退休後患上了高血壓，以前隔兩周就得去社區醫院，半年前智雲健康小站落戶該小區後，徐阿姨的健康管理有了新變化提起健康小站，徐阿姨樂呵呵地說，“測個血壓血糖不用去醫院排隊了，小... 2022-11-14

tft每日頭條

> 健康

> 基因治療能改變遺傳病嗎

基因治療能改變遺傳病嗎

基因治療能改變遺傳病嗎

相关健康资讯推荐

热门健康资讯推荐

网友关注