幹細胞治療是目前臨床治療中最複雜、最先進的療法之一，在很多傳統手段無法攻克的疾病面前，幹細胞療法讓患者看到了希望。近年來，全球幹細胞治療技術和産業化快速發展，各國密集發布支持性政策，陸續有産品獲批上市，幹細胞産業迎來新發展。

基礎研究

幹細胞是一類尚未完全分化，具有自我更新、高度增殖和分化潛能的細胞。根據分化潛能的大小，幹細胞可分為全能幹細胞、多能幹細胞和單能幹細胞；根據所處的發育階段，幹細胞可分為胚胎幹細胞和成體幹細胞。

幹細胞治療是指應用人自體或異體來源的幹細胞經體外操作後輸入（植入）人體，并作用于疾病治療的過程。幹細胞在疾病治療、組織修複和抗衰美容等領域具有極大的發展潛力和臨床應用價值，近年來已成為生命科學領域的重要方向之一，受到廣泛關注。

在基礎研究領域，幹細胞研究的主要目的是揭示疾病機理，對特定疾病類型進行分析和鑒定，對藥劑進行驗證及應用，最終實現對疾病和特定患者進行治療，以提高疾病預防和診治的效益。

幹細胞研究可以揭示疾病的發生機制和發展過程。研究發育過程的細胞分化是病理研究的基礎，通過了解正常細胞的分化發育過程，了解調控幹細胞分化的基因，将有助于洞悉疾病的形成原因，并研發治療策略。

幹細胞将為新藥的藥理藥效、毒理和藥物代謝等研究提供細胞水平的研究手段，可大幅減少藥物實驗所需動物的數量，胚胎幹細胞、誘導性多能幹細胞和其他成體幹細胞還可用于研究動物或人類疾病的發生機制及發展過程，以便找到有效和持久的治療方法，這有望成為一種新的藥物篩選模式。

幹細胞是組織工程理想的種子細胞，幹細胞培養可以實現組織、器官的修複和再生，并可克服免疫排斥反應。有研究成果顯示，科學家已能在體外以幹細胞為種子培育一些組織器官，來替代病變或衰老的組織器官。

臨床研究

通過收集整理美國國立衛生研究院、歐洲臨床試驗數據庫、期刊數據庫以及相關公司公布的幹細胞臨床試驗材料發現，目前幹細胞臨床研究主要集中在角膜緣幹細胞、神經幹細胞、多能幹細胞、胎盤幹細胞和間充質幹細胞。

對于角膜緣幹細胞的研究已經進入較為成熟階段，利用患者自體細胞或羊膜細胞，角膜緣幹細胞移植技術能夠成功修複功能性角膜上皮。自體角膜緣幹細胞擴增培養細胞治療已經在歐盟獲得批準使用。

神經幹細胞在臨床試驗中主要用于修複受損的中樞神經系統。City of Hope、Neuralstem、Stem Cells和Transeuro公司，以及弗羅茨瓦夫醫科大學，在美國、歐洲等地進行了神經幹細胞臨床試驗，适應證範圍包括神經膠質瘤、肌萎縮側索硬化、慢性脊髓損傷和中風等中樞神經系統損傷及疾病。

多能幹細胞在臨床應用的潛能最為廣泛。Chabiotech、Ocata Therapeutics等公司開展了廣泛的多能幹細胞臨床試驗，适應證範圍包括眼科疾病、Ⅰ型糖尿病、心衰、帕金森病和脊髓損傷。另外，各國研究人員也在嘗試利用誘導性多能幹細胞技術，制備角膜緣細胞、口腔黏膜上皮細胞體外培養和遺體捐獻的角膜組織進行角膜上皮修複。

對于胎盤幹細胞，美國Celgene公司、瑞典Karolinska研究院等單位和科研機構進行了相關臨床試驗，适應證範圍包括中風、多發性硬化、類風濕關節炎等。

目前，對于間充質幹細胞（MSC）的研究項目最多，MSC被廣泛用于緩解異體移植免疫排斥的研究。另外，利用MSC進行心髒修複研究取得了較大進展。臨床試驗結果表明，自體骨髓幹細胞移植效果不佳、異體MSC移植對缺血性心髒病效果各異。在肺病、肝病、糖尿病、缺血性中風和肌萎縮側索硬化等疾病領域，MSC技術也有重要應用。

雖然幹細胞具有廣闊的臨床應用前景，但幹細胞的臨床應用也面臨着一些挑戰：一是如何保證穩定的細胞來源和足夠的移植細胞量；二是如何獲得維持細胞活性的細胞保存技術；三是如何保證幹細胞移植治療的安全性；四是如何有效提高幹細胞治療的效果。目前，幹細胞治療還未獲得普遍應用，但多項研究結果表明，幹細胞在細胞移植、組織工程和再生醫學等領域具有極高的應用價值。

産業分布

通過對全球主要幹細胞研究型企業所研究的領域進行分析，并根據其涉及的治療領域，可将幹細胞治療劃分為神經病學和中樞神經系統疾病（18%）、心血管疾病（15%）、糖尿病（11%）、血液病（9%）和癌症（8%）等大類（見圖1）。

根據不同的細胞來源，幹細胞可劃分為臍帶血幹細胞（36%）、成體幹細胞（15%）、胚胎幹細胞（14%）、成人骨髓幹細胞（11%）和成人腦幹細胞（7%）等（見圖2）。随着細胞制備技術的進步，越來越多的細胞類型在研究中得到應用，幹細胞的來源類型也将進一步擴充。

幹細胞産業涵蓋多個領域，涉及醫院、高校、研究機構和企業等環節。從産業鍊角度來看，幹細胞産業可以劃分為上遊産業、中遊産業、下遊産業及相關配套産業。其中，上遊産業主要是幹細胞的采集及存儲，目前比較成熟；中遊産業主要涵蓋幹細胞制備與擴增、幹細胞藥品研制及幹細胞治療技術研發等業務，是目前競争比較激烈的領域；下遊産業以幹細胞移植及治療為主，集成了幹細胞治療最新技術成果，是幹細胞産業最為重要的細分産業。

市場格局

目前，全球幹細胞治療市場規模保持高速增長。

幹細胞技術能治療神經系統、循環系統、骨骼和心腦血管等疾病，且較傳統治療方法具有無可比拟的優點。據有關機構發布的數據，2017~2022年，全球幹細胞治療市場将以36.52%的複合年增長率增長；全球幹細胞産業正進入高速發展期，預計到2020年，幹細胞市場規模将達到4000億美元。

全球幹細胞治療市場集中在歐美等地，主要在中北美和西歐，分别占幹細胞治療市場份額的44%和38%；其次在亞太地區，占市場份額的17%。

我國幹細胞治療産業前景廣闊，未來可應用于多種疾病的治療。數據顯示，2017年我國幹細胞産業規模已達525億元，2019年将達到900億元。

我國幹細胞産業鍊較為完整。目前我國幹細胞産業化應用主要在幹細胞存儲、細胞制備、研究技術、治療解決方案和相關基礎服務等方面。此外，我國已經建立起多家幹細胞産業化基地，包括國家幹細胞産業化華東基地、國家幹細胞産業化天津基地、青島幹細胞産業化基地、無錫國際幹細胞聯合研究中心、泰州國家生物産業基地幹細胞與再生醫學産業化項目基地等。我國已形成了從基礎研究到關鍵技術研發，再到産品研發及臨床應用的貫穿産業鍊上下遊的幹細胞完整研究體系。

歐美等發達國家和地區高度重視幹細胞産業的發展，并認為幹細胞産業将是引領未來生物科技領域的重要支撐，且都出台了比較完整的幹細胞産業政策體系。我國參照發達國家和地區的發展經驗，結合我國幹細胞産業發展實際，也出台了一系列政策法規，為幹細胞産業發展提供了政策支持。

目前，全球已經有15款幹細胞産品獲批上市，分布于美國、日本、韓國、加拿大、澳大利亞和歐盟。其中，美國、韓國和歐盟批準數量最多，分别有4種産品獲批上市，加拿大、澳大利亞和日本各有1種産品獲批上市。Clinicaltrials.gov數據顯示，全球登記的幹細胞臨床研究項目已接近7000項，其中近3000項已經完成臨床試驗研究，預計未來幾年全球将有更多幹細胞藥物獲批上市。（作者：火石創造 于有銀）

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