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ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素治療無效的情況。

激素無效是指激素治療後血小闆計數＜30×10⁹/L，或血小闆計數增加不到基礎值的2倍，或有出血。彙總分析結果顯示：約30%的患者經激素治療後未獲得初始反應⁴。

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》指出，大劑量地塞米松治療無效或複發的患者可重複1個周期（1周期4d）；2周内潑尼松治療無效的患者應盡快減停¹。

對于ITP患者的治療目标、一線激素治療未被滿足的需求等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

葉琇錦教授、餘正平教授、劉春水教授、陳萍教授

葉琇錦 教授

• 浙江大學醫學院附屬第一醫院 主任醫師 醫學博士

• 中國老年醫學會血液學分會常委

• 浙江省醫師協會常委

• 浙江省血液免疫專業委員會常委

• 中華醫學會浙江省血液分會委員

• 浙江省抗癌協會腫瘤血液專業委員

• 中國女醫師協會血液淋巴專業委員會委員

• 噬血細胞綜合征中國專家聯盟浙江省分中心主任委員

• 浙江省醫師協會噬血細胞綜合征學組組長

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，葉琇錦教授認為：“ITP患者的治療目标有快速提升血小闆；穩定血小闆計數，以降低出血風險；減停藥物，以實現停藥後的持續應答；改善焦慮疲勞等症狀，提高患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：女

年齡：32歲

初始血小闆水平：33×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖1 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為33×10⁹/L，經過12周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至231×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

餘正平 教授

• 東南大學附屬中大醫院 副主任醫師

• 中華醫學會江蘇省血液分會青年委員

• 江蘇省造血幹細胞移植學組委員

• 參與國家自然科學基金、江蘇省科技廳重大項目等多項課題研究，發表論文30餘篇，獲得江蘇省新技術引進獎一項，主編醫學專著一部

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，餘正平教授認為：“ITP患者的治療目标是使患者的血小闆迅速恢複至正常水平，同時能夠逐漸達到穩态，并盡可能使用患者可耐受的、副作用小的藥物治療。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：女

年齡：50歲

初始血小闆水平：25×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖2 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為25×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕治療後，血小闆數量升高至100×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

劉春水 教授

• 吉林大學第一醫院腫瘤中心血液科 主任醫師 碩士研究生導師

• 吉林省及長春市醫學會血液學分會委員

• 中國研究型醫院精準醫學與腫瘤MDT專業委員會委員

• 中國醫藥教育協會淋巴瘤分會委員

• 中國民族醫藥學會血液病分會理事

• 擅長慢性粒細胞白血病、淋巴瘤、漿細胞疾病

• 擔任慢粒白血病靶向藥物援助項目責任醫生

• 負責多項慢性粒細胞白血病臨床研究

• 榮獲中華慈善總會頒發的全國十年特殊貢獻獎、優秀貢獻獎、優秀醫生獎

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，劉春水教授認為：“ITP患者的治療目标是緩解出血或預防出血、提高患者血小闆計數、改善患者生活質量。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：男

年齡：23歲

初始血小闆水平：5×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖3 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為5×10⁹/L，經過12周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至75×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

• 濟南市中心醫院血液内科副主任 副主任醫師 醫學博士

• 2018-2019美國約翰霍普金斯大學訪問學者

• 山東省醫師協會血液醫師分會淋巴瘤骨髓瘤亞專業委員會副主任委員

• 濟南醫學會血液病學專業委員會副主任委員

• 山東省醫學會血液病學分會青年委員

• 山東省醫師協會血液病學分會青年委員

• 山東省醫師協會腫瘤科醫師分會委員

• 山東省抗癌協會血液腫瘤專業委員會MPN學組委員

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，陳萍教授認為：“ITP患者的治療目标是快速提升血小闆計數、降低出血風險。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：女

年齡：52歲

初始血小闆水平：4×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖4 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為4×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至130×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV2205770有效期2023-05-10，資料過期，視同作廢。

編輯：九月

排版：Wenting

執行：Wenting

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