療效評估

評判标準

嚴格意義的完全緩解

（sCR）

滿足 CR标準的基礎上，加上血清遊離輕鍊（free light chain，FLC）比值正常以及經免疫組化證實骨髓中無克隆性漿細胞。骨髓克隆性漿細胞的定義為應用免疫組化方法檢測，連續 2次 κ/λ>4∶1或<1∶2（分别針對 κ型和 λ型患者，計數≥100個漿細胞），若無骨髓病理，可以用敏感性達到 10-4的多色流式細胞術監測骨髓标本無克隆漿細胞代替。

完全緩解（CR）

血清和尿免疫固定電泳陰性，軟組織漿細胞瘤消失，骨髓中漿細胞<5%；對僅依靠血清 FLC水平作為可測量病變的患者，除了滿足以上CR的标準外，還要求血清 FLC的比值連續 2次評估均恢複正常。應注意達雷妥尤單抗的使用可能會幹擾IgG κ型的 CR判定。

非常好的部分緩解

（VGPR）

血清蛋白電泳檢測不到 M蛋白，但血清和尿免疫固定電泳仍陽性；或 M 蛋白降低 ≥90% 且尿 M 蛋白 <100mg/24 h；在僅依靠血清 FLC作為可測量病變的患者，除了滿足以上 VGPR的标準外，還要求連續 2次受累和非受累血清FLC之間的差值縮小>90%。

部分緩解（PR）

（1）血清 M 蛋白減少≥50%，24 h尿 M蛋白減少≥90%或降至<200 mg/24h；（2）若血清和尿中 M 蛋白無法檢測，要求受累與非受累血清FLC 之間的差值縮小≥50%；（3）若血清和尿中 M 蛋白以及血清 FLC都不可測定，且基線骨髓漿細胞比例≥30%時，則要求骨髓内漿細胞數目減少≥50%；（4）除了上述标準外，若基線存在軟組織漿細胞瘤，則要求可測量病變最大垂直徑乘積之和（sum of products of greatest diameters，SPD）縮小≥50%。以上血清學和尿 M蛋白指标均需連續 2次評估，同時應無新的骨質病變發生或原有骨質病變進展的證據。

微小緩解（MR）

（僅用于難治/複發 MM的評價）：血清 M蛋白減少25%~49%并且 24 h尿輕鍊減少 50%~89%。若基線存在軟組織漿細胞瘤，則要求可測量病變 SPD縮小 25%~49%。溶骨性病變的數量和大小沒有增加（可允許壓縮性骨折的發生）。

疾病穩定（SD）

不符合CR、VGPR、PR、MR及疾病進展（progressive disease，PD）标準。同時無新的骨質病變或原有骨質病變進展的證據。

疾病進展（PD）

符合以下 1項即可（以下所有數據均與獲得的最低數值相比）：（1）血清M蛋白升高≥25%（升高絕對值≥5 g/L）或 M蛋白增加≥10 g/L（基線血清 M蛋白≥ 50 g/L時）；（2）尿M蛋白升高≥25%（升高絕對值≥200 mg/24 h）；（3）若血清和尿 M蛋白無法檢出，則要求受累與非受累血清 FLC之間的差值增加≥25%，且絕對值增加>100 mg/L；（4）若血清和尿中M蛋白以及血清 FLC都不可測定，則要求骨髓漿細胞比例升高≥25%且絕對值增加≥10%；（5）出現新的軟組織漿細胞瘤病變：原有 1 個以上的可測量病變 SPD 從最低點增加≥50%；或原有的≥1cm病變的長軸增加≥50%；（6）循環漿細胞增加≥50%（在僅有循環中漿細胞作為可測量病變時應用，絕對值要求至少200個細胞/μl）。

臨床複發

符合以下 1項或多項：（1）出現新的骨病變或者軟組織漿細胞瘤（骨質疏松性骨折除外）；（2）明确的（可測量病變SPD增加50%且絕對值≥1 cm）已有的漿細胞瘤或骨病變增加；（3）高鈣血症（>2.75 mmol/L）；（4）血紅蛋白濃度下降≥20 g/L（與治療或非 MM因素無關）；（5）從 MM治療開始，血肌酐上升≥176.8μmol/L（2 mg/dl）并且與 MM相關；（6）血清M蛋白相關的高黏滞血症。

CR後複發

符合以下之一：（1）免疫固定電泳證實血或尿 M蛋白再次出現；（2）骨髓漿細胞比例≥5%；（3）出現以上PD的标準之一。