急性髓系白血病是一種影響血液和骨髓的腫瘤 ，其發病率随着年齡增長而增加。急性髓系白血病是成年人最常見的白血病之一。白血病是一類造血幹細胞惡性克隆性疾病，根據分類分型不同，白血病亞型複雜多樣，針對個别亞型白血病，已經研發成功可實現治愈的藥物，而對于大部分白血病亞型，治療對策仍處于研發征程之中。

有别于其他亞型的急性髓系白血病，攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的複發性（疾病複發）或難治性（治療耐藥）急性髓系白血病（AML），初發時白血病負荷比較高，表現為白細胞數特别高，人感到不舒服，比如疲乏，有發熱，感染的征象，或者是出血的征象。累及的其他部位比如牙龈，出現牙龈增生，牙龈腫脹的程度達到大半個牙體都被牙龈包裹住了。

這類FLT3突變的急性髓系白血病屬于高危的急性髓系白血病，意味着緩解率比較低，生存期比較短，容易複發，需要做幹細胞移植，才可以改善療效。不同的研究人群、不同的種族，還有不同的區域裡面，發生突變的頻率會有不同。FLT3突變在AML人群裡面可能占20%-30%，比例是相當高的，治療需求非常迫切。

FLT3突變的急性髓系白血病治療難度很大，目前臨床上主要依靠化療。化療也有區别，分為兩類人群，第一類是化療耐受能力較強的患者，通過化療争取緩解，同時積極物色供體，實施造血幹細胞移植的準備。化療若幹療程之後，進行造血幹細胞的移植。第二類是不能耐受化療的，而且沒有适用的靶向藥物的患者，他們接受的化療劑量比較小，緩解率自然不高，當然一旦緩解也希望有機會幹細胞移植，但是總體效果不佳。這部分人群，其中包括不少老年患者，存在很大的未被滿足的治療需求。

日前中國國家藥品監督管理局（NMPA）已附條件批準吉瑞替尼用于治療采用經充分驗證的檢測方法檢測到攜帶FMS樣酪氨酸激酶3（FLT3）突變的複發性（疾病複發）或難治性（治療耐藥）急性髓系白血病（AML）成人患者。上述批準基于三期ADMIRAL試驗結果，接受吉瑞替尼治療的患者總生存期中位數為9.3個月，而接受挽救化療者為5.6個月，該結果已經發表于《新英格蘭醫學雜志》。比起接受挽救化療的患者，接受吉瑞替尼治療能顯著延長總生存期（OS）。

總的來說，白血病不是不治之症。臨床上有許多辦法，包括化療、造血幹細胞移植、靶向藥等，使得一部分患者可以獲得治愈。一旦确診白血病，應到有血液專科的正規醫院就診和治療，确保安全有效。醫患雙方在治療過程中要積極配合，充分交流。患者在日常生活中要注意預防感染，伴有其他慢性疾病的患者要積極治療合并症。

（潘嘉毅）

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