本文内容僅供醫療衛生專業人士閱讀

ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情況。長期使用可發生高血壓、高血糖、急性胃黏膜病變等不良反應，部分可發生骨質疏松或股骨頭壞死，提醒臨床醫生在開具糖皮質激素處方前應考慮不良反應，高齡、糖尿病、高血壓、青光眼等患者應謹慎使用⁴。

圖1 應用糖皮質激素的常見禁忌症

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》¹指出：

①激素治療時應注意監測血壓、血糖水平，注意預防感染及消化道潰瘍；

②高齡、糖尿病、高血壓、青光眼等患者應慎用糖皮質激素；

③HBV-DNA複制水平較高的患者慎用糖皮質激素；

④注意糖皮質激素對精神健康的影響，定期評估患者治療期間的健康相關生活質量（HRQoL）。

對于ITP患者的治療目标、一線激素控制不佳的患者在後續選擇治療方案時有哪些獲益等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

趙謝蘭教授、劉文賓教授、袁燕慧教授、張文軍教授

趙謝蘭 教授

• 中南大學湘雅醫院血液科 主任醫師 醫學博士 碩士研究生導師

• 中華醫學會血液病專業委員會委員

• 中國醫師協會血液科醫師分會委員

• 中華醫學會血液學分會白血病淋巴瘤學組委員

• 中國醫藥教育協會白血病分會副主任委員

• 湖南省醫學會血液病專業委員會主任委員

• 湖南省醫師協會血液病分會會長

• 湖南省出血性疾病協作組組長

• 湖南省白血病協作組組長

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，趙謝蘭教授認為：“ITP患者的治療目标是快速提升血小闆水平、穩定血小闆計數，提高患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：男

年齡：78歲

初始血小闆水平：42×10⁹/L

激素不佳情況：激素不耐受

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：甲強龍 3片 qd

用藥時長：4周

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖2 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為42×10⁹/L，經過6周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至136×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

劉文賓 教授

• 浙江中醫藥大學附屬第一醫院血液科 副主任醫師 碩導

• 中華中醫藥學會血液學分會委員

• 浙江省醫學會血液病學會青委

• 浙江省抗癌協會血液淋巴腫瘤專業委員會青委

• 浙江省免疫學會血液免疫分會委員

• 浙江省醫師協會血液病分會罕見病學組

• 浙江省婦幼健康協會臍帶血臨床應用專業委員會委員

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，劉文賓教授認為：“ITP患者的治療目标是快速提升血小闆水平、穩定血小闆計數、實現停藥後的持續應答，提高患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：女

年齡：65歲

初始血小闆水平：52×10⁹/L

激素不佳情況：激素不耐受

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：地塞米松 40mg

用藥時長：2周

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖3 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為52×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至320×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

袁燕慧 教授

• 南京鼓樓醫院 血液科 副主任醫師 醫學博士

• 江蘇省醫學會血栓與止血分會委員

• 擅長各類貧血、出血性疾病（血小闆減少性紫癜等）、白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等多類血液系統良惡性疾病的診治

專家觀念

針對ITP的治療目标，袁燕慧教授認為：“ITP患者的治療目标是快速提升血小闆計數，穩定血小闆水平，降低出血風險，提高生活質量。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：女

年齡：58歲

初始血小闆水平：24×10⁹/L

激素不佳情況：激素不耐受

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 10mg qd

用藥時長：2周

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖4 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為24×10⁹/L，經過7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至70×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

張文軍 教授

• 重慶大學附屬腫瘤醫院血液腫瘤科 主治醫師 血液專業碩士

• 重慶市醫學會血液專委會白血病組委員

• 2021年江蘇省人民醫院血液科進修半年

• 第一作者發表SCI、CSCD核心5篇，主研省級課題2項

專家觀念

對于一線激素控制不佳的患者，激素聯合艾曲泊帕治療在機制上是否可以互補，張文軍教授認為：“艾曲泊帕聯合激素治療在機制上可以互補，激素控制不佳的患者往往存在巨核細胞成熟障礙，艾曲泊帕通過生理活化巨核細胞從而高效生成血小闆，二者聯合後血小闆應答率會顯著提高。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：女

年齡：54歲

初始血小闆水平：48×10⁹/L

激素不佳情況：激素不耐受

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 60mg qd ；丙種球蛋白 12g

用藥時長：4周

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖5 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為48×10⁹/L，經過7周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至123×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增強, 等.長期超生理劑量應用糖皮質激素的并發病與禁忌症. 2009.

6. 地塞米松與潑尼松的藥品說明書.

MCC号REV22071246有效期2023-07-17，資料過期，視同作廢。

編輯：九月

排版：moly

執行：siqili

更多精彩资讯请关注tft每日頭條，我们将持续为您更新最新资讯!