Precigen是一家緻力于開發創新基因和細胞療法以改善患者生活的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤兒藥資格（ODD），這是一款首創療法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治療平台開發，用于治療複發或難治性急性髓性白血病（AML）（臨床試驗标識符：NCT03927261）。在2019年第三季度，Precigen公司宣布已經完成了這項臨床試驗的第一個隊列的患者入組，并預計在2020年下半年公布首批數據。

孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物上市後針對所批準适應症為期7年的市場獨占期。

Precigen公司總裁兼首席執行官Helen Sabzevari博士表示：“FDA授予PRGN-3006孤兒藥資格，強調了對治療AML患者的新療法的關鍵醫學需求。AML是一種進行性、衰弱性和往往緻命的疾病，治療選擇有限。作為我們專有UltraCAR-T治療平台的第一個監管資格認定，此次孤兒藥資格将有助于推進PRGN-3006的開發，并提供重要的激勵和支持，以盡快為那些患有這種疾病的患者提供這種藥物。”

PRGN-3006利用Precigen公司變革性UltraCAR-T治療平台開發，該平台消除了體外擴增、縮短了制造時間，并提供了在非病毒基因轉移後僅一天在癌症中心對患者實施CAR-T治療的能力。PRGN-3006 UltraCAR-T是一種多基因CAR-T細胞療法，利用Precigen公司先進的非病毒基因傳遞系統共同表達一種嵌合抗原受體、膜結合白細胞介素-15（mbIL15）和一個殺傷開關，在靶向複發或難治性AML和高風險MDS方面具有更好的精确性和控制性。

評估PRGN-3006 UltraCAR-T在基因轉移後一天非病毒、多基因自體CAR-T細胞給藥治療AML和MDS的臨床前數據已在2019年美國血液學會（ASH）年會上公布。

Precigen公司的UltraCAR-T平台有潛力通過縮短生産時間、降低生産相關成本、使用先進的方法精确腫瘤靶向和免疫系統控制增加患者獲取，從而颠覆當前CAR-T細胞治療的格局。

該平台帶來了幾個關鍵的進步：1）非病毒基因轉移利用多基因載體表達多效應基因，提高了腫瘤靶向的精确性和控制能力，消除了對病毒的需求；2）輸注UltraCAR-T的持久性和期望表型，有助于解決T細胞衰竭，這是當前CAR-T療法的一個常見問題；3）通過結合殺傷開關技術來控制T細胞，可潛在地提高安全性；4）使用專有的非病毒基因轉移過程快速制造UltraCAR-T細胞，消除了體外增殖的需求，因此将患者在基因轉移後的等待時間從數周縮短至一天。

原文出處：Precigen Receives FDA Orphan Drug Designation for PRGN-3006 UltraCAR-T™ in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML)

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