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ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素依賴的情況。激素依賴是指需要5mg/d以上的潑尼松或頻繁間斷應用糖皮質激素維持血小闆計數≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治療起效後應盡快減停，但減少或停用激素後，70%~90%的患者會複發⁴。

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》指出，使用潑尼松起效後應盡快減量，6～8周内停用，減停後不能維持療效的患者考慮二線治療。如需維持治療，潑尼松的安全劑量不宜超過5mg/d。長期應用糖皮質激素可發生高血壓、高血糖、急性胃黏膜病變等不良反應，部分患者可出現骨質疏松、股骨頭壞死¹。

對于ITP患者的治療目标，一線激素治療未被滿足的需求等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

王敏教授、徐瑞容教授、孫慧平教授、李勝利教授

王敏 教授

• 本鋼總醫院 血液科主任

• 中華中醫藥學會血液病分會委員

• 遼甯省中醫藥學會血液專業委員會常務委員

• 遼甯省醫學會血液學分會青年委員

• 遼甯省細胞生物學會腫瘤精準醫療與大數據管理專業委員會淋巴瘤學組常委理事

• 遼甯省免疫學會淋巴系統基礎與臨床免疫分會委員

• 遼甯省抗癌協會委員

• 中國抗癌協會淋巴專業委員會專業委員

• 中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會專業委員

• 中國抗癌協會腫瘤精準治療專業委員會專業委員

• 中國抗癌協會腫瘤分子醫學專業委員會專業委員

• 本溪市自然學科帶頭人

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，王敏教授認為：“ITP患者的治療目标是提升血小闆計數、改善出血症狀、降低出血風險、最小劑量的藥物維持患者血小闆水平，實現停藥緩解，提高患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：男

年齡：82歲

初始血小闆水平：14×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：地塞米松 40mg

用藥時長：4天

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖1 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為14×10⁹/L，經過10周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至111×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

徐瑞容 教授

• 南通大學附屬醫院 主任醫師 碩士生導師

• 大内科原副主任、血液内科副主任，原腫瘤中心主任

• 日本德島大學醫學院高級訪問學者

• 江蘇省醫學會血液學分會第七、八屆委員，感染學組成員，南通市醫學會血液學分會及内科學專業委員會副主任委員，江蘇省職業病診斷專家庫成員

• 在中華血液學雜志、中國實驗血液學雜志發表論文30餘篇

• 2003年南通市科技進步獎（一等獎2002年，三等獎2005年），江蘇省衛生廳科技進步獎甲級，市科技進步獎三等獎（2005），南通市醫德誠信标兵（2012）

• 擅長領域：血液惡性腫瘤（急性、慢性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）及血小闆減少症的診治

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，徐瑞容教授認為：“ITP患者的治療目标是防止患者出血、提升患者的血小闆計數至安全水平（≥30×10⁹/L），從而滿足患者的工作和生活願望。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：女

年齡：45歲

初始血小闆水平：20×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：甲潑尼龍 40mg qd

用藥時長：24周

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖2 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為20×10⁹/L，經過10周的艾曲泊帕治療後，血小闆數量升高至161×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

孫慧平 教授

• 上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院 血液科 副主任醫師

• 上海瑞金醫院舟山分院血液科執行主任

• 中國醫藥教育協會止血與血栓分會常務委員

• 亞太醫學生物免疫學會血液病分會常務委員

• 中華中醫藥學會血液病分會委員

專家觀念

針對一線激素治療有哪些未被滿足的需求，孫慧平教授認為：“激素的不良反應較大，不能長期維持療效，患者病情容易反複。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：男

年齡：69歲

初始血小闆水平：21×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 5mg

用藥時長：2周

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖3 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為21×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至65×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

李勝利 教授

• 濟甯市第一人民醫院 副主任醫師 醫學博士

• 2017年在意大利Sassari大學醫院進修血液病，完成美國哈佛醫學院 Harvard Medical CLIMB-CSRT培訓

• 中華中醫藥學會血液病分會青年委員

• 山東省老年醫學會血液學專業委員會委員

• 山東省研究型醫院協會淋巴瘤免疫治療分會委員

• 山東省幹細胞學會第一屆幹細胞技術與臨床應用專業委員會委員

• 濟甯市醫學會血液學專業委員會委員

• 從事血液病臨床診療工作10餘年，對血液學常見病有豐富臨床經驗，擅長診治多發性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤、骨髓增生異常綜合症、免疫性血小闆減少症及各種貧血

• 參與國家級科研項目2項，主持省廳級科研項目1項，市重點科研項目1項，參編著作1部，發表科研論文5篇

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，李勝利教授認為：“ITP患者的治療目标是控制出血，改善焦慮和疲勞等症狀，提高患者的生活質量，減少激素的用量，減輕藥物的不良反應。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：男

年齡：35歲

初始血小闆水平：13×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 60mg qd

用藥時長：6周

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖4 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為13×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至150×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV22072437有效期2023-07-28，資料過期，視同作廢。

編輯：九月

排版：moly

執行：siqili

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