多發性硬化是一種中樞神經系統慢性炎性脫髓鞘性疾病,好發于20-40歲的中青年人群,女性患者發病率更高。常見表現有視力下降、複視、肢體感覺障礙、肢體運動障礙、共濟失調、膀胱或直腸功能障礙等。在中國,多發性硬化屬于罕見病。
複旦大學附屬華山醫院神經内科主任董強教授表示,多發性硬化目前不能被治愈,患者需要接受長期治療。作為緩解期的一線療法,緩解期标準治療藥物(DMT)能通過調節免疫炎症反應的作用,幫助患者有效減少疾病複發和控制疾病進展。中國《第一批罕見病目錄》帶動了一批藥物加速審批進入中國市場,其中就有去年7月獲批的多發性硬化治療藥物芬戈莫德,這不僅有望改寫中國多發性硬化治療的整體策略,更能讓患者顯著改善生存質量,重獲靈動新生。
潘嘉毅
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