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ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素依賴的情況。激素依賴是指需要5mg/d以上的潑尼松或頻繁間斷應用糖皮質激素維持血小闆計數≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治療起效後應盡快減停，但減少或停用激素後，70%~90%的患者會複發⁴。

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》指出，使用潑尼松起效後應盡快減量，6～8周内停用，減停後不能維持療效的患者考慮二線治療。如需維持治療，潑尼松的安全劑量不宜超過5mg/d。長期應用糖皮質激素可發生高血壓、高血糖、急性胃黏膜病變等不良反應，部分患者可出現骨質疏松、股骨頭壞死¹。

對于ITP患者的治療目标、一線激素控制不佳的患者選擇後續治療方案等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

靖彧教授、胡曉婧教授、侯金曉教授、周文華教授

靖彧 教授

• 中國人民解放軍總醫院血液科 主任醫師 副教授 博士 碩士生導師

• 中國研究型醫院學會血液病精準診療專業委員會常委

• 中國抗癌協會血液腫瘤專業委員會髓系腫瘤學組委員

• 中國老年醫學學會血液學分會委員

• 承擔軍隊十三五課題子課題一項，承擔國家科技重大專項課題子課題一項，省部級課題1項，承擔院級課題1項，參與國家級課題2項

• 以第一作者或通訊作者發表論文45篇，其中SCI論文13篇，MEDLINE30篇，單篇影響因子5.016，總影響因子36.159

• 緻力于血液系統惡性腫瘤的精準診斷和表觀遺傳學研究，尤其精于複發難治急性白血病和老年急性髓系白血病、慢性粒細胞白血病、費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病的基礎與臨床研究

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，靖彧教授認為：“ITP患者的治療目标是低毒、高效、快速治療。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：女

年齡：77歲

初始血小闆水平：25×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：地塞米松 40mg qd；丙種球蛋白 0.4g/kg

用藥時長：4周

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖1 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為25×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至113×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

胡曉婧 教授

• 東莞市人民醫院 血液淋巴瘤科 副主任醫師

• 廣東省女醫師協會血液病學專業委員會委員

• 廣東省精準醫學應用學會精準血液病學分會委員

• 擅長白血病，淋巴瘤等血液腫瘤性疾病診驗

專家觀念

對于一線激素控制不佳的患者，在後續選擇治療方案時考量的因素有哪些，胡曉婧教授認為：“激素治療不佳一般指激素治療後無效或産生激素依賴，因此初診使用激素治療的ITP患者一定要規範化治療，但在臨床中常常有許多患者因激素治療不規範而導緻治療效果不佳，卻誤認為是激素治療無效，應區别對待這類患者，鑒别出真正意義上的激素治療無效，盡早采取二線治療方案。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：男

年齡：68歲

初始血小闆水平：50×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 50mg qd

用藥時長：2周

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖2 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為50×10⁹/L，經過11周的艾曲泊帕治療後，血小闆數量升高至112×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

侯金曉 教授

• 安徽醫科大學第二附屬醫院血液科 副主任醫師 博士

• 安徽省醫學會血液學分會第七屆紅學組成員

• 安徽省抗癌協會血液病免疫與靶向治療專業委員會委員

• 擅長多發性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤等惡性血液病的診治

專家觀念

針對ITP一線激素治療有哪些未被滿足的需求，侯金曉教授認為：“一線使用激素需密切監測，患者長期使用激素可引起感染、消化道潰瘍等問題，高齡、糖尿病、青光眼等患者應慎用激素。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：男

年齡：37歲

初始血小闆水平：11×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 50mg qd

用藥時長：6周

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖3 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為11×10⁹/L，經過11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至79×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

周文華 教授

• 南昌大學第一附屬醫院血液科 主治醫師 醫學碩士

• 江西省保健學會血液學分會委員

• 江西省整合醫學會血液學分會委

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，周文華教授認為：“ITP患者的治療目标是提升血小闆計數至安全水平、降低出血風險、提高患者的生活質量、将藥物的不良反應降到最小。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：女

年齡：67歲

初始血小闆水平：32×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 40mg

用藥時長：4周

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖4 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為32×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至142×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV2208900有效期2023-08-11，資料過期，視同作廢。

編輯：九月

排版：siqili

執行：moly

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