身為一名内分泌科醫生,每年都有很多家長帶着孩子,來看生長發育問題。幫助孩子健康成長,是我義不容辭的職責。每次孩子們複診的時候,驕傲地告訴我自己又長高了多少厘米,我覺得那就是這份工作帶給我的巨大幸福感。
但我也經常遇到這樣的狀況,孩子被診斷出生長激素缺乏後,建議使用生長激素進行治療。有些家長第一次接觸到生長激素,對于這種自己比較不熟悉的藥物,就會質疑它是否能真的幫助孩子長高。曾有家長拒絕了治療,選擇回家觀察,但孩子的生長速度一直滞後,等家長按捺不住再次帶來複診時,發現孩子骨骺已經閉合,已經沒有辦法再治療了。那位家長後悔莫及的神情,讓我記憶猶新。
2012年的時候我的診室裡來了一個小女孩,媽媽喊她小豆子。小豆子當時5歲7個月,身高隻有93.8cm,如果是不知道情況的陌生人,大概會認為這是個兩三歲的孩子。
媽媽說,在小豆子3歲左右的時候就發現,在同齡孩子中間,小豆子的身高明顯是最矮的。但是由于孩子年齡還小,沒太放在心上 ,想着孩子大概是缺營養,變着法子讓孩子多吃多喝,也嘗試過周圍人推薦的一些偏方。但忙忙碌碌兩年下來,并沒有什麼起色,眼看着小豆子跟同齡孩子的身高差距越來越大,趕緊帶孩子來看診。
我們安排小豆子做了一系列檢查,看檢查結果診斷為典型的生長激素缺乏症(GHD)。小豆子媽媽一聽到生長激素缺乏症,稍微有點慌,她說小豆子隻是看着矮一些,其他好像沒有什麼不正常的地方。
這也是很多家長的第一反應。要解答這個困惑,我們就要來學習一點生長激素相關的知識了。
1) 生長激素是什麼?
生長激素是人體大腦垂體前葉分泌,有多種生理功能的蛋白質。它的主要功能是促進骨骼生長、蛋白質合成和脂肪降解。
生長激素一方面直接促進骨骼軟骨細胞增殖,一方面通過刺激肝髒産生IGF-1,來發揮促進生長發育的作用。
2) 生長激素缺乏症
生長激素缺乏症是由于垂體前葉合成和分泌生長激素部分或完全缺乏,或由于生長激素結構異常、受體缺陷等導緻的生長發育障礙性疾病。
前面講到的這位小豆子,我們為她做藥物激發試驗的時候發現,她的GH峰值<5ng/ml,屬于生長激素完全缺乏。
可能很多家長會有小豆子媽媽這樣的困惑,覺得孩子隻是矮一點,其他的都很正常。生長激素缺乏症患兒一般出生時身長和體重都很正常,出生5個月後生長減慢,1-2歲時這個減慢的效果就很明顯了。随着年齡的增長,生長發育緩慢的程度也會随之增加,身高低于同年齡、同性别正常健康兒童生長曲線的第3百分位數以下。
患有生長激素缺乏症的孩子雖然智力發育正常,但往往會伴随着一些外在的面貌特征,比如面容幼稚,永遠像長不大的孩子;牙齒萌出延遲,排列不整齊;往往有骨齡發育落後的現象。大部分患者青春期發育延遲,有一部分患者會有代謝紊亂、神經精神功能紊亂等症狀。理論上來說,生長激素缺乏症是一種伴随一生的疾病。
我們處方給生長激素缺乏症患兒的生長激素,嚴格來說叫作重組人生長激素,是利用基因重組技術研發而成的,結構和化學效應跟人自身分泌的生長激素一模一樣,美國FDA批準的生長激素的第一個治療适應症就是生長激素缺乏症。臨床上應用了幾十年,是國内外公認的解決矮小問題的有效藥物。
用生長激素治療GHD患者,就像一畝缺乏肥料的農田,在施肥之後,禾苗長勢喜人,效果通常會非常明顯。
3) 生長激素的劑型
目前市面上的生長激素主要分為三種劑型,分别是粉劑、短效水劑和長效水劑。這三種劑型各有各的特點和優勢。
從價格上來說,粉劑<短效水劑<長效水劑。
國内最早上市的是生長激素粉劑,從98年到現在,臨床應用了20多年,超過30萬人的治療應用證明它有很不錯的療效和安全性。粉劑在注射前需要進行藥品溶解,相對來說操作步驟比較多一些。
水劑結構更天然,品質相對更高一些。部分生長激素水劑可以配套隐針電子筆來注射,這對于減少孩子内心的注射恐懼、減少疼痛感有挺大的幫助。
長效水劑則是生長激素研發技術上的一個突破,一周隻需要注射一次,這給我們臨床上帶來了新的治療方案,也給了廣大家長和孩子新的選擇。
經過多次的講解,小豆子媽媽對生長激素的安全性和有效性有了不錯的認知,考慮到孩子跟同齡人的身高差異已經比較大了,家裡也沒有醫護背景,對于粉劑比較繁瑣的打針操作比較缺乏信心,小豆子媽媽很愉快地選擇了水劑。
4)打了生長激素能長多高?
3個月複診的時候,小豆子媽媽很高興地告訴我,她忍不住每天都給孩子量身高,發現孩子的确是在紮紮實實地長高,3個月長了整整3cm,以前一年也就隻能長個4cm。她忍不住問我,那孩子打一年生長激素,到底能長多少呢?
這也算是我常遇到的問題之一了。
有的家長認為孩子一旦打了生長激素,身高就會像坐火箭一樣迅速猛長。半年追上黃曉明,一年超過陳偉霆……在這裡負責任地告訴廣大家長,這是不可能的。
從科學的角度來講,孩子身高的增長,是一個勻速、緩慢的過程。GHD患者打了生長激素,雖然會出現一個立竿見影的增長,但身高追趕不是一蹴而就的。
這個追趕過程就像是賽跑,你的孩子比正常孩子落後了一段距離,要實現追趕就要比正常孩子跑得快。生長激素就像是助跑劑,使用後每年的生長速度會超過正常孩子。身高落後得越多,所需要的追趕時間就越長。
生長激素的效果會出現在治療的6-12月期間,治療過程中需要每三個月回醫院複查,評估效果,并根據治療情況調整治療方案。
生長激素的治療效果,主要看治療這一年的生長速率。一般來說,孩子打了生長激素之後,這一年的生長速率較治療前多長3-5cm就算是有效的。具體打一年能長多少厘米,每個孩子的情況會各不一樣。
5)打生長激素,什麼時候可以停藥
有的家長看到孩子打了半年多身高追趕得很快,就擅自停藥。結果身高的增長速度就又掉回用藥前的水平,從整體上來說,并沒有實現很好的追趕,嚴重影響治療效果。這種做法是不可取的。
生長激素要堅持比較長期的治療,矮小診治指南要求至少一年。像小豆子這樣的GHD患兒,為了達到改善終身高的目的,臨床上我們一般建議持續用藥,直到孩子的身高達到家長滿意的高度,或是骨骺閉合無法再長高為止。
小豆子在我這裡,足足治療了7年,從治療前的93.8cm,長到158.6cm。全家人都對這個結果非常滿意,我作為醫生來看,也覺得這個治療效果很不錯了。
長期的臨床實踐證明,在治療矮小問題方面,生長激素是一種非常安全有效的治療藥物,并且開始治療的時間越早,治療效果就越好。如果孩子的骨骺已經閉合,就無法再使用生長激素幫助長高了。
我們廣大家長朋友們,如果是對生長激素這種藥物不熟悉,千萬要記得多方面去了解去學習,不要隻是一味的拒絕治療,會讓孩子錯過寶貴的長高機會。
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