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幹細胞的最新臨床研究進展

圖文更新时间:2024-07-20 09:28:43

幹細胞的最新臨床研究進展（60歲以上患者AML的基因組特征可以預測幹細胞移植的成功）1

Dana-Farber癌症研究所和其他研究中心的研究人員将報告，對于老年急性髓細胞性白血病（AML）患者，通常可以根據腫瘤細胞内特定的一組基因突變來預測幹細胞移植的成功前景。今天在第61屆美國血液學會（ASH）年度會議上。

通過分析來自300名60歲或以上患者的AML組織樣本，研究人員發現，在診斷時樣本中存在的突變表明患者是可能從移植中獲得長期利益還是可能複發。研究結果使研究人員能夠通過其白血病細胞中是否存在某些突變，為低，高和中風險組的患者建立标準。

研究人員稱，風險分類系統将對這類患者的治療産生影響。遺傳風險低的患者可能是毒性較小的治療方法的候選人。高危患者可能會發現參加減少新藥複發機會的新方法的臨床試驗是有利的。

Dana-Farber研究學者，佩雷爾曼醫學院（Perelman School of College）的學生H. Moses Murdock說：“骨髓幹細胞移植在某些老年AML患者中可以治愈，但毒性和複發風險可能很高。”賓夕法尼亞大學醫學。默多克（Murdock）是R. Coleman Lindsley博士的實驗室的學生，是Dana-Farber的成人白血病計劃的醫生，也是該研究的資深作者。“我們想探究是否可以使用遺傳學來鑒定那些可能對現有方法治療良好的患者以及那些可能從其他移植策略中受益的患者。”

在這項研究中，研究人員對來自300個60歲或以上，在美國六個移植中心接受了同種異體幹細胞移植的患者的AML診斷樣本中的112個基因進行了測序。所有移植都在患者通過化學療法實現首次緩解後進行。

然後，研究人員檢查了其中任何一個基因的突變（或缺乏突變）是否與患者移植後的表現有關。他們發現，TP53或JAK2突變或存在FLT3-ITD（内部串聯重複，而NPM1沒有伴随突變）的患者死亡或複發的風險最高。這些基因無突變但DNMT3A或DDX41或NPM1（無伴随的FLT3-ITD）突變的患者複發風險低。沒有高風險或低風險突變的患者被分類為中等風險。在對臨床變量進行調整後，高風險組中隻有5％的患者在3年後還活着并且沒有白血病，而最低風險組中隻有70％。

在所研究的患者中，約25％屬于低風險，而約16％屬于高風險組。

默多克說：“我們已經證明，老年患者的AML基因特征可以預測移植後的結果。” “我們的發現将有助于緩解病情的患者，并為他們提供最佳的治療途徑。”

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