本文指導專家：

肖女士最近總感覺眼皮擡不起來，剛開始是左眼皮，後來右眼皮也擡不起來了，眼球轉動也不太靈活，看東西總是重影。早上起來還好一點，到了下午症狀就加重。去醫院一查，發現患了重症肌無力。

什麼是重症肌無力？

北京醫院神經内科主任醫師國紅說，重症肌無力是一種後天獲得的自身免疫性疾病，臨床表現為肌肉的疲勞現象，通常是勞累後加重，休息後減輕，主要表現為“晨輕暮重”的骨骼肌無力，抗地心引力的肌群容易受累，比如上睑提肌、三角肌。“這種疲勞是一種病态的疲勞，是略微有點負荷之後就感覺疲勞。比如，看書看一會兒眼睛就睜不開，刷牙刷個三兩下胳膊就擡不起來，上台階上着上着腿兒就邁不開。”

據調查，目前我國重症肌無力的年平均發病率約為7.4例/百萬人，屬于罕見疾病，但任何人任何年齡均可能發病。女性發病高峰在20-30歲，男性在50-60歲，病情嚴重時可引發“重症肌無力危象”，導緻呼吸衰竭。

胸腺病變是根本原因

據了解，70%-80%的重症肌無力患者合并胸腺增生，15%左右合并胸腺瘤，也就是說約95%的重症肌無力患者有胸腺問題。為什麼會如此？國紅告訴記者，重症肌無力最根本的發病原因在于胸腺病變。胸腺是一個免疫器官。一般人在18歲之前能夠不生病或者少生病，主要依靠胸腺的免疫作用。18歲以後，胸腺逐漸萎縮退化，二級淋巴器官開始起主要的免疫調節作用。然而，重症肌無力患者的胸腺中有一種“肌樣細胞”，它發生了變化，刺激淋巴細胞産生相應的抗體來“殺死”它。很不幸地，這種抗體也會對神經肌肉接頭處、突觸後膜上的乙酰膽堿受體發動攻擊，造成乙酰膽堿受體減少，從而導緻骨骼肌無力。

“打個比方：本來國防軍應該槍口一緻對外，抵抗外敵入侵，但是對于重症肌無力這種自身免疫病患者，出現了調轉槍口打内戰的情況，從而造成免疫紊亂。”

手術治療還是藥物治療？

對于重症肌無力的治療，目前有兩種手段，一種是行胸腺摘除手術，一種是免疫調節藥物或免疫抑制藥物治療。國紅說，治療重症肌無力的免疫調節藥物或免疫抑制藥物，對正常和異常的免疫反應均呈抑制作用，就好比把這個區域作亂的人，不管好人壞人全都殺掉，自然會伴随一些副作用。國紅建議患者不要服用免疫增強藥物，“有些免疫增強藥物聲稱能提高‘好’的免疫，抑制‘壞’的免疫，但在實際治療中根本不可能。所以，重症肌無力患者不要使用免疫增強藥，這其實屬于“對抗”治療，增加了治療難度。”

國紅強調，胸腺摘除手術對于重症肌無力患者來說是去根治療。“這就好比兩軍對壘，藥物治療是單純殺滅對方派出的散兵遊勇，而胸腺摘除手術則是端掉對方的大本營。”

有些醫生或患者對于胸腺摘除手術的認識存在誤區，認為沒有胸腺瘤就不需要做手術，但實際上越是沒有胸腺瘤的病人越應該做手術。國紅說，“有胸腺瘤的病人做了手術效果不好，沒有瘤子的人手術效果才更好。”應該指出的是，對于重症肌無力合并胸腺瘤的患者所做的手術，不是單純的胸腺瘤摘除手術，不僅要切掉胸腺瘤，還要清除掉縱膈内的所有胸腺組織，以及血管後、肋膈角的脂肪組織等。

國紅說，一旦确診為重症肌無力，應當立即做胸腺摘除手術。因為此時患者體内還未産生太多乙酰膽堿受體抗體，術後有可能不需要其他藥物治療，即可恢複正常的工作生活。若患者病程過長或者病情過重，術後則還需要後繼的免疫調節治療。一般來說，術後半年可見到療效，五年後可達到穩定狀态。

兒童患者慎用激素

20世紀60年代起，國外開始使用皮質類固醇激素進行重症肌無力的免疫調節治療，我國于20世紀80年代引進這種治療。事實表明，它對重症肌無力确實有一定療效。然而，幾十年過去，醫療工作者越來越認識到，長期使用外源性激素可能會抑制下丘腦-垂體-腎上腺的分泌，導緻内源性激素分泌減少。尤其是在兒童時期長期服用激素，可能會造成患者終身都需服用激素。因此，對于兒童型重症肌無力患者，國紅建議在不影響其學習生活的情況下，隻需服用抗膽堿酯酶藥，待其成年以後，行胸腺摘除手術及其他免疫調節治療。

同樣的罕見病困境

作為罕見病的一種，重症肌無力面臨着其他罕見病一樣的困境：藥物昂貴，報銷有限。在目前國内已經上市的治療重症肌無力的藥物中，僅有溴吡斯的明和依木蘭進入了醫保目錄。并且，這兩種藥物中，溴吡斯的明治标不治本，隻起改善症狀的作用。依木蘭由于副作用巨大，會引起骨髓抑制和肝功能損傷，需要慎重使用。事實上，有很多病人由于無法耐受依木蘭的副作用而無法使用該藥。也就是說，對于重症肌無力患者來說，能夠報銷的常用藥物隻有一種，其他藥效較好的新藥都需自費購買。國紅跟記者算了筆賬，一個月下來，重症肌無力患者需自費購買的藥物約為4000元，這給病人造成了極大的負擔。

王朔曾在小說《過把瘾就死》中描繪了一個重症肌無力患者的形象，并将其最終結局設定為死亡。現在，随着醫療條件和醫學技術的發展，重症肌無力的死亡率已經大大降低。“對于患者來說，重症肌無力不僅能治，而且能治得非常好。”國紅說。隻是，未來如何改善重症肌無力患者的生存狀況，提高他們的生活質量，還需社會各界關注。

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