文/羊城晚報全媒體記者 張華 實習生 查孟春

圖/視覺中國

體檢時發現血小闆低，身體還出現淤斑，要當心了，可能是免疫性血小闆減少症（ITP）。據記者了解，這是一種獲得性自身免疫性出血疾病，是最常見的出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。

據統計，在成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬， 60歲以上老年人是高發群體，育齡期女性發病率也高于同齡男性。在兒童群體中，ITP亦是最常見的出血性疾病，年發病率約為4-5/10萬。但遺憾的是，這種病卻并不被大衆所知曉。

“在正常人體内血小闆數量約為100~300x10的9次方/L。當血小闆數目低于參考值下限，即為血小闆減少，出血的風險可能增加。”

深圳市第二人民醫院血液科主任醫師杜新向記者介紹，“針對血小闆減少的患者評估出血風險，WHO的分級是以1萬到10萬為界，每減少2.5萬出血風險就增加一級，比如說一級範圍為7.5萬到10萬；二級為5萬到7.5萬；三級為2.5萬到5萬；四級是0萬到2.5萬。”

“通常在臨床上，3萬是血小闆一個重要的計數點，如果低于這個臨界值，自發出血的風險會明顯增加，比如皮膚下有紫癜、淤斑，嚴重時會有鼻腔、口腔黏膜的出血，特别是舌頭、牙龈出血泡。女性月經期出血量多、周期時間長等症狀。而以重要的器官、内髒出血或者腦出血作為首發症狀在ITP患者中很少見。”杜新主任強調。

正是因為這個疾病比較少見，症狀也不是特别明顯，因此一些患者不容易自我察覺，常常是在體檢發現血小闆減少或者妊娠後血小闆減少或者女性月經出血量大導緻貧血，到醫院一檢查發現是血小闆減少症。

當然，在體檢中發現血小闆低于10萬并非都需要治療。杜新主任認為，血小闆計數在5萬以上的人群隻需要觀察即可。當血小闆計數低于3萬，同時還有出血的迹象時，則需要積極治療。

據記者了解，目前對于原發性血小闆減少的病因還不是很明确，有研究認為，血小闆是骨髓成熟的巨核細胞受到血小闆生成素（TPO）的影響而産生的。如果患者免疫紊亂，導緻巨核細胞成熟障礙，血小闆的生成就會減少。此外，如果患者的免疫細胞産生自身抗體，攻擊血小闆膜表面糖蛋白，使血小闆被破壞，也會導緻血小闆的減少。

“對于初發的病人，糖皮質激素（潑尼松或者強尼松）作為首選治療，因其療效非常明确，治療成本也不高。短程使用激素對身體造成的副作用有限，所以目前指南推薦，對于血小闆減少症的一線用藥為激素，這個原則是沒有改變的。”杜新主任說，“至于靜脈注射大劑量丙種球蛋白，隻有在患者出現危重出血，短期内需要快速提升血小闆的情況下，可以做作為一種急症治療的措施，或者複發難治的出血比較明顯時的一種治療措施。”

一般來說，初發的病人在前三個月内為新診斷患者，此時需要短程、快速的糖皮質激素治療，标準劑量治療四周，如果效果不好，就開始逐漸減量停藥。相反，療效好的話，療程延長到6-8周，然後減量逐漸停藥。

一旦在4-8周的初治治療或者說慢性持續狀态的激素治療都沒效時，醫生就會建議轉換二線治療，包括目前的血小闆生成素，也就是刺激血小闆生長的生成素的藥來治療。

長期使用大量激素治療，對患者來說風險很高。為解決這個難題，臨床研究發現，用激素聯合血小闆生成素治療成功的比例接近50%。

杜新主任介紹，“曾經做過試驗，血小闆生成素聯合一種激素，治療3個月，停藥後有接近一半的患者能夠保持半年以上的血小闆計數處于安全的水平。也就是說初始的治療能使接近一半的患者能夠獲得一個相對的安全的比較持久的血小闆計數。”

然而，部分ITP患者的激素治療效果并不理想，不良反應發生率高且危害甚至高于疾病本身，為臨床治療帶來諸多的挑戰。杜新主任介紹，目前血小闆生成素（TPO）受體激動劑的出現，為ITP患者提供了新的治療選擇，患者一般采用1日2片的劑量，大多數病人一個月内就能夠讓血小闆計數有所提升。即便停藥後也有1/4的患者能夠保持相對安全的血小闆數值。

杜新主任還打了一個形象的比方，“莊稼長得不好，撒了化肥，澆了水，莊稼長得好一點。停下來，莊稼就長得慢了，或者就不長了。”同樣，對于ITP患者也是需要一個持續的治療。多數患者在停藥以後，血小闆計數還會下降到初始基線的一個需要治療的水平。

經糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術後慢性ITP患者的血小闆減少，其TPO口服性、穩定性和安全性的特質為我國ITP患者生活質量的改善提供了幫助，開創了患者舒适治療新時代。

由于ITP的治療周期較長，且絕大多數患者會發展成為慢性病，雖然一些創新藥進入了國家醫保，但因ITP患者确診并經治療後，約90%患者需要在門診接受長期治療、随訪，而門診醫保政策較大程度影響着臨床的治療行為。當前，由于ITP在很多地市無門診病種或門診待遇低，仍有許多患者需要長期自費買藥，承受着巨大的經濟負擔。

為此，杜新主任表示：“ITP這類經濟負擔沉重、臨床路徑清晰、需要長期門診治療、随訪的疾病，符合納入門診醫保管理的疾病和治療的特點。通過門診報銷，ITP患者可以極大地減輕用藥負擔，避免因無法享受報銷待遇而放棄治療造成病情加重、或者選擇住院治療等增加基金支出情況的發生。”

醫生寄語：

目前很多信息平台關注ITP疾病，患者了解到的防治信息比較多。得了這個病不要悲觀，因為ITP是一個良性疾病，是一個慢性長期的疾病，雖然不可治愈，但是也不必過度擔憂、焦慮，造成生活心理負擔加重，這将得不償失。通過規範的治療，保持血小闆計數在5萬以上且不出血，就可以獲得比較好的生活質量。

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