免疫性血小闆減少症（ITP）是一種自身免疫性疾病，主要特點為血小闆破壞和血小闆生成障礙導緻血小闆計數減低。據統計，ITP的發病率為2-5/10萬人，可以單獨發病，也可以繼發于其他疾病。此外，ITP是一種具有多種臨床症狀的異質性疾病，而且在排除其他原因引起血小闆減少時也可診斷為ITP。
2019年12月，美國血液學會（ASH）公布的循證指南旨在幫助患者，臨床醫生和其他醫療保健專業人員面對ITP時能夠做出更好的決策。ASH建立了多學科專家小組，包括8位成人臨床專家，5位兒科臨床專家，2位具有ITP專業知識的方法學家和2位患者代表。小組先審查了2011年指南中的所有問題，之後通過會面和電話會議，提出需要解決的新的臨床問題。最後，每個小組成員匿名對問題進行排名，然後進行讨論，直到達成共識，并将最終問題進行系統審查。最終，專家小組共提出了21個問題，并對此21條建議達成了共識。下面我們将介紹這21條建議的具體内容。
注：良好措施（good practice statement）是指專家小組一緻同意的有利于患者的措施，但該措施未得到廣泛的認可和使用，而且缺乏系統綜述的支持證據，但是作為“強烈推薦”的内容。
成人ITP管理
1a. 新診斷ITP，血小闆計數 ＜ 30 * 109/L的無症狀或皮膚黏膜僅有少量出血的成人患者，應該采用糖皮質激素治療還是臨床觀察？
專家小組一般推薦采用糖皮質激素治療。
備注：該類患者中有一部分可能僅需要臨床觀察。但應考慮患者年齡、血小闆減少的嚴重程度、有無其他合并症、是否使用抗凝藥或抗血小闆藥和是否即将進行手術。
1b. 新診斷ITP，血小闆計數 ≥ 30 * 109/L的無症狀或皮膚黏膜僅有少量出血的成人患者，應該使用糖皮質激素治療還是臨床觀察？
專家小組強烈推薦臨床觀察。
備注：對于血小闆計數低于此值的患者，有其他合并症，使用抗凝藥或抗血小闆藥物或即将進行手術的患者和老年患者（≥60歲），糖皮質激素治療是相對合适的。
良好措施：主治醫師應監測患者潛在的激素副作用，這與所選擇的藥物種類和使用時間無關。包括對高血壓、高血糖、睡眠和情緒障礙、胃刺激或胃潰瘍、青光眼和骨質疏松症的檢測。考慮到糖皮質激素對精神健康的潛在影響，主治醫師也應在患者接受激素治療時評估健康相關生活質量（HRQoL）。
2a. 血小闆計數 ＜ 20 * 109/L的無症狀或皮膚黏膜僅有少量出血的ITP成人患者，應該住院治療還是門診治療？
專家小組一般推薦住院治療。
備注：診斷不确定、嚴重合并症伴出血風險和粘膜出血較嚴重的患者入院獲益較大。未入院管理的患者應接受指導，并定期随訪。血小闆計數在0-20*109/L範圍内的患者，是否入院存在較大差異。
2b. 血小闆計數 ≥ 20 * 109/L的無症狀或皮膚黏膜僅有少量出血的ITP成人患者，應該住院治療還是門診治療？
專家小組一般推薦門診治療。
備注：診斷不确定、嚴重合并症伴出血風險和粘膜出血較嚴重的患者入院獲益較大。未入院管理患者應接受相關指導，并定期随訪。血小闆計數在20-150*109/L範圍内的患者，是否入院治療存在較大差異。
良好措施：轉診醫師應确保患者診斷後24-72小時内接受血液學專科醫師會診。
3. 新診斷ITP成年患者接受潑尼松治療，應該選擇短療程（≤6周）還是長療程（≥6周）作為初治方案？
專家小組強烈推薦接受短療程治療。
良好措施：主治醫師應監測患者潛在的激素副作用，這與所選擇的藥物種類和使用時間無關。包括對高血壓，高血糖，睡眠和情緒障礙，胃刺激或胃潰瘍形成，青光眼和骨質疏松症的檢測。考慮到糖皮質激素對精神健康的潛在影響，主治醫師也應在患者接受激素治療時評估健康相關生活質量（HRQoL）。
4. 新診斷ITP成年患者接受激素治療，應該以潑尼松（每天0.5-2.0 mg/kg）還是地塞米松（每天40 mg，共4天）作為初治方案？
專家小組一般推薦兩種方案均可。
備注：如果将血小闆計數改善速度作為一個重要指标，地塞米松作為初始方案是更好的。因為地塞米松在第7天時的反應有着更好的效果。
5. 新診斷ITP成年患者，應該選擇利妥昔單抗 糖皮質激素治療還是糖皮質激素單藥治療？
專家小組一般推薦糖皮質激素單藥治療。
備注：如果與利妥昔單抗副作用相比，患者更看重疾病緩解的可能性，那麼利妥昔單抗 糖皮質激素治療方案作為初治方案是可行的。
6. ITP≥3個月，皮質類固醇依賴或皮質類固醇無反應的成年患者，決定要接受TPO-RA治療，應該選擇艾曲泊帕（Eltrombopag）還是羅米司亭（romiplostim）？
專家小組一般推薦兩個方案均可。
備注：患者偏好不同而會選擇每日口服或每周皮下注射的制劑。
7. ITP≥3個月，皮質類固醇依賴或皮質類固醇無反應的成年患者，應該選擇脾切除還是接受TPO-RA治療？
專家小組一般推薦兩個方案均可。
8. ITP≥3個月，皮質類固醇依賴或皮質類固醇無反應的成年患者，是選擇脾切除還是利妥昔單抗治療？
專家小組一般推薦利妥昔單抗治療。
9. ITP≥3個月，皮質類固醇依賴或皮質類固醇無反應的成年患者，是選擇TPO-RA治療還是選擇利妥昔單抗治療？
專家小組一般推薦TPO-RA治療。
備注：7、8、9的建議是對經常被同時考慮的治療方案進行二分評估的結果。這些二線治療都可能是有效的治療方案，但應根據ITP的持續時間、出血發作頻率以及出血時是否需要住院和急救藥物、是否有合并症、患者年齡、藥物依從性、患者的價值觀和偏好、成本和可用性。鼓勵進行患者教育并鼓勵患者參與決策。如果可以的話，脾切除術至少應在确診ITP後一年。因為在ITP第一年期間，疾病可能會自發緩解。希望避免長期服用藥物的患者可能更傾向脾切除術或利妥昔單抗。希望避免手術的患者可能更傾向TPO-RA或利妥昔單抗。希望獲得持久緩解的患者可能更傾向脾切除術或TPO-RA。
良好措施：主治醫師應确保患者在脾切除之前進行了适當的免疫接種，在脾切除後确保患者接受有關抗生素預防的咨詢。主治醫師應參考有關脾切除術前術後建議，教育患者如何迅速識别發熱并管理。
兒童ITP患者管理
10a. 新診斷ITP，血小闆計數 ＜ 20 * 109/L且無或有輕度出血（皮膚表現）的兒童，應該門診治療還是住院治療？
專家小組一般推薦住院治療。
備注：診斷不确定，居住地距醫院較遠以及無法保證随訪的患者，最好入院治療。
10b. 新診斷ITP，血小闆計數 ≥ 20 * 109/L且無或有輕度出血（皮膚表現）的兒童，應該門診治療還是住院治療？
專家小組一般推薦住院治療。
備注：診斷不确定，居住地距醫院較遠以及無法保證随訪的患者，最好入院治療。
良好措施：轉診醫師應确保患者診斷後24-72小時内接受血液學專科醫師會診。
11. 新診斷ITP，無出血或少量出血的兒童，應該使用糖皮質激素治療還是臨床觀察？
專家小組一般推薦臨床觀察。
12. 新診斷ITP，無出血或少量出血的兒童，應該接受臨床觀察還是靜脈注射丙種球蛋白（IVIG）治療？
專家小組強烈推薦臨床觀察。
13. 新診斷ITP，無出血或少量出血的兒童，應該接受臨床觀察還是抗D免疫球蛋白治療？
專家小組強烈推薦臨床觀察。
14. 新診斷ITP，無緻命性黏膜出血和/或HRQoL降低兒童接受糖皮質激素治療，應該選擇＞7天還是≤7天的療程？
專家小組強烈推薦＞7天的療程。
15. 新診斷ITP，無緻命性粘膜出血和/或HRQoL降低兒童，應該接受地塞米松（每天0.6 mg/kg；每天最多40 mg，共4天）還是潑尼松（2-4 mg/kg每天，共5-7天；每天最多120 mg，共5-7天）？
專家小組一般推薦潑尼松方案。
16. 新診斷ITP，無緻命性粘膜出血和/或HRQoL降低的兒童，初始治療應該選擇抗D免疫球蛋白還是皮質類固醇？
專家小組一般推薦皮質類固醇治療。
備注：該建議假定按照建議14和15服用皮質類固醇，僅适用于黏膜出血不嚴重的兒童。
17. 新診斷ITP，無緻命性粘膜出血和/或HRQoL降低的兒童，初始治療應該選擇是IVIG還是抗D免疫球蛋白？
專家小組一般建議兩個方案均可。
備注：該建議僅适用于非嚴重粘膜出血的兒童。
18. 新診斷ITP，無緻命性粘膜出血和/或HRQoL降低的兒童，初始治療應該選擇IVIG還是皮質類固醇？
專家小組一般推薦皮質類固醇。
備注：建議18是以患兒使用短療程皮質類固醇激素進行治療（正如建議14）為前提，且建議18僅适用于非嚴重粘膜出血的患兒。
19. 無緻命性粘膜出血和/或HRQoL降低且對一線治療無反應的ITP兒童，應該接受TPO-RA還是利妥昔單抗治療？
專家小組一般推薦TPO-RA治療。
20. 無緻命性粘膜出血和/或HRQoL降低且對一線治療無反應的ITP兒童，應該接受TPO-RA還是脾切除治療？
專家小組一般推薦TPO-RA治療。
21. 無緻命性粘膜出血和/或HRQoL降低且對一線治療無反應的ITP兒童，應該接受利妥昔單抗治療還是脾切除治療？
專家小組一般推薦利妥昔單抗治療。
良好措施：主治醫師應确保患者在脾切除之前進行了适當的免疫接種，在脾切除後确保患者接受抗生素預防的相關咨詢。主治醫師應參考有關脾切除術前術後建議，教育患者如何迅速識别發熱并管理。
結語
上述指南裡強烈推薦的内容是缺乏一定循證醫學證據的，但是避免藥物副作用的管理方案是可取的。對于ITP患者，醫師應該重視和患者共同決策，尤其是在選擇二線治療方案時。未來的研究方向應明确皮質類固醇的标準給藥方案，提供患者報告結局，并包括成本分析評估。
參考文獻：Cindy Neunert, Deirdra R. Terrell, Donald M. Arnold, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood adv. 2019;3(23):3829-3866.
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