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南方科技大學生物系副教授賀建奎近日宣布，一對基因編輯的雙胞胎已于11月誕生，這對雙胞胎的一個CCR5基因經過修改，意在使她們出生後即能天然抵抗艾滋病毒感染。如果成功，這對雙胞胎将成為世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒。目前該實驗的真實性尚未得到确認，研究也未發表于任何科學期刊，數據也沒有得到公開，但已在學界和社會引發廣泛的質疑。記者今天就相關問題采訪了業内的專家。

首先是實驗的動機和必要性。北京大學分子醫學研究所研究員劉穎認為，目前公開的該實驗倫理申請中，并未提及這對雙胞胎的母親是否為艾滋病感染者。即使該實驗的母親是艾滋病患者，隻要通過藥物降低母體HIV的載量，仍可以有效阻斷母嬰傳播。“該實驗并非針對重大的緻死性疾病，完全不需要通過這種方式來進行試驗。”劉穎說。另一方面，“敲除CCR5基因以抵抗HIV病毒”已在細胞和小鼠等其他試驗模型上證實過。“後續也不可能讓人再去感染HIV病毒，所以這個實驗本身也沒有任何的意義。”

華東師範大學生命科學學院研究員李大力也指出，該實驗使用的是健康胚胎，根本談不上基因治療，也不是給感染HIV的患者提供唯一的生育後代的希望。“HIV感染者不論男女，都有方法使其生育沒有病毒感染的健康寶寶。”

其次是實驗過程的合規性。劉穎指出，第一，這份倫理申請非常草率，按照提供的日期來看，在倫理申請批準前，實驗就已經進行了很長時間；第二，倫理審查是按照“科研項目”的标準實施的，“而我們知道，這個實驗絕不僅僅是一個單純的科研項目，因此審核的标準也存在問題”；第三，深圳和美婦兒科醫院醫學倫理委員會也沒有達到批準這類實驗的級别，也不具備科學的嚴謹度。“從這三個方面講，這個倫理委員會是不合格的。”

記者發現，在這份網上公布的《深圳和美婦兒科醫院醫學倫理委員會審查申請書》的最後一段寫道，“我們期望，建立完善的基因手術治療嚴格行業質量控制标準，占領整個基因編輯相關治療技術門檻的制高點，在國際日益激烈的基因編輯技術應用中脫穎而出；這将是超越2010年獲得諾貝爾獎的體外受精技術領域的開創性研究，将為無數的重大遺傳性疾病的治療帶來曙光。”劉穎表示，“這些内容竟然能作為理由列到申請書裡，可見項目實施者和批準者的本意和關注點到底是什麼。”

再次是實驗影響的不可控性。普林斯頓大學教授對此抛出了一連串的問題：“盡管現代生物學研究了這麼多年，我們對于絕大多數生命現象、基因功能的理解可以說還隻是冰山一角。我們準備好了可以對人類任何一個基因動手了麼？脫靶問題在動物實驗中解決了麼？你們能對這兩個孩子可能的不良後果負責麼？這兩個嬰兒的人生是實驗者有權利決定的麼？”

劉穎介紹，目前已有研究證明CCR5基因的敲除會使得免疫水平下降，導緻胎兒本身有可能會對其他的病毒的感染，也可能導緻對神經系統、心血管系統的影響。“即使我研究了十幾年的基因，我也并不能百分之百确定基因在細胞内不會行使我沒有研究到的功能。”

“基因在免疫方面有的功能還不太清楚，基因編輯技術還不是那麼精确，‘脫靶效應’不可控，發育過程中可能還會有其他的問題。”哈爾濱工業大學生命科學與技術學院院長黃志偉認為，從各個方面來看，這個實驗都是十分草率的，可能會帶來很多問題。李大力也認為，“CCR5基因本身對人類來說也并不一定是可有可無的，而且在中國人群中形成CCR5突變後是否會産生更嚴重的後果也是很難預見的。”

劉穎補充說，“當這些胎兒當他們長大後，他的基因是已經受過改造，也就是說他的基因已經被徹底改變了，那麼他再去和其他的正常人結婚生子之後，他的後代的基因也會發生相應的改變。如果這個基因改變本身有一些不良影響的話，他的後代也會受到相應的影響。這些後續的事情要怎麼來處理，怎麼來控制，也是一個很大的問題。”

以CRISPR/Cas9為代表的基因編輯技術近年來發展迅速，曾被《科學》雜志評為2015年最重要的“突破性發現”，并被科學家認為是20世紀70年代以來最重要的基因工程技術。

而從更廣泛的角度來看，這次實驗對基因編輯技術本身也産生了不利的影響。“基因編輯技術本身是一個非常好的技術，基因治療的應用前景也很大，但是我們還需要一定的時間，讓它去發展，讓它去不斷完善。”劉穎說。也表示，“我承認在生物倫理學上很保守，我實名反對在現階段對人類胚胎進行基因編輯。當然我既不做基因編輯，也不做發育，甚至在刻意避免以多細胞動物作為實驗材料（無法克服心理障礙）。”

“突破和越界，有時候很難講清楚，如果沒有嚴格的監管，很難保證沒有第二例、第三例。”在業内專家、曾任賽默飛世爾中國區臨床市場戰略總監的柴映爽看來，基因編輯确實是未來最有希望治療遺傳病患者（包括兒童）的最有效工具，根本上還是要從流程上做好管理。“對于胚胎基因編輯用于出生的倫理學審查應該嚴密，包括實施機構、受試者（夫妻）都應該充分的告知并完全理解，必要時應該增加獨立的第三方無利益關聯機構的評審。”

“技術本身的前景非常好，下一步相關的法律和制度也要跟上，保證在一定的框架内讓基因編輯更好地服務于我們。”黃志偉認為，“基因編輯包含很大的商業利益，‘定制人’聽上去也有很強的吸引力，不排除一些人會铤而走險。”他認為，這方面光靠行業自律是遠遠不夠的，應該盡早啟動相關的立法工作。“如果缺少了法律和框架，就像車上沒有刹車，你敢去開嗎？”

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