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ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素依賴的情況。激素依賴是指需要5mg/d以上的潑尼松或頻繁間斷應用糖皮質激素維持血小闆計數≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治療起效後應盡快減停，但減少或停用激素後，70%~90%的患者會複發⁴。

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》指出，使用潑尼松起效後應盡快減量，6～8周内停用，減停後不能維持療效的患者考慮二線治療。如需維持治療，潑尼松的安全劑量不宜超過5mg/d。長期應用糖皮質激素可發生高血壓、高血糖、急性胃黏膜病變等不良反應，部分患者可出現骨質疏松、股骨頭壞死¹。

對于ITP患者的治療目标、一線激素控制不佳的患者在後續選擇治療方案時考量的因素有哪些等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

潘學誼教授、俞亞琴教授、寶國秀教授、李麗敏教授

潘學誼 教授

• 廣東藥科大學附屬第一醫院 大内科主任 血液科主任

• 廣東省抗癌協會淋巴瘤專業委員會副主委

• 廣州市醫學會血液學分會副主委

• 廣東省健康管理學會血液病學分會副主委

• 廣東省藥學會血液學分會副主委

• 廣東省精準醫學應用學會淋巴瘤分會副主委

• 廣東省醫學會血液學分會常委

• 廣東省醫學會内科學分會常委

• 中國醫師協會廣東省血液學分會常委

• 中國抗癌協會廣州市血液腫瘤專業委員會常委

• 中西醫結合學會廣東省血液病專業委員會常委

• 廣東省質量控制血液病出凝血組副組長

• 《血栓止血學雜志》編委

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，潘學誼教授認為：“ITP患者的治療目标是使患者血小闆迅速提升至安全水平，同時穩定血小闆計數，從内部造血微環境出發，改善患者的巨核細胞的存活環境，并在一定療程之後可以實現停藥。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：女

年齡：20歲

初始血小闆水平：45×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：地塞米松 10mg qd

用藥時長：2周

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：地塞米松和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd），甲潑尼龍由每日三次（tid）逐漸減量至每日兩次（bid）和qd。

圖1 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為45×10⁹/L，經過12周的艾曲泊帕治療後，血小闆數量升高至200×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

俞亞琴 教授

• 東莞康華醫院 血液内科主任 主任醫師 醫學博士 碩士生導師

• 廣東省醫師協會及女醫師協會血液病分會常委

• 東莞醫學會血液學專業委員會副主委

• 東莞市腫瘤防治聯盟血液淋巴瘤專業委員會副主委

• 從事血液内科學診療研究工作三十餘年，對白血病、淋巴瘤及難治性貧血性疾病的診斷治療有豐富的經驗

• 獲軍隊和省級、市級7項科技進步獎，發表論文50餘篇

• 重點研究方向：兒童白血病、紅細胞系統和出凝血系統疾病

專家觀念

對于一線激素控制不佳的患者，在後續選擇治療方案時考量的因素有哪些，俞亞琴教授認為：“一線激素控制不佳指的是患者使用激素兩周後治療效果較差，或一旦激素減量後血小闆計數迅速下降。對于此類患者，二線治療時可以考慮使用其他免疫抑制劑或艾曲泊帕。臨床數據表明艾曲泊帕用藥一周迅速起效，長達4.5年的随訪顯示艾曲泊帕能夠長期維持療效，降低出血風險，顯著改善患者的生活質量，且安全性好。多項權威指南均推薦艾曲泊帕作為ITP二線治療的首選藥物。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：女

年齡：70歲

初始血小闆水平：70×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：甲潑尼龍 40mg qd

用藥時長：1周

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖2 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為70×10⁹/L，經過11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至115×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

寶國秀 教授

• 大理州人民醫院血液科主任醫師 科室主任 大理大學教授

• 大理州醫學會血液學分會主任委員

• 大理州輸血管理委員會副主任委員

• 雲南省醫學會血液病學分會常委

• 雲南省女醫師協會血液分會常委

• 雲南省抗癌協會淋巴瘤專業委員會常委

• 雲南省醫師協會《血液科醫師分會》常委

• 雲南省抗癌協會血液腫瘤專業委員會委員

• 雲南省醫師協會《中西醫結合内科醫師分會》委員

• 雲南省醫院協會血液内科管理專業委員會委員

• 雲南省醫院協會整體醫療管理專業委員會委員

• 雲南省血液病診斷治療專家共識、指南、臨床路徑制定工作組專家

• 2014年4月始負責血液科的臨床、教學、科研，近7年來開展新技術6項，獲大理州新技術二等獎和三等獎

• 多年來在臨床工作中不斷總結經驗，收集資料，結合理論學習和臨床觀察，撰寫了近50篇醫學論文，分别在省級、國家級刊物上發表

專家觀念

對于一線激素控制不佳的患者，在後續選擇治療方案時考量的因素有哪些，寶國秀教授認為：“主要考慮藥物的治療效果、治療費用，藥物是否納入醫保以及患者的依從性。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：女

年齡：37歲

初始血小闆水平：12×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 55mg qd

用藥時長：8周

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖3 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為12×10⁹/L，經過12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至319×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

李麗敏 教授

• 南方科技大學醫院 血液内科學科副主任 主任醫師

• 《中華細胞與幹細胞雜志》通訊編委

• 中華血液學分會造血幹細胞移植組分會委員

• 中華醫學會内科學分會青年委員

• 中國醫師協會兒童血液腫瘤專委會委員

• 綜合醫院中醫藥工作委員會常務理事

• 中國抗癌協會第五屆腫瘤臨床化療專業委員會委員

• 中國研究型醫院學會兒童腫瘤中央委員會委員

• 黑龍江省醫師協會血液學分會副主任委員

• 8版、9版内科數字教材技術編委

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，李麗敏教授認為：“ITP患者的治療目标是降低出血風險、提高患者的血小闆計數、改善患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：男

年齡：56歲

初始血小闆水平：14×10⁹/L

激素不佳情況：激素依賴

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 70mg

用藥時長：4周

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖4 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為14×10⁹/L，經過12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至110×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV2208336有效期2023-08-04，資料過期，視同作廢。

編輯：九月

排版：siqili

執行：moly

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