基因敲除是用含有一定已知序列的DNA片段與受體細胞基因組中序列相同或相近的基因發生同源重組,整合至受體細胞基因組中并得到表達的一種外源DNA導入技術。它是針對某個序列已知但功能未知的序列,改變生物的遺傳基因,令特定的基因功能喪失作用,從而使部分功能被屏蔽,并可進一步對生物體造成影響,進而推測出該基因的生物學功能。基因敲除就是通過同源重組将外源基因定點整合入靶細胞基因組上某一确定的位點,以達到定點修飾改造染色體上某一基因的目的的一種技術。它克服了随機整合的盲目性和偶然性,是一種理想的修飾、改造生物遺傳物質的方法。這項技術的誕生可以說是分子生物學技術上繼轉基因技術後的又一革命。尤其是條件性、誘導性基因打靶系統的建立,使得對基因靶位時間和空間上的操作更加明确、效果更加精确、可靠,它的發展将為發育生物學、分子遺傳學、免疫學及醫學等學科提供了一個全新的、強有力的研究、治療手段,具有廣泛的應用前景和商業價值。基因敲除技術主要應用于動物模型的建立,而最成熟的實驗動物是小鼠,對于大型哺乳動物的基因敲除模型還處于探索階段。
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