今天有位覓友向小助手說到幹細胞移植治療紅斑狼瘡的問題，如圖：

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想必很多覓友也有同樣的疑問，幹細胞移植是什麼原理呢？效果又如何呢？等等問題，今天小助手就和大家一起了解一下。

一、什麼是幹細胞

幹細胞即為起源細胞。

它是一類具有多向分化潛能和自我複制能力的原始的未分化細胞，是形成哺乳類各組織器官的原始細胞。

幹細胞的形态上具有共性，通常呈圓形或橢圓形，細胞體積小，核相對較大，細胞核多為常染色質，并具有較高的端粒酶活性。

幹細胞可分為胚胎幹細胞和成體幹細胞。

幹細胞是一類具有自我複制能力的多潛能細胞，在一定條件下，它可以分化成多種功能細胞。根據幹細胞所處的發育階段分為胚胎幹細胞和成體幹細胞。

根據幹細胞的發育潛能分為三類：全能幹細胞、多能幹細胞和單能幹細胞。

幹細胞是一種未充分分化，尚不成熟的細胞，具有再生各種組織器官和人體的潛在功能，醫學界稱為“萬用細胞”。

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二、幹細胞移植治療的原理

因幹細胞具有“無限”增殖，多向分化潛能，具有造血支持，免疫調控和自我複制等特點。

可作為理想的“種子”細胞用于病變引起的組織器官損傷修複。近年來基礎研究發現幹細胞可分化成腎固有細胞，腎實質細胞等，所以幹細胞移植後對腎髒功能具有良好的修複和重建作用。

三、幹細胞移植治療系統性紅斑狼瘡的原則

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1、早發現早治療

2、髒器受損程度的評估

3、初次徹底治療，使之不再複發

4、制定觀察療效的指标及髒器功能改善的指标

5、治療方案及藥物劑量必須個體化，監測藥物的毒副作用

6、定期全面檢查，維持治療

7、恢複社會活動及提高生活質量

四、幹細胞治療系統性紅斑狼瘡的特性和優勢

1、具有強大的增殖能力和多向分化潛能，能夠增殖分化并産生大量後代。

2、通過細胞間的相互作用及産生細胞因子抑制T細胞的增殖及其免疫反應，從而發揮免疫重建的功能。

3、具有來源方便，易于分離、培養、擴增和純化，多次傳代擴增後仍具有幹細胞特性。

4、低免疫原性。因細胞處于原始狀态，不易被識别，所以不存在免疫排斥的特性，沒有血型匹配問題。

5、長期傳代不改變生物學特性。可分化成腎固有細胞，肌細胞，肝細胞，成骨細胞，軟骨細胞等多種細胞的能力。

正是由于幹細胞所具備的這些免疫學特性和優勢，使其在腎病治療方面具有廣闊的臨床應用前景。

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五、幹細胞治療疾病的基本原理

1、對組織細胞損傷的修複。

2、替代損傷細胞的功能。

3、刺激機體自身細胞的再生功能。

幹細胞治療紅斑狼瘡的原理：

先通過免疫細胞分離機采集患者(或供者)血幹細胞，進行處理後貯存在超低溫冰箱裡，然後對患者進行化療或聯合放療，徹底催毀其體内異常的免疫功能，再把貯存的血幹細胞輸入到患者體内，重建正常的免疫功能和造血功能。整個治療過程需在百級潔淨的無菌層流病房内進行，病人接受醫護人員全天候的特殊醫療和生活護理。

第1則

腎髒病學專家劉志紅院士團隊的一項研究顯示，自體造血幹細胞移植可作為難治性狼瘡性腎炎的新治療選擇，該方法相對安全，且療效較好。

難治性狼瘡性腎炎定義為：對至少一種免疫抑制劑（包括糖皮質激素、環磷酰胺、他克莫司、嗎替麥考酚酯、環孢素）治療6個月以上無應答，或者維持治療期間複發，即出現腎髒重構或持續存在陽性抗體。

該研究自2011年7月至2015年1月納入22例難治性狼瘡性腎炎患者，其中男性9例，女性13例，狼瘡性腎炎的中位病程為46個月，CD34 平均數量為(7.3±3.8)×106/kg。

幹細胞移植的主要并發症為發熱和胃腸道症狀。治療相關死亡率為5%。

中位随訪72個月後，18例（82%）患者達到了完全緩解，且移植後平均僅3個月就出現了腎髒應答，1例（5%）患者達到部分緩解，1例患者無應答，因此在幹細胞移植後12個月接受腹膜透析治療。患者的5年總生存率和無疾病生存率分别為91%和53%。随訪期間，6例患者複發，複發率為27%。

研究者指出，考慮到該研究中所有患者患的是難治性狼瘡性腎炎，該研究結果令人鼓舞。但是，移植後複發仍是臨床上的一大挑戰。造血幹細胞移植并不能完全消除畸形的造血幹細胞，但研究團隊也在努力找到克服的最佳方案。

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第2則

2013年，博雅幹細胞聯合包括南京鼓樓醫院、江蘇大學在内的國内多家機構，利用來自胎盤的間充質幹細胞治療自身免疫性紅斑狼瘡，取得良好效果，并獲得江蘇省科技進步一等獎。

國内外對幹細胞移植治療SLE都有相應的報道。16例活動性SLE患者接受臍帶MSCs治療後系統性紅斑狼瘡疾病活動度指數（SLEDAI）評分顯著改善，血清抗核抗體（ANA）、抗ds-DNA抗體滴度降低，血清白蛋白和補體C3水平趨于正常，腎功能有所改善。臨床緩解伴随着外周Treg細胞的增加和Th1和Th2相關細胞因子之間重新建立平衡。

87例持續活躍的SLE患者，對标準治療抵抗或有危及生命的内髒受累的患者經同種異體骨髓或臍帶MSCs治療後，SLEDAI評分下降，自身抗體水平降低，狼瘡症狀緩解。同種異體MSCs移植治療使耐藥性SLE患者的器官功能障礙得到臨床緩解和改善。

40例難治性SLE随機分成兩組，1組糖皮質激素加環磷酰胺（CTX）治療，另1組在此基礎上移植MSCs，治療2周後2組SLEDAI評分降至＜10 分的例數較1組多，臍帶MSCs移植1年後，SLEDAI 評分及實驗室檢查（血常規、肝功能、腎功能、24h尿蛋白定量、血清補體及紅細胞沉降率等）較1組趨于正常。

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第4則

目前，在ClinicalTrials上注冊的幹細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床試驗有8項，而我國南京大學醫學院附屬鼓樓醫院走在了研究的前沿。

南京鼓樓醫院孫淩雲教授等人完成的“異體間充質幹細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用”項目被陳虎、顧曉松和徐濤三位專家提名申報醫藥衛生組“國家技術發明獎二等獎”。

2010年，在Annals of the Rheumatic Diseases雜志報道了鼓樓醫院孫淩雲課題組首次利用間充質幹細胞治療15例活躍進展期病人的治療狀況。回輸後随訪時間超過1年。所有的病人臨床症狀上都得到改善，治療過程中沒有嚴重的副作用事件。

MSCs移植雖然安全、有效，但其遠期療效及不良反應有待進一步觀察。經多數臨床研究， 難治性SLE在傳統藥物治療的基礎上移植臍帶MSCs安全、有效，但其遠期療效及不良反應有待進一步觀察。

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2014年3月，雜志Arthritis Research & Therapy報道了南京大學附屬鼓樓醫院的《人臍帶間充質幹細胞(hUCMSCs)治療難治性系統性紅斑狼瘡(SLE)臨床研究》。文章中入組了40位對常規免疫治療無效或反應差的難治性紅斑狼瘡患者，利用臍帶血間充質幹細胞（UC-MSCs）進行移植治療。

病人對間充質幹細胞移植兼容性很好，無移植相關的副作用事件。病人的總體BILAG評分顯著降低，特别是腎、造血系統、皮膚系統等評分。治療過程中有幾例病人出現複發情況，提示幹細胞的回輸可能需要多次。

2018年，昆明醫科大學徐健課題組發表文章，分析了間充質幹細胞治療系統性紅斑狼瘡的有效性，文章發表在北京大學學報上。文章共納入8項研究，共213例患者，其中3項研究為随機對照研究。結果顯示，間充質幹細胞可降低紅斑狼瘡疾病的活動評分，降低蛋白尿水平，改善補體水平。盡管需要進一步大規模的随機對照研究證實，但目前的數據表明間充質幹細胞治療有效改善系統性紅斑狼瘡及狼瘡性腎炎患者的症狀。

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覓健平台一直呼籲用戶積極配合醫生的治療方案，對病情要了解，心情要調整好。就算在穩定的情況下也不能擅自停藥，毫無禁忌地與狼“搏鬥”。因為在目前的世界醫學領域内“紅斑狼瘡”仍是需要去攻克的一項疑難雜症，并未誕生任何的治愈治療方式。

包括本文中提到的“幹細胞移植”，在國内也隻是處在研究發展階段，所以，覓健也想提醒所有的患者，不要輕信一些地方醫院、獨門偏方、個人推銷等關于可以治愈的傳言。到正規的三甲醫院檢查和治療，并且保持心情的舒暢，與可以感同身受的病友結伴互相取暖，這才是能夠控制好病情的最佳方式！

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責任編輯：小助手

文章參考：

潘豔冰，鄧丹琪. 間充質幹細胞移植治療系統性紅斑狼瘡的研究. 臨床皮膚科雜志. 2019. 48(3): 186-189.

裘影影,何建強,湯郁,芮金兵,王燕茹,李晶.臍帶間充質幹細胞移植治療難治性系統性紅斑狼瘡患者的療效分析[J].中國實用醫藥,2016,11(25):68-69.

博雅幹細胞及網絡

封面圖片來源：攝圖網正版圖庫

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