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ITP疾病背景與治療進展

原發免疫性血小闆減少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一種由自身免疫功能異常引起的血小闆數量減少的出血性疾病。世界範圍内ITP發病率為2～10/100,000，發病高峰為20～30歲及60歲以上人群^1,2。

ITP治療的臨床目标是通過提供足夠的止血措施來解決出血事件或預防嚴重出血情況³。目前一線治療藥物主要為糖皮質激素，但存在部分患者激素治療無效、複發、不耐受或激素依賴的情況。

研究分析結果顯示：約30%的患者經激素治療後未獲得初始反應⁴，減少或停用激素後，70%～90%的患者會複發⁵，此外，長期使用可發生高血壓、高血糖、急性胃黏膜病變等不良反應，部分可發生骨質疏松或股骨頭壞死，提醒臨床醫生在開具糖皮質激素處方前應考慮不良反應，高齡、糖尿病、高血壓、青光眼等患者應謹慎使用⁶。

《成人原發免疫性血小闆減少症診斷與治療中國指南（2020年版）》¹指出：

①大劑量地塞米松治療無效或複發的患者可重複1個周期（1周期4d），2周内潑尼松治療無效的患者應盡快減停；

②高齡、糖尿病、高血壓、青光眼等患者應慎用糖皮質激素，且治療過程中注意監測血壓、血糖水平，注意預防感染及消化道潰瘍；

③潑尼松起效後應盡快減量，6～8周内停用，減停後不能維持療效的患者考慮二線治療。

對于ITP患者的治療目标、一線激素治療未被滿足的需求等問題，讓我們來聽一聽專家們的看法。

專家觀念與臨床實踐分享

本期專家 ：

姚建新教授、梁顔教授、郭新紅教授、劉春水教授

姚建新 教授

• 常熟市第二人民醫院血液科主任

• 常熟市醫學會第七屆理事會血液科專業委員會副主任委員

• 常熟市醫學會血液專業委員會副主任委員

• 多年從事血液内科臨床及教學科研工作，擅長血液系統各類疾病的診治，獲市級科技獎3項

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，姚建新教授認為：“ITP患者的治療目标是快速提升血小闆水平、降低出血風險，改善生活質量。”

臨床實踐分享

案例1基礎信息：

性别：男

年齡：46歲

初始血小闆水平：18×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：甲潑尼龍琥珀酸鈉 40mg qd

用藥時長：2周

表1 案例1随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖1 案例1的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為18×10⁹/L，經過8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆數量升高至112×10⁹/L，達到完全反應，即血小闆計數≥100×10⁹/L，且無出血表現。

梁顔 教授

• 湖北省襄陽市第一人民醫院 主治醫師

• 碩士研究生，畢業于廣西醫科大學

• 襄陽市血液病專業委員會委員，湖北省血液病MDS/MPN分會委員，曾在天津血液病研究所進修一年

• 擅長急、慢性白血病，骨髓增生異常綜合征，骨髓增殖性腫瘤的診治

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，梁顔教授認為：“ITP患者的治療目标是提升并穩定血小闆計數至安全水平、降低出血風險、達到最小治療毒性、提升患者的生活質量。”

臨床實踐分享

案例2基礎信息：

性别：女

年齡：58歲

初始血小闆水平：9×10⁹/L

激素不佳情況：激素無效

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：潑尼松 60mg qd

用藥時長：3周

表2 案例2随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖2 案例2的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為9×10⁹/L，經過9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至50×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

郭新紅 教授

• 新疆醫科大學第一附屬醫院 血液病中心副主任 主任醫師 教授 博士生導師

• 中華醫學會血液學分會委員會止血與血栓學組委員

• 中國老年醫學學會血液學分會委員會委員

• 中國康複醫學會血液病康複專業委員會委員

• 中國抗癌協會第五屆血液腫瘤專業委員會淋巴瘤組

• 第九屆血液學會全國青年委員

• 新疆醫學會第四屆血液學分會委員

• 新疆抗癌協會淋巴瘤專業委員會副主任委員

• 新疆老年學會腫瘤防治專業學會委員

• 新疆免疫學會血液免疫專業委員會理事

專家觀念

對于一線激素治療有效，但需要長期依賴激素或者對激素不耐受的患者，聯合二線藥物治療（例如TPO-RA艾曲泊帕等），會帶來哪些獲益，郭新紅教授認為：“艾曲泊帕口服方便，可一日一次用藥，提升患者血小闆水平，并且醫保可以報銷。”

臨床實踐分享

案例3基礎信息：

性别：男

年齡：51歲

初始血小闆水平：20×10⁹/L

激素不佳情況：激素不耐受

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：醋酸潑尼松 6mg qd

用藥時長：1周

表3 案例3随訪及療效評估記錄

注：激素和艾曲泊帕用藥均為每日一次（qd）。

圖3 案例3的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為20×10⁹/L，經過11周的艾曲泊帕治療後，血小闆計數升高至91×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

劉春水 教授

• 吉林大學第一醫院腫瘤中心血液科 主任醫師 碩士研究生導師

• 吉林省及長春市醫學會血液學分會委員

• 中國研究型醫院精準醫學與腫瘤MDT專業委員會委員

• 中國醫藥教育協會淋巴瘤分會委員

• 中國民族醫藥學會血液病分會理事

• 擅長慢性粒細胞白血病、淋巴瘤、漿細胞疾病

• 擔任慢粒白血病靶向藥物援助項目責任醫生

• 負責多項慢性粒細胞白血病臨床研究

• 榮獲中華慈善總會頒發的全國十年特殊貢獻獎、優秀貢獻獎、優秀醫生獎

專家觀念

針對ITP患者的治療目标，劉春水教授認為：“ITP患者的治療目标是緩解出血或預防出血、提高患者血小闆計數、改善患者生活質量。”

臨床實踐分享

案例4基礎信息：

性别：女

年齡：72歲

初始血小闆水平：5×10⁹/L

激素不佳情況：激素不耐受

此前該案例的用藥具體方案及用藥時長（使用二線藥物之前）：

藥物名稱和劑量：地塞米松 40mg qd

用藥時長：4周

表4 案例4随訪及療效評估記錄

注：艾曲泊帕用藥為每日一次（qd）。

圖4 案例4的随訪及療效評估記錄

患者初始血小闆計數為5×10⁹/L，經過12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治療後，血小闆計數升高至75×10⁹/L，達到治療有效，即治療後血小闆計數≥30×10⁹/L，比基礎血小闆計數增加至少2倍，且無出血表現。

參考文獻

1. 侯明, 胡豫. 中華血液學雜志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV22062213有效期2023-06-20，資料過期，視同作廢。

編輯：九月

排版：siqili

執行：siqili

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