作者：廣州醫科大學附屬腫瘤醫院 鄭于臻醫生

我是一個醫生，主業是治肺癌。

今天我正在辦公室翻看最新的肺癌研究進展，

規培生小A呼一下跑到我身邊，

“鄭老師，我看我們科室門口又貼了一個招募牌，是不是又有什麼新的臨床研究呀？”

鄭醫生扶了扶眼鏡道，

“哦，你說的是卡瑞利珠單抗聯合卡鉑 紫杉醇對照安慰劑聯合卡鉑 紫杉醇一線治療IV期鱗狀非小細胞肺癌的有效性與安全性的随機對照、雙盲、多中心III期臨床研究”

“是呀是呀，看起來好高大上呀，聽說用藥全免費，那是真的麼？”

“是的”

“鄭老師，你以往跟我們講的都是怎麼看病，那今天能不能給我們科普一下臨床試驗是什麼？”

可以呀，那我們今天就講這個——臨床試驗那些事

臨床試驗，英文稱為Clinical Trial，是指任何在人體進行的藥物研究。

目的在于證實該藥物在人體的作用、不良反應及藥物吸收、分布、代謝的真實情況，

最終就評估該藥物在人體的療效與安全性。

以上文的試驗為例子，

“卡瑞利珠單抗聯合卡鉑 紫杉醇對照安慰劑聯合卡鉑 紫杉醇一線治療IV期鱗狀非小細胞肺癌的有效性與安全性的随機對照、雙盲、多中心III期臨床研究”

針對IV期鱗狀非小細胞肺癌人群，傳統的治療方案是”卡鉑聯合紫杉醇“的雙藥化療，那這個臨床研究的目的就是：

假如我們在這個傳統方案的基礎上，加用卡瑞利珠單抗這個最新的PD-1抑制劑，能不能進一步的提高療效，而且确保安全性？

“鄭老師，我注意到整個這個招募題目中強調“随機對照、雙盲、多中心、III期臨床研究”，能給我解釋一下這幾個名詞是什麼意思麼？”

“好的，但是解釋這個問題之前，你要首先知道一個名詞——循證醫學”

近年來，醫學的發展從傳統的經驗醫學逐漸向循證醫學發展。

簡單來說，醫生們制定一個臨床決策的依據，從傳統的個人經驗，上升到了“有據可循的臨床證據”。

在面對各種各樣的臨床研究結果時，為了準确評估其結果的合理性與可靠性，又衍生出了“循證醫學證據金字塔”。

如下圖所示，當一個研究其證據級别越靠塔尖，就說明它的結果更科學、更具普遍意義，更值得推廣。

從中也可以看出，我們傳統所依仗的臨床經驗處于金字塔底，偏倚較大，局限性也較明顯。

“随機對照臨床研究”

指的是入組的患者以随機的形式分配到兩個治療方案中，因為是随機分配的，那麼就屏蔽了很多人為的幹擾，因此它所得到的研究結果可靠，具備科學性與合理性，适合廣泛推廣。

“恩，那麼雙盲又是什麼？”

“雙盲，就是醫生和病人都不知道分組的具體細節，這樣就将心理作用對結果的影響降到最低，因此更能反映藥物本身的客觀療效”

多中心，指的是這個研究是由多個中心聯合開展，因此入組的患者囊括了多個地域的人群，也進一步屏蔽了地域分布、人種特點對治療結果的影響。

“那麼III期又是什麼意思？怎麼臨床研究還和腫瘤一樣也分期麼？”

“臨床研究根據其進程與研究目的不一樣，也進行了進一步的分類，包括I、II、III及IV期”

I期研究，進行的是初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗，簡單來說，就是這個藥吃下去，吃多少量是安全的；

II期研究，進行的是治療作用初步評價階段。就是評估這個藥在某種疾病中的初步療效，同時确定具體給藥方案和給藥細節。

III期研究，是治療作用确證階段。是在II期研究基礎上，進一步的擴大樣本量，以最終确定這個藥對某種具體疾病的療效及安全性。一般來說，III期試驗過後，新藥就可以上市了。

IV期研究，是新藥上市後的進一步評估，考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應。

小A很困惑，“額，有點複雜……”

舉個例子，

“藥物A的研發過程中，

I期目的是看這個藥安全不安全？

II期的目的是看這個藥主要治什麼病？該怎麼吃？

III期的目的是通過擴大樣本量，驗證II期的研究發現？

IV期則是A藥上市後的進一步評估。”

小A跳将起來“鄭老師，這不是亂拿活人做試驗麼？”

鄭醫生安撫小A道，“我要強調一下，這是在人身上做試驗，但絕對不是亂做試驗”

一個臨床試驗開始之前，是要經過非常嚴密的倫理審批的。

倫理審批的基本要求有兩點：

1. 在新藥治療組，已經有前期研究證實其有助于進一步的提高療效；

2. 在傳統治療組，其的療效也能得到保障。

因此，一個通過審批的研究中，不論這個病人被分到哪一組，都能确保其最基本的治療療效。

拿上文那個臨床研究舉例，

卡鉑聯合紫杉醇，本就是IV期鱗癌的推薦治療方案，長期應用于臨床實際；

而前期研究中，又發現卡瑞利珠單抗聯用有可能可以在這個基礎上進一步提高療效。

因此，患者分組所面臨的最可能結果是，一個是基本療效，一個是基本療效plus。

從另一方面來說，開展臨床試驗的耗資是非常巨大的。

目前一個III期研究，動辄數億美元的投入，要是再加上前期的投入，沒有十幾億美元是下不了的。

在中國，每位入組患者，其背後的成本，大約在4萬美元，也就是27萬人民币。

對藥廠而言，如果一個III期研究沒有得到陽性結果，那麼其損失是非常巨大的，因此，沒有一個藥廠敢在這個環節上出纰漏。

故而，鄭醫生所接觸的III期研究中，絕大多數都能得到陽性結果，即發現新藥有助于提高療效。

“鄭老師，講了那麼多，那參加臨床試驗到底對病人有什麼好處呀？”

鄭醫生個人認為，參加臨床試驗有以下4個好處：

1. 最新——這是一個獲得最新治療的機會，有可能獲得最好的療效；

2. 免費——免費提供藥物治療及相關檢查。如果錯過這個機會，等到新藥上市，價格會非常昂貴，很多普通家庭将難以承受；

3. 可靠——目前國内開展的臨床研究，多在國外上市并已确證其療效與安全性，國内的研究隻不過是在中國人群進行進一步的研究。因此，不論在療效還是安全性，都十分有保障。

4. 規範——在臨床試驗中，更有機會接受規範的治療和随訪，獲得醫院和科室良好的醫療服務。NCCN治療指南甚至認為，對許多腫瘤患者最佳的治療是參加臨床試驗。

“鄭老師，那參加臨床試驗，又有什麼風險呀？”

鄭醫生扶了扶眼睛，道，“風險源自未知。”

盡管國内的許多臨床研究都在外國人群中進行了驗證，但不一樣的人種往往會遭遇很多不一樣的情況。因此，不是所有的臨床試驗都能夠保證患者治療有效。

即使是臨床試驗證實有效的藥物或方案，也不是所有的患者都能夠從中獲益。

新藥治療也可能有不良反應。

但總得來說，在目前的醫療條件下，在前期研究的信息支持下，在規範的監護管理下，絕大多數的風險都是可控的。

換句話說，不參加臨床試驗，僅采取傳統治療，難道就沒有風險了麼？

在現階段，參加臨床試驗是獲取新藥治療的一種有效途徑。

可以在争取基本療效的前提下，實現免費用藥。

因為有一系列的前期基礎，絕大部分的III期臨床試驗都能得到滿意的研究成果，

即新藥的療效乃至安全性都有所保障。

因此，參加臨床試驗不失為一種好的選擇。

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