首先說明下:大家口中所說的廣義骨髓移植,其實就是造血幹細胞移植,但實際上造血幹細胞移植包含骨髓移植(又叫骨髓來源造血幹細胞移植),還包括外周血來源幹細胞移植以及臍帶血來源的幹細胞移植,這幾種移植總的操作流程差不多,有人稱其為手術,但是其實不是手術,而是類似放化療的過程。但是由于部分地區醫療系統知識水平受限,診斷書隻有寫上“骨髓移植”幾個字,才能被報銷,寫“造血幹細胞移植”都不行,說來這些神操作也确實讓人撓頭。
為此我在這裡也用個通俗易懂的方法,把造血幹細胞移植統稱為骨髓移植,也用些通俗的語言讓大家對這事有個印象。
1、 什麼是骨髓移植:
先說異體移植,其實就是把一個人的造血幹細胞幹細胞種到患者身體裡面,就是骨髓移植的最基本形式。
一般分為兩個步驟:①、把患者骨髓用一個超大化療清空,騰出空間(造血幹細胞生長空間);
②、把别人的骨髓(造血幹細胞)種進去,讓其正常生長起來,就叫做植入成功。
當然還有自體移植,步驟為:①患者進行常規劑量化療(比移植清髓強度小得多),把壞細胞殺到一個很低水平(通常說的緩解且鞏固後),這樣相對來說壞細胞在骨髓可能還有些,而在周血是極少的;
②通過一定辦法把相對純淨的周血幹細胞采集出來,并進行凍存;
③而再通過一個超大劑量化療,把骨髓和周血都清除幹淨,然後把提前凍存幹細胞回輸進去,并讓其植入,這樣就達到了一次血液淨化的目的,這個過程就叫自體移植。
2、 骨髓移植幹什麼用?
治療難治性血液病,主要是惡性血液病(白血病,淋巴瘤,骨髓瘤)當然還有重型和超重型再生障礙性貧血,還有一些先天性/遺傳性骨髓衰竭性疾病。再障和MDS的處理方案完全不一樣,所以診斷清除也很重要。
3、 自體移植和異體移植的區别
自體移植就是一個有自身幹細胞支持下的大化療,主要用在一些相對不太難治的疾病,比如骨髓瘤和淋巴瘤,中低危險組的白血病。其不能治療衰竭性疾病,因為幹細胞根本采集不出來。自體移植不會産生排異,因為都來自于自身。但是也治療不了高危組病人,因為來自自身的細胞容易複發,而且沒有移植物抗血液腫瘤細胞效果(異體移植的主要作用之一)。
相對來說異基因造血幹細胞移植要比自體移植高一level(等級)。相對來說能治愈更為嚴重的血液病,主要因為兩方面作用:①清髓效果 ②移植物抗腫瘤效果(GVL),但是也有兩方面副作用:①更大化療,帶來的化療死亡率 ②移植物和患者細胞内細胞打架(所謂排異),移植物抗宿主病(GVHD),嚴重起來也是緻命的,部分人是終身發生的。
4、 移植有年齡限制嗎?
自體的移植的年齡上限,由于各個中心醫療水平不同,上限設置在65-70歲之間,相對技術難度較低。主要是由于年齡再大,耐受不了大化療,前期化療清髓,死亡率太高,得不償失。
國内異基因年齡上限在55-65歲之間,再大耐受不了清髓化療,耐受不了排異(GVHD)
5、 骨髓移植能根治白血病/MDS/AA嗎?
目前骨髓移植作為血液病治療的最後一個守門員,從廣義來講基因造血幹細胞移植是能根治血液病的,但是也有成功幾率10-80%不等,具體情況靠主管醫生解釋。
自體移植相當于一個由幹細胞支持的大化療,對比普通移植來說,化療打的大,有幹細胞支持造血恢複快,相對安全,但是其實也就是一個加大好的化療,僅對部分疾病能夠根治,主要一些通過化療能夠治愈的疾病,如中低風險白血病,但是因為化療強度大,複發率顯著降低,舉個例子說中危險組白血病(沒有不良預後核型和基因、一個療程骨髓緩解,無高白),化療長生存率約 30-40%,複發率50-60%,而自體移植後長生存率50-70%,複發率20-30%。
特别說明下再生障礙性貧血AA做不了自體移植,MDS因為複發率高,目前是不做自體移植的。高危組白血病做自體移植也沒用,基本複發率和一般化療差不多,必須做異基因移植。
6、 醫生所說的配型是什麼?
主要是說異體移植(異基因造血幹細胞移植),人類白細胞上有一類抗原-HLA抗原,這個供者和患者相合程度越高,排異風險相對越低(還收很多其他因素影響,比如PRA、DSA,還有目前沒有太研究清楚的其他因素)。
配型低分辨配型一般,配型6個位點,A位點2個,B位點2個,DR位點2個。一般用于親兄弟姐妹間配型,或者多個親屬供者之間初步篩選,以降低檢查費用。
高分辨配型一般要做10-12個位點,A、B、C、DR、DQ、DP,配型更精準。可用于各種來源的配型,臍帶血、非親源以及親源。
上面為患者配型結果,下面為臍血庫尋找供者結果
7、 什麼是微移植?
微移植是适合老年人的移植改良方案,适合中國65歲以上老年人,用相對不大的化療清除壞細胞,用臍血支持造血重建,減少化療造成的骨髓抑制期持續時間,從而使化療并發症(嚴重的出血感染)減少發生,并發揮移植物/臍血的移植物抗腫瘤作用(GVL)效果-這個其實是和異基因移植原理相同,達到進一步清除腫瘤的作用。
微移植不是根治性治療,但是能很大程度上延長老年人的生存,提高生活治療,而相對化療而言風險更低(有幹細胞支持),風險更低于異基因移植。比如一個65歲老人,不做移植存活期3個月,做異基因移植理論上能夠治愈,但是由于排異和感染等移植後合并症大約存活5年,而微移植沒有排異和感染,也大約在4-5年左右複發,這種情況,偏向于低強度治療。
8、 醫生所說的5年生存率是不是就是能活5年?
不是的,一般對于長生存的疾病,一般按照幾個時間點去觀察,1年是個高複發點,3年時候複發率明顯減低,5年後仍健康,就被認為能長期存活,不在繼續觀測了。
9、 移植是選骨髓還是周血還是臍血,是選親源還是無關,是選全相合還是半相合?
聽主管醫生的,這個是多方面綜合的考慮,需要專業知識分析,患者自己不要做主,除非醫生給予選擇項,讓患者及家屬自己選擇。
10、骨髓移植的大約費用是多少?
誘導及鞏固化療費用除外,自體移植費用約為 10-15萬左右,異基因移植同胞相合供者約30-50萬左右,骨髓庫非同胞相合或半相合供者大約費用50-70萬左右,感染及合并症會增加移植費用,所以這個費用隻是預估,嚴重的感染、排異、糖尿病患者費用可高達100萬以上,具體數值不可預估。
相對來說移植過程順利,花費越好,相對來說合并症少。
這一部分是我闡述的移植,相關的10個問題,後面繼續更新,如果大家有所疑問,也可以在下面留言,如果精力,我會給予答複。
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